Uno studio in aperto sugli effetti di Eculizumab nella carenza di CD59

È stato dimostrato in alcuni studi scientifici che la mancanza di CD59 nel contesto della malattia emoglobinuria parossistica notturna (EPN) porta all'emolisi cronica. I ricercatori hanno identificato pazienti con deficit di CD59 che soffrono di emolisi cronica e malattia demielinizzante. È stato dimostrato che la via terminale del complemento può causare infiammazione nel sistema nervoso. Il complemento può aumentare notevolmente l'attacco immunitario nei nervi. Eculizumab ha già dimostrato di essere efficace in una rara malattia del sangue nota come EPN. Anche gli attacchi di EPN sono mediati dal complemento. Pertanto, i ricercatori di questo studio stanno studiando se "disattivando" il complemento nella carenza di CD59, è possibile evitare ulteriori attacchi di emolisi e lesioni nervose.

Gli obiettivi primari (i più importanti) di questo studio sono determinare:

Se Eculizumab migliora la condizione neurologica documentata nell'ultimo mese prima del trattamento e se riduce la frequenza delle ricadute nei pazienti con polineuropatia infiammatoria cronica demielinizzante recidivante. Il numero di attacchi durante il periodo di trattamento di un anno sarà confrontato con il numero di attacchi verificatisi prima dell'inizio del trattamento con eculizumab. Per i pazienti con durata della malattia superiore a 2 anni, verrà calcolato il numero medio di attacchi nei 2 anni precedenti. Per i pazienti con durata della malattia inferiore a 2 anni verrà utilizzato il numero di attacchi nell'anno precedente.

Se Eculizumab riduce l'emolisi cronica come giudicato dai livelli di LDH, dall'aptoglobina e dal livello di emoglobina. lo stesso per i corticosteroidi e/o I.V. Consumo di IgG prima e dopo il trattamento con eculizumab.

Il profilo di sicurezza di eculizumab nei pazienti con deficit di CD59 sarà determinato dal rapporto dei genitori ogni due settimane, dalla documentazione del rinvio alla clinica e dai ricoveri. Verrà determinato il numero di partecipanti con eventi advers.

Gli obiettivi secondari sono determinare:

Se eculizumab mantiene o migliora il movimento degli arti, la funzione e la qualità della vita come misurato da una varietà di scale di disabilità consolidate come l'SF36 modificato e come un questionario sviluppato per questa fascia di età. Gli investigatori valuteranno anche la gravità di un singolo attacco e il grado di recupero.

Come si comporta il farmaco nel sangue del paziente misurando la presenza del complesso di attacco alla membrana sui neutrofili e sui globuli rossi.