Avoin tutkimus ekulitsumabin vaikutuksista CD59-puutteeseen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Joissakin tieteellisissä tutkimuksissa on osoitettu, että CD59:n puute sairauden paroksismaalisen yön hemoglobinuria (PNH) yhteydessä johtaa krooniseen hemolyysiin. Tutkijat ovat tunnistaneet potilaita, joilla on CD59-puutos ja jotka kärsivät kroonisesta hemolyysistä ja demyelinoivasta taudista. Osoitettiin, että komplementin terminaalinen reitti voi aiheuttaa tulehdusta hermostossa. Täydennys voi suuresti lisätä immuunihyökkäystä hermoissa. Ekulitsumabin on jo osoitettu olevan tehokas harvinaisessa verihäiriössä, joka tunnetaan nimellä PNH. PNH:n hyökkäykset välittyvät myös komplementin kautta. Siksi tämän tutkimuksen tutkijat selvittävät, voidaanko lisää hemolyysi- ja hermovauriokohtauksia välttää "sammuttamalla" komplementti CD59-puutteessa.
Tämän tutkimuksen ensisijaiset (tärkeimmät) tavoitteet ovat:
Parantaako ekulitsumabi viimeisen kuukauden aikana ennen hoitoa dokumentoitua neurologista tilaa ja vähentääkö se uusiutumistiheyttä potilailla, joilla on uusiutuva krooninen tulehduksellinen demyilinoiva polyneuropatia. Kohtausten määrää yhden vuoden hoitojakson aikana verrataan niiden kohtausten määrään, jotka tapahtuivat ennen ekulitsumabihoidon aloittamista. Potilaille, joiden sairaus on kestänyt yli 2 vuotta, lasketaan keskimääräinen kohtausten määrä edellisten 2 vuoden aikana. Potilaille, joiden sairaus on kestänyt alle 2 vuotta, käytetään edellisen vuoden kohtausten määrää.
Vähentääkö ekulitsumabi kroonista hemolyysiä LDH-tasojen, haptoglobiinin ja hemoglobiinitason perusteella arvioituna. sama kortikosteroideille ja/tai IV. IgG:n kulutus ennen ja jälkeen ekulitsumabihoidon.
Ekulitsumabin turvallisuusprofiili potilailla, joilla on CD59-puutos, määräytyy vanhempien raportin, joka toinen viikko, sekä klinikan lähetteiden ja sairaalahoitojen dokumenttien perusteella. Osallistujamäärä, jolla on haitallisia tapahtumia, päätetään.
Toissijaisina tavoitteina on määrittää:
Ylläpitääkö tai parantaako ekulitsumabi raajojen liikettä, toimintaa ja elämänlaatua mitattuna useilla vakiintuneilla vamma-asteikoilla, kuten muunnetulla SF36:lla ja kuten tälle ikäryhmälle kehitetyllä kyselylomakkeella. Tutkijat arvioivat myös yksittäisen hyökkäyksen vakavuuden ja toipumisasteen.
Kuinka lääke käyttäytyy potilaan veressä mittaamalla kalvon hyökkäyskompleksin esiintymistä neutrofiileissä ja punasoluissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Dror Mevorach, MD
- Sähköposti: mevorachd@hadassah.org.il
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Rekrytointi
- Hadassah Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- CD59-puutos
Poissulkemiskriteerit:
- viimeaikainen altistuminen meningokokki-infektioille
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Ekulitsumabi
Ekulitsumabia annetaan tunnettujen käytäntöjen mukaisesti.
|
PNH ja/tai epätyypilliset klassiset TTP-protokollat
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vähentääkö ekulitsumabi kroonista hemolyysiä
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Tämän tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat: Vähentääkö ekulitsumabi kroonista hemolyysiä LDH-tasojen, haptoglobiinin ja hemoglobiinitason perusteella arvioituna. |
8 kuukautta
|
|
Steroidien ja iv IgG:n kumulatiivinen annostus
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Kumulatiivinen steroidi- ja IgG-annostus ennen ja jälkeen hoidon
|
8 kuukautta
|
|
Turvallisuus.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Onko koehenkilöillä hoitoon tunnettu tai mahdollinen siihen liittyvä sivuvaikutus.
Haitallisia vaikutuksia kehittävien osallistujien lukumäärä määritellään.
Raportit vanhemmilta otetaan joka toinen viikko ja dokumentoidut klinikka- tai sairaalakäynnit sisällytetään.
|
8 kuukautta
|
|
Parantaako ekulitsumabi neurologista tilaa verrattuna kuukautta ennen hoitoa
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Hoitoa edeltävän viimeisen kuukauden neurologinen tila määritetään ja sen jälkeen neurologinen tilatutkimus kahden viikon välein.
|
8 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Säilyttääkö tai parantaako ekulitsumabi raajojen liikettä
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Onko kyseessä neurologinen parannus
|
8 kuukautta
|
|
toimintakyky ja elämänlaatu mitattuna useilla vakiintuneilla vamma-asteikoilla.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
käytämme joka toinen viikko vanhempien raporttia hänen kliinisestä tilastaan.
Käytämme modifioitua SF36:ta ja paikallista kysymyslomaketta.
|
8 kuukautta
|
|
Yksittäisen hyökkäyksen vakavuus ja toipumisaste.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
8 kuukautta
|
|
|
Kalvohyökkäyskompleksin tasot
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Tämä mitataan virtaussytometriaa käyttäen kalvon hyökkäyskompleksin esiintymisen havaitsemiseksi neutrofiilien ja res-verisolujen suhteen.
|
8 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Dror Mevorach, MD, HMO
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CD59-Mevorach-1
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Krooninen hemolyysi
-
Jules Bordet InstituteMacopharma; Belgian Hematological SocietyRekrytointiRefractory Chronic Graft versus Host Disease (cGVHD)Belgia