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단일 또는 이중 제대혈 이식을 받는 소아 환자의 생착 증진을 위한 TXA127(Angiotensin 1-7)의 안전성 및 유효성 평가

2016년 8월 29일 업데이트: Tarix Pharmaceuticals
생착 실패는 UCB로부터 상대적으로 많은 양의 유핵 세포를 받는다는 사실에도 불구하고 악성 종양 및 유전성 대사 장애가 있는 소아에서 제대혈 이식의 성공에 주요 장애물입니다. TXA127은 약학적으로 제제화된 안지오텐신 1-7[A(1-7)], 안지오텐신-II(혈압 수용체에 대한 수용체 결합을 부여하는 8번째 아미노산 함유)의 비고혈압 유도체이다. TXA127은 시험관내 및 생체내에서 조혈 전구체에 대한 다계통 효과를 갖는다. 전임상 데이터는 TXA127이 초기 다계열 조혈 전구체의 새로운 자극제이고, 수임된 조혈 전구체의 생착을 증가시키며, 특히 제한된 세포 수 이식에서 말초 순환에서 혈소판 및 호중구의 보다 신속한 생산을 유도함을 보여줍니다. UCBT 후 TXA127을 사용한 치료는 조혈 전구체의 수를 증가시키고 생착을 가속화할 것으로 예상됩니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Pediatric Bone and Cord Blood, Duke Univ. Med. Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 피험자, 부모 또는 법적 보호자가 서면 동의서를 제공했습니다.
  • 피험자는 6개월 이상 21세 미만이어야 합니다.

  • 피험자는 3.0-5.0 사이의 세포 용량을 전달할 관련 없는 UCB 단위와 일치하는 1~2개의 사용 가능한 4, 5 또는 6/6 항원을 가지고 있어야 합니다. x 107세포/kg.

    • 이러한 단위는 6개의 HLA-A 및 B(분자형 분류에 의한 중간 분해능) 및 DRB1(분자형 분류에 의한 고해상도) 유전자좌 중 4개에서 최소한 HLA 일치해야 합니다.
    • 2개의 CB 단위가 사용되는 경우, 단위는 6개의 HLA-A, B 및 DRB1 유전자좌 중 3개에서 서로 HLA 일치해야 합니다(위에 표시된 것과 동일한 분자 유형 분석 사용).
    • 단일 단위 이식의 경우 최소 3 x 107cells/kg이 필요합니다.
    • 이중 단위 이식의 경우 HLA 일치 단위를 사용하여 두 단위가 함께 최소 4.0 x 107 세포/kg의 결합된 사전 동결 보존 유핵 세포 용량을 전달하고 1 단위는 최소 2.5 x 107 세포/kg을 전달해야 합니다. 기타 최소 1.5 x 107 세포/kg.
  • 피험자는 조직학적으로 악성 혈액종양 진단을 받았거나 실험실에서 유전성 대사 질환으로 확인된 진단을 받아야 합니다.
  • 이전에 자가 또는 동종이계 이식을 받은 피험자는 이식이 완료된 후 1년 이상 지난 경우 참여할 수 있습니다.
  • 피험자는 연구 등록 시점에 활동성 CNS 질환이 없어야 합니다.
  • 피험자는 기대 수명이 >4개월이어야 합니다.

  • 생식이 가능한 여성 피험자(월경을 시작한 피험자로 정의)는 다음 사항에 동의해야 합니다.

    • 연구 과정 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 2개월 동안 효과적인 경구 또는 IM 피임 방법의 사용.
    • 생식 능력이 있는 여성 피험자는 첫 번째 연구 약물 투여 전 3일 이내에 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.

  • 피험자는 다음으로 측정된 다른 장기 시스템의 적절한 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 크레아티닌 <2.0 mg/dL 및 크레아티닌 청소율 >50 mL/min.
    • 간 트랜스아미나제(ALT/AST) <4 x ULN, 빌리루빈 <2.0 mg/dL.
    • 심초음파 또는 MUGA 스캔에 의한 적절한 심장 기능(박출률 또는 단축률 > 정상 연령의 80%).
    • FVC 및 FEV1이 예상의 >60%를 나타내는 폐 기능 검사. DLCO는 >10세 피험자에게 사용해야 합니다. >60%의 울음 폐활량은 PFT를 완료할 수 없는 피험자를 대체할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 세포감소 시점에 통제되지 않는 감염이 있는 피험자.
  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 피험자.
  • HIV 또는 HTLV-1에 대해 혈청 반응 양성인 것으로 알려진 피험자.
  • 연구 약물의 첫 번째 용량의 예상 투여로부터 1년 이내에 자가 또는 동종 이식을 받은 피험자.
  • 연구 약물의 첫 번째 용량의 예상 투여 후 30일 이내에 연구용 제제로 치료를 받은 피험자.
  • 현재 알코올 사용, 불법 약물 사용 또는 조사자의 의견에 따라 연구 요구 사항 또는 방문 일정을 준수하는 대상의 능력을 방해할 수 있는 임의의 기타 상태(예: 정신 장애)가 있는 대상.
  • 피험자는 주 조사관의 관점에서 피험자를 치료 합병증 및 섭생 관련 이환율/사망률이 너무 높은 위험에 놓이게 하는 동반이환 상태가 없어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 28일 동안 300mcg/kg/일
의약품: TXA127
300mcg/kg/일, 최대 28일 동안 피하 주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
제대혈 이식 환자에서 TXA127의 안전성
기간: 이식 후 100일째까지
이식 후 100일째까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AGVHD의 발병률, 중증도 및 지속 기간에 대한 TXA127의 효과
기간: 이식 후 100일째까지
이식 후 100일째까지
TXA127이 점막염의 발생률, 중증도 및 지속기간에 미치는 영향
기간: 이식 후 100일째까지
WHO 경구 독성 점수
이식 후 100일째까지
호중구 생착에 대한 TXA127의 효과
기간: 이식 후 100일째까지
이식 후 100일째까지
TXA127이 혈소판 회복에 미치는 영향
기간: 이식 후 100일째까지
이식 후 100일째까지
면역 재구성에 대한 TXA127의 효과
기간: 이식 후 100일째까지
이식 후 100일째까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Tarix Pharmaceuticals

수사관

  • 수석 연구원: Kristin Page, MD, Duke University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 3월 12일

처음 게시됨 (추정)

2012년 3월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 8월 29일

마지막으로 확인됨

2016년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TXA127-2010-002

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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