CD59 결핍에서 Eculizumab의 효과에 대한 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
질병 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 맥락에서 CD59의 부족이 만성 용혈을 유발한다는 것이 일부 과학적 연구에서 밝혀졌습니다. 연구자들은 만성 용혈 및 탈수초성 질환을 앓고 있는 CD59 결핍 환자를 확인했습니다. 보체 말단 경로가 신경계에 염증을 일으킬 수 있음이 밝혀졌습니다. 보체는 신경의 면역 공격을 크게 증가시킬 수 있습니다. Eculizumab은 이미 PNH로 알려진 희귀 혈액 장애에 효과적인 것으로 나타났습니다. PNH 공격도 보체를 통해 매개됩니다. 따라서 이 연구의 연구자들은 CD59 결핍에서 보체를 '끄면' 용혈 및 신경 손상의 추가 공격을 피할 수 있는지 여부를 조사하고 있습니다.
이 연구의 주요(가장 중요한) 목표는 다음을 결정하는 것입니다.
Eculizumab이 치료 전 마지막 달에 기록된 신경학적 상태를 개선하는지 여부와 재발성 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증 환자의 재발 빈도를 감소시키는지 여부. 1년 치료 기간 동안 발작의 수는 에쿨리주맙 치료를 시작하기 전에 발생한 발작의 수와 비교됩니다. 질병 지속 기간이 2년 이상인 환자의 경우 이전 2년 동안의 평균 발작 횟수를 계산합니다. 질병 지속 기간이 2년 미만인 환자의 경우 이전 연도의 발작 횟수가 사용됩니다.
에쿨리주맙이 LDH 수준, 합토글로빈 및 헤모글로빈 수준으로 판단하여 만성 용혈을 감소시키는지 여부. 코르티코스테로이드 및/또는 I.V. 에쿨리주맙으로 치료하기 전과 후의 IgG 소비.
CD59 결핍증 환자에 대한 에쿨리주맙의 안전성 프로파일은 격주로 학부모 보고, 진료 의뢰 및 입원 기록에 의해 결정됩니다. advers 이벤트로 참여 인원이 결정됩니다.
2차 목표는 다음을 결정하는 것입니다.
에쿨리주맙이 수정된 SF36 및 이 연령대를 위해 개발된 설문지와 같이 확립된 다양한 장애 척도에 의해 측정된 사지 운동, 기능 및 삶의 질을 유지 또는 개선하는지 여부. 조사관은 또한 개별 공격의 심각성과 회복 정도를 평가합니다.
호중구와 적혈구에 대한 막 공격 복합체의 존재를 측정하여 환자의 혈액에서 약물이 작용하는 방식.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Dror Mevorach, MD
- 이메일: mevorachd@hadassah.org.il
연구 장소
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Jerusalem, 이스라엘, 91120
- 모병
- Hadassah Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- CD59 결핍
제외 기준:
- 수막구균 감염에 대한 최근 노출
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에쿨리주맙
Eculizumab은 알려진 프로토콜에 따라 투여됩니다.
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PNH 및/또는 비정형 TTP 클래식 프로토콜
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Eculizumab이 만성 용혈을 감소시키는지 여부
기간: 8 개월
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이 연구의 주요 목적은 다음을 결정하는 것입니다. 에쿨리주맙이 LDH 수준, 합토글로빈 및 헤모글로빈 수준으로 판단하여 만성 용혈을 감소시키는지 여부. |
8 개월
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스테로이드 및 iv IgG 누적 용량
기간: 8 개월
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치료 전후 누적 스테로이드 및 IgG 용량
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8 개월
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안전.
기간: 8 개월
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피험자가 치료와 관련하여 알려진 또는 가능한 관련 부작용을 발생시키는지 여부.
부작용이 발생한 참가자의 수를 결정합니다.
학부모의 보고서는 격주로 작성되며 문서화된 진료소 또는 병원 방문이 포함됩니다.
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8 개월
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에쿨리주맙이 치료 1개월 전과 비교하여 신경학적 상태를 호전시키는지 여부
기간: 8 개월
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치료 전 마지막 달의 신경학적 상태를 결정하고 2주마다 신경학적 상태 검사를 실시합니다.
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8 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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에쿨리주맙이 사지 운동을 유지 또는 개선하는지 여부
기간: 8 개월
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신경학적 개선 여부
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8 개월
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다양한 장애 척도에 의해 측정된 기능 및 삶의 질.
기간: 8 개월
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우리는 격주에 그의 임상 상태에 대한 부모 보고서를 사용할 것입니다.
우리는 수정된 SF36과 로컬 질문을 사용할 것입니다.
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8 개월
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개별 공격의 심각도와 회복 정도.
기간: 8 개월
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8 개월
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막 공격 복합체의 수준
기간: 8 개월
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이것은 호중구 및 res 혈액 세포에 대한 막 공격 복합체의 존재에 대해 유동 세포측정법을 사용하여 측정될 것입니다.
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8 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Dror Mevorach, MD, HMO
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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만성 용혈에 대한 임상 시험
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Hospital Clinic of BarcelonaAstraZeneca완전한CTO(Chronic Total Occlusion)를 위한 PCI(Percutaneous Coronary Intervention)를 받을 예정인 환자스페인
에쿨리주맙에 대한 임상 시험
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University Hospital, ToursHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; University Hospital, Angers 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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AO GENERIUM완전한
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Samsung Bioepis Co., Ltd.완전한발작성 야간혈색소뇨증대한민국, 대만, 말레이시아, 태국, 루마니아, 인도, 멕시코, 우크라이나