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1 回または 2 回の臍帯血移植を受ける小児患者における生着を促進する TXA127 (アンジオテンシン 1-7) の安全性と有効性の評価

2016年8月29日 更新者：Tarix Pharmaceuticals
悪性腫瘍や遺伝性代謝障害のある小児では、UCB から比較的高用量の有核細胞が投与されるにもかかわらず、生着不全が臍帯血移植の成功の大きな障害となっています。 TXA127 は、アンジオテンシン 1-7 [A(1-7)] であり、アンジオテンシン II (血圧受容体に結合する受容体を与える 8 番目のアミノ酸を含む) の非高血圧誘導体です。 TXA127 は、インビトロおよびインビボで造血前駆細胞に対して多系統効果を示します。 前臨床データは、TXA127 が初期多系統造血前駆細胞の新規刺激因子であり、決定された造血前駆細胞の生着を増加させ、特に限られた細胞数の移植において、末梢循環における血小板と好中球のより迅速な産生を誘導することを示しています。 UCBT後のTXA127による治療は、造血前駆細胞の数を増加させ、生着を促進することが期待される。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Pediatric Bone and Cord Blood, Duke Univ. Med. Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6ヶ月～20年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 被験者、親、または法的保護者は書面によるインフォームドコンセントを提供しました。
  • 被験者は生後6か月以上、21歳未満である必要があります。

  • 被験者は、3.0～5.0の細胞用量を送達する、無関係のUCBユニットに一致する利用可能な4、5、または6/6抗原を1つまたは2つ持っている必要があります。 × 107 細胞/kg。

    • これらのユニットは、HLA-A および B (分子タイピングによる中解像度) および DRB1 (分子タイピングによる高解像度) 遺伝子座の 6 つのうち 4 つで被験者と少なくとも HLA 一致する必要があります。
    • 2 つの CB ユニットを使用する場合、ユニットは 6 つの HLA-A、B、および DRB1 遺伝子座のうち 3 つで相互に HLA 一致する必要があります (上記と同じ分解能の分子タイピングを使用)。
    • 単一ユニットの移植には、少なくとも 3 x 107 細胞/kg が必要です。
    • ダブルユニット移植の場合、両方のユニットを合わせて、1 ユニットが少なくとも 2.5 x 107 細胞/kg で、凍結保存された有核細胞の合計投与量が少なくとも 4.0 x 107 細胞/kg となるように、HLA 適合ユニットが利用可能でなければなりません。その他少なくとも 1.5​​ x 107 細胞/kg。
  • 対象者は、組織学的に血液悪性腫瘍の診断が確定しているか、検査機関で遺伝性代謝疾患が確認されている必要があります。
  • 以前に自家移植または同種移植を受けた被験者は、移植が完了してから 1 年以上経過している場合に限り、参加が許可されます。
  • 被験者は研究登録時に活動性CNS疾患を患っていてはなりません。
  • 被験者の余命は4か月以上でなければなりません。

  • 生殖能力のある女性被験者（月経が始まっている被験者として定義）は、以下に同意する必要があります。

    • -治験期間中および治験薬の最後の投与後2ヶ月間の効果的な経口またはIM避妊法の使用。
    • 生殖能力のある女性被験者は、最初の治験薬投与前の3日以内に妊娠検査結果が陰性でなければなりません。

  • 被験者は、以下の基準で測定される他の臓器系の適切な機能を持っていなければなりません。

    • クレアチニン < 2.0 mg/dL およびクレアチニン クリアランス > 50 mL/分。
    • 肝トランスアミナーゼ (ALT/AST) <4 x ULN、ビリルビン <2.0 mg/dL。
    • 心エコー図またはMUGAスキャンによる適切な心機能（駆出率または短縮率が年齢の正常値の80％を超える）。
    • 肺機能検査により、FVC および FEV1 が予測値の >60% であることが示されました。 DLCO は 10 歳以上の被験者に使用する必要があります。 PFTを完了できない被験者の代わりに、泣く肺活量が60％を超える場合もあります。

除外基準:

  • 細胞減少時に感染が制御されていない被験者。
  • 妊娠中または授乳中の被験者。
  • HIVまたはHTLV-1の血清陽性であることが知られている被験者。
  • -治験薬の初回投与予定日から1年以内に自家移植または同種移植を受けた被験者。
  • -治験薬の初回投与予定日から30日以内に治験薬による治療を受けた被験者。
  • 現在、アルコール使用、違法薬物使用、またはその他の症状（例：精神疾患）を患っており、治験責任医師の意見では、治験要件または訪問スケジュールに従う被験者の能力を妨げる可能性がある被験者。
  • 被験者は、治験責任医師の見解において、治療合併症およびレジメン関連の罹患率/死亡率のリスクが高すぎる併存疾患を有してはなりません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：300mcg/kg/日を28日間
薬：TXA127
300mcg/kg/日、最長28日間皮下注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
臍帯血移植を受ける被験者におけるTXA127の安全性
時間枠：移植後100日目まで
移植後100日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AGVHDの発生率、重症度、および期間に対するTXA127の影響
時間枠：移植後100日目まで
移植後100日目まで
粘膜炎の発生率、重症度、および期間に対するTXA127の影響
時間枠：移植後100日目まで
WHOの経口毒性スコア
移植後100日目まで
好中球生着に対するTXA127の効果
時間枠：移植後100日目まで
移植後100日目まで
血小板回復に対するTXA127の効果
時間枠：移植後100日目まで
移植後100日目まで
免疫再構成に対するTXA127の効果
時間枠：移植後100日目まで
移植後100日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Tarix Pharmaceuticals

捜査官

  • 主任研究者：Kristin Page, MD、Duke University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年3月1日

一次修了 (実際)

2013年12月1日

試験登録日

最初に提出

2012年3月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年3月12日

最初の投稿 (見積もり)

2012年3月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年8月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年8月29日

最終確認日

2016年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TXA127-2010-002

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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