CD59欠損症におけるエクリズマブの効果に関する非盲検試験

いくつかの科学的研究では、発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) という疾患に関連して CD59 の欠如が慢性溶血を引き起こすことが示されています。 研究者らは、慢性溶血および脱髄疾患に苦しむ CD59 欠乏症の患者を特定しました。 補体末端経路が神経系に炎症を引き起こす可能性があることが示されました。 補体は、神経の免疫攻撃を大幅に増加させる可能性があります。 エクリズマブは、PNH として知られるまれな血液疾患に有効であることがすでに示されています。 PNH の攻撃も補体を介して媒介されます。 したがって、この研究の研究者は、CD59欠乏症で補体を「オフ」にすることで、溶血と神経損傷のさらなる攻撃を回避できるかどうかを調査しています.

この調査の主な (最も重要な) 目的は、以下を決定することです。

エクリズマブが治療前の最後の月に記録された神経学的状態を改善するかどうか、および再発性慢性炎症性脱髄性多発神経障害患者の再発頻度を減らすかどうか。 1年間の治療期間中の発作の数は、エクリズマブ治療の開始前に発生した発作の数と比較されます。 疾患期間が 2 年を超える患者については、過去 2 年間の平均発作回数が計算されます。 疾患期間が 2 年未満の患者については、前年の発作回数が使用されます。

エクリズマブが LDH レベル、ハプトグロビン、およびヘモグロビンのレベルによって判断される慢性溶血を軽減するかどうか。 コルチコステロイドおよび/またはIVについても同じです。エクリズマブによる治療前後の IgG 消費量。

CD59欠乏症患者におけるエクリズマブの安全性プロファイルは、隔週ごとの両親の報告、診療所への紹介および入院の記録によって決定されます。 有害事象の参加者数が決定されます。

二次的な目的は、以下を決定することです。

エクリズマブが四肢の動き、機能、および生活の質を維持または改善するかどうかは、修正SF36やこの年齢層向けに開発されたアンケートなど、さまざまな確立された障害尺度によって測定されます. 調査官はまた、個々の攻撃の重大度と回復の程度を評価します。

好中球と赤血球上の膜攻撃複合体の存在を測定することにより、患者の血液中で薬物がどのように作用するか。