Een open-labelonderzoek naar de effecten van eculizumab bij CD59-deficiëntie

In sommige wetenschappelijke studies is aangetoond dat het ontbreken van CD59 in de context van de ziekte paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) leidt tot chronische hemolyse. De onderzoekers hebben patiënten geïdentificeerd met CD59-deficiëntie die lijden aan chronische hemolyse en demyeliniserende ziekte. Er werd aangetoond dat de terminale route van het complement een ontsteking in het zenuwstelsel kan veroorzaken. Complement kan de immuunaanval in de zenuwen sterk verhogen. Eculizumab is al effectief gebleken bij een zeldzame bloedaandoening die bekend staat als PNH. Aanvallen van PNH worden ook gemedieerd door middel van complement. Daarom onderzoeken de onderzoekers van deze studie of door het 'uitzetten' van complement bij CD59-deficiëntie, verdere aanvallen van hemolyse en zenuwbeschadiging kunnen worden voorkomen.

De primaire (belangrijkste) doelstellingen van deze studie zijn het bepalen van:

Of eculizumab de neurologische aandoening verbetert die in de laatste maand vóór de behandeling is gedocumenteerd en of het de terugvalfrequentie vermindert bij patiënten met recidiverende chronische inflammatoire demyilinerende polyneuropathie. Het aantal aanvallen tijdens de behandelingsperiode van één jaar zal worden vergeleken met het aantal aanvallen dat plaatsvond voorafgaand aan de start van de behandeling met eculizumab. Voor patiënten met een ziekteduur langer dan 2 jaar wordt het gemiddelde aantal aanvallen in de voorgaande 2 jaar berekend. Voor patiënten met een ziekteduur korter dan 2 jaar wordt het aantal aanvallen in het voorgaande jaar gebruikt.

Of eculizumab chronische hemolyse vermindert, beoordeeld aan de hand van LDH-waarden en haptoglobine en hemoglobinegehalte. hetzelfde voor corticosteroïden en of I.V. IgG-consumptie voor en na behandeling met eculizumab.

Het veiligheidsprofiel van eculizumab bij patiënten met CD59-deficiëntie zal worden bepaald aan de hand van het rapport van de ouders om de week, documentatie van verwijzingen naar de kliniek en ziekenhuisopnames. Het aantal deelnemers met advers events wordt bepaald.

De secundaire doelstellingen zijn het bepalen van:

Of eculizumab de beweging, functie en kwaliteit van leven van de ledematen handhaaft of verbetert, gemeten aan de hand van verschillende vastgestelde invaliditeitsschalen, zoals de gewijzigde SF36 en een vragenlijst die voor deze leeftijdsgroep is ontwikkeld. Ook beoordelen de onderzoekers de ernst van een individuele aanval en de mate van herstel.

Hoe het medicijn zich gedraagt ​​in het bloed van de patiënt door de aanwezigheid van membraanaanvalcomplex op neutrofielen en rode bloedcellen te meten.