Um estudo aberto dos efeitos do eculizumabe na deficiência de CD59
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Foi demonstrado em alguns estudos científicos que a falta de CD59 no contexto da doença hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) leva à hemólise crônica. Os investigadores identificaram pacientes com deficiência de CD59 que sofrem de hemólise crônica e doença desmielinizante. Foi demonstrado que a via terminal do complemento pode causar inflamação no sistema nervoso. O complemento pode aumentar muito o ataque imunológico nos nervos. O eculizumabe já demonstrou ser eficaz em uma rara doença sanguínea conhecida como HPN. Os ataques de HPN também são mediados pelo complemento. Portanto, os investigadores deste estudo estão investigando se, ao 'desligar' o complemento na deficiência de CD59, novos ataques de hemólise e lesão nervosa podem ser evitados.
Os objetivos primários (mais importantes) deste estudo são determinar:
Se o Eculizumabe melhora a condição neurológica documentada no último mês antes do tratamento e se reduz a frequência de recaídas em pacientes com polineuropatia desmilinizante inflamatória crônica recidivante. O número de crises durante o período de tratamento de um ano será comparado ao número de crises que ocorreram antes do início do tratamento com eculizumabe. Para pacientes com mais de 2 anos de duração da doença, será calculado o número médio de ataques nos 2 anos anteriores. Para pacientes com menos de 2 anos de duração da doença, será usado o número de crises no ano anterior.
Se o Eculizumabe reduz a hemólise crônica conforme julgado pelos níveis de LDH, haptoglobina e nível de hemoglobina. o mesmo para corticosteróides e/ou I.V. Consumo de IgG antes e após o tratamento com eculizumabe.
O perfil de segurança do eculizumabe em pacientes com deficiência de CD59 será determinado pelo relatório dos pais a cada duas semanas, documentação de encaminhamento clínico e hospitalizações. O número de participantes com eventos publicitários será determinado.
Os objetivos secundários são determinar:
Se o eculizumabe mantém ou melhora o movimento, a função e a qualidade de vida dos membros, conforme medido por uma variedade de escalas de incapacidade estabelecidas, como o SF36 modificado e como um questionário desenvolvido para essa faixa etária. Os investigadores também avaliarão a gravidade de um ataque individual e o grau de recuperação.
Como a droga se comporta no sangue do paciente medindo a presença do complexo de ataque à membrana em neutrófilos e glóbulos vermelhos.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Dror Mevorach, MD
- E-mail: mevorachd@hadassah.org.il
Locais de estudo
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Jerusalem, Israel, 91120
- Recrutamento
- Hadassah Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- deficiência de CD59
Critério de exclusão:
- exposição recente a infecções meningocócicas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Eculizumabe
O eculizumabe será administrado de acordo com protocolos conhecidos.
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PNH e ou protocolos clássicos de PTT atípica
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Se o Eculizumabe reduz a hemólise crônica
Prazo: 8 meses
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Os objetivos principais deste estudo são determinar: Se o Eculizumabe reduz a hemólise crônica conforme julgado pelos níveis de LDH, haptoglobina e nível de hemoglobina. |
8 meses
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Dosagem cumulativa de esteróides e iv IgG
Prazo: 8 meses
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Dosagem cumulativa de esteroides e IgG antes e após o tratamento
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8 meses
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Segurança.
Prazo: 8 meses
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Se os sujeitos desenvolvem efeitos colaterais conhecidos ou possíveis relacionados ao tratamento.
O número de participantes que desenvolverem efeitos adversos será determinado.
os relatórios dos pais serão obtidos a cada duas semanas e as visitas documentadas à clínica ou ao hospital serão incluídas.
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8 meses
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Se o Eculizumab melhora o estado neurológico em comparação com um mês antes do tratamento
Prazo: 8 meses
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O estado neurológico no último mês anterior ao tratamento será determinado, seguido de exame do estado neurológico a cada duas semanas.
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8 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Se o eculizumabe mantém ou melhora o movimento dos membros
Prazo: 8 meses
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Se há uma melhora neurológica
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8 meses
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função e qualidade de vida medida por uma variedade de escalas de incapacidade estabelecidas.
Prazo: 8 meses
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estaremos usando a cada duas semanas o relatório dos pais sobre sua condição clínica.
Usaremos o SF36 modificado e o questionário local.
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8 meses
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A gravidade de um ataque individual e o grau de recuperação.
Prazo: 8 meses
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8 meses
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Níveis do complexo de ataque à membrana
Prazo: 8 meses
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Isso será medido usando citometria de fluxo para a presença de complexo de ataque à membrana em neutrófilos e células sanguíneas res.
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8 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dror Mevorach, MD, HMO
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CD59-Mevorach-1
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