Une étude ouverte sur les effets de l'éculizumab dans le déficit en CD59

Il a été démontré dans certaines études scientifiques que le manque de CD59 dans le cadre de la maladie de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) conduit à une hémolyse chronique. Les chercheurs ont identifié des patients avec un déficit en CD59 qui souffrent d'hémolyse chronique et d'une maladie démyélinisante. Il a été démontré que la voie terminale du complément peut provoquer une inflammation du système nerveux. Le complément peut augmenter considérablement l'attaque immunitaire dans les nerfs. L'éculizumab s'est déjà révélé efficace dans une maladie sanguine rare connue sous le nom d'HPN. Les attaques d'HPN sont également médiées par le complément. Par conséquent, les enquêteurs de cette étude étudient si en «désactivant» le complément dans le déficit en CD59, d'autres attaques d'hémolyse et de lésions nerveuses peuvent être évitées.

Les principaux objectifs (les plus importants) de cette étude sont de déterminer :

Si l'éculizumab améliore l'état neurologique documenté au cours du dernier mois avant le traitement et s'il réduit la fréquence des rechutes chez les patients atteints de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique récurrente. Le nombre de crises au cours de la période de traitement d'un an sera comparé au nombre de crises survenues avant le début du traitement par l'eculizumab. Pour les patients dont la maladie dure depuis plus de 2 ans, le nombre moyen de crises au cours des 2 années précédentes sera calculé. Pour les patients dont la durée de la maladie est inférieure à 2 ans, le nombre de crises au cours de l'année précédente sera utilisé.

Si l'éculizumab réduit l'hémolyse chronique, à en juger par les niveaux de LDH, d'haptoglobine et d'hémoglobine. de même pour les corticostéroïdes et/ou I.V. Consommation d'IgG avant et après traitement par eculizumab.

Le profil d'innocuité de l'eculizumab chez les patients présentant un déficit en CD59 sera déterminé par le rapport des parents toutes les deux semaines, la documentation de l'aiguillage vers la clinique et les hospitalisations. Le nombre de participants aux événements publicitaires sera déterminé.

Les objectifs secondaires sont de déterminer :

Si l'eculizumab maintient ou améliore le mouvement, la fonction et la qualité de vie des membres, tel que mesuré par une variété d'échelles d'invalidité établies comme le SF36 modifié et comme un questionnaire développé pour ce groupe d'âge. Les enquêteurs évalueront également la gravité d'une attaque individuelle et le degré de récupération.

Comment le médicament se comporte dans le sang du patient en mesurant la présence du complexe d'attaque membranaire sur les neutrophiles et les globules rouges.