评估 TXA127（血管紧张素 1-7）在接受单或双脐带血移植的儿科患者中增强植入的安全性和有效性

纳入标准：

• 受试者、父母或法定监护人提供了书面知情同意书。
• 受试者必须大于 6 个月且小于 21 岁。

• 受试者必须有一个或两个可用的 4、5 或 6/6 抗原匹配无关 UCB 单位，将提供 3.0-5.0 之间的细胞剂量 x 107 个细胞/kg。

  • 这些单位必须至少在 6 个 HLA-A 和 B（通过分子分型的中等分辨率）和 DRB1（通过分子分型的高分辨率）位点中的 4 个与受试者进行 HLA 匹配。
  • 如果将使用两个 CB 单位，则这些单位必须在 6 个 HLA-A、B 和 DRB1 基因座中的 3 个处彼此进行 HLA 匹配（使用与上述相同的分子分型分辨率）。
  • 对于单个单位移植，至少需要 3 x 107 个细胞/kg。
  • 对于双单位移植，必须提供 HLA 匹配的单位，以便两个单位一起提供至少 4.0 x 107 个细胞/kg 的联合预冷冻保存有核细胞剂量，其中 1 个单位至少 2.5 x 107 个细胞/kg 和其他至少 1.5 x 107 个细胞/kg。
• 受试者必须经组织学证实诊断为血液恶性肿瘤或经实验室证实的遗传性代谢病。
• 允许接受过自体或同种异体移植的受试者参加，前提是移植完成后已超过 1 年。
• 受试者在研究登记时不得患有活动性 CNS 疾病。
• 受试者的预期寿命必须大于 4 个月。

• 有生育能力的女性受试者（定义为已开始月经的受试者）必须同意以下内容：

  • 在研究过程中和最后一次给予研究药物后 2 个月使用有效的口服或 IM 避孕方法。
  • 能够生育的女性受试者必须在首次研究药物给药前 3 天内的妊娠试验结果为阴性。

• 受试者必须具有足够的其他器官系统功能，通过以下方式衡量：

  • 肌酐 <2.0 mg/dL 和肌酐清除率 >50 mL/min。
  • 肝转氨酶 (ALT/AST) <4 x ULN，胆红素 <2.0 mg/dL。
  • 通过超声心动图或 MUGA 扫描（射血分数或缩短分数 > 年龄正常值的 80%）显示足够的心脏功能。
  • 肺功能测试显示 FVC 和 FEV1 超过预测值的 60%。 DLCO 应用于 >10 岁的受试者。 >60% 的哭泣肺活量可以代替无法完成 PFT 的受试者。

排除标准：

• 在细胞减灭术时感染不受控制的受试者。
• 怀孕或哺乳的受试者。
• 已知 HIV 或 HTLV-1 血清反应阳性的受试者。
• 自预期给予第一剂研究药物后不到 1 年进行过自体或同种异体移植的受试者。
• 在预期给予研究药物首剂后 30 天内接受过研究药物治疗的受试者。
• 目前有酒精使用、非法药物使用或研究者认为可能会干扰受试者遵守研究要求或访问时间表的能力的任何其他状况（例如精神障碍）的受试者。
• 受试者不得有任何合并症，在主要研究者看来，这会使受试者面临治疗并发症和与方案相关的发病率/死亡率的风险过高。