重度または難治性の炎症性および/または自己免疫疾患の治療のための間葉系幹細胞療法

1. MSC の収集と拡大 骨髄収集と MSC 拡大培養は、リエージュ大学の細胞および遺伝子治療研究所 (LTCG) で実施されます。 局所麻酔下で血縁関係のないドナーから骨髄（50ml）を採取し、単核細胞を分離し、合計約4週間培養します。 継代を十分に行った後、細胞を回収し、洗浄し、凍結します。
2. MSC注射 MSCは、細胞遺伝子治療研究所（LTCG）で解凍および希釈され、病棟に運ばれ、解凍から1時間以内に中心カテーテル（利用可能な場合）または良好な末梢静脈を介して静脈内注射されます。 1.5 ～ 2.0 x 106/kg レシピエント MSC の用量を各注入で理想的に投与する必要があります。 解凍後の細胞数がそれよりも少ない場合でも、MSC は注入されます。 クローン病の患者は、4週間間隔で同種MSCの2回の注射を受けます（0週目と4週目）。
3. 患者のフォローアップ

3.1. MSC 製品の品質管理 MSC 製品の品質管理には、顕微鏡検査、有核細胞数と分画、細胞生存率試験、微生物学試験 (標準的なウイルス学、細菌培養、生物発光によるマイコプラズマ酵素の検出、エンドトキシン試験、核型および FACS 分析 (細胞:CD90 > 70%、CD105 > 70 %、CD73 > 70 % の場合は陽性、CD14 < 5%、CD34 < 5%、CD45 < 5%、CD3 < 1% の場合は陰性でなければなりません)。

3.2. 細胞注入の毒性: MSC 注入に関連する潜在的な毒性は、施設の基準に従って注意深く監視され、注入レポートおよび/または SAE レポート フォームに文書化されます。 投与量の変更は予定されていません。 1 回目の MSC 注入に対して重度の反応が見られた場合、2 回目の注入は行われません。

3.3. 臨床データ 以下のパラメータは、ベースラインならびに第２、４、８および１２週で追跡される：ＣＤＡＩレベル、ＣＲＰレベル、糞便カルプロテクチンレベル。 さらに、入院期間、感染症、その他の深刻な合併症、および死亡率と生存率が記録されます。

3.4。 免疫学的データ: 患者の免疫機能は、ベースラインおよび適切な間隔で監視されます。マーカーを使用した (全 WBC に対する) % 細胞の決定による FACS 分析: CD3+、CD4+、CD8+、CD19+、CD45RA+、CD45RO+、CD56+、CD3+CD4+、CD3+CD8+; CD3+CD56+; CD4+CD45RA+、CD4+CD45RO+; CD3-CD56+;制御性 T 細胞 (Treg) レベル。免疫グロブリンレベル、T リンパ球の Vβ レパートリー。 Tリンパ球におけるTRECの定量。