En åben-label undersøgelse af virkningerne af Eculizumab i CD59-mangel

Det er vist i nogle videnskabelige undersøgelser, at mangel på CD59 i forbindelse med sygdommen paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) fører til kronisk hæmolyse. Efterforskerne har identificeret patienter med CD59-mangel, der lider af kronisk hæmolyse og demyeliniserende sygdom. Det blev vist, at komplement terminal pathway kan forårsage betændelse i nervesystemet. Komplement kan i høj grad øge immunangrebet i nerverne. Eculizumab har allerede vist sig at være effektivt i en sjælden blodsygdom kendt som PNH. Angreb af PNH medieres også gennem komplement. Derfor undersøger efterforskerne af denne undersøgelse, om man ved at 'deaktivere' komplement ved CD59-mangel kan undgå yderligere angreb af hæmolyse og nerveskade.

De primære (vigtigste) mål med denne undersøgelse er at bestemme:

Om Eculizumab forbedrer den neurologiske tilstand, der er dokumenteret i den sidste måned før behandling, og om det reducerer tilbagefaldsfrekvensen hos patienter med recidiverende kronisk inflammatorisk demyilinerende polyneuropati. Antallet af anfald i løbet af den etårige behandlingsperiode vil blive sammenlignet med antallet af anfald, der opstod før påbegyndelse af eculizumab-behandling. For patienter med mere end 2 års sygdomsvarighed vil det gennemsnitlige antal anfald i de foregående 2 år blive beregnet. For patienter med mindre end 2 års sygdomsvarighed vil antallet af anfald i det foregående år blive brugt.

Om Eculizumab reducerer kronisk hæmolyse vurderet ud fra LDH-niveauer og haptoglobin og hæmoglobinniveau. det samme for kortikosteroider og eller I.V. IgG-forbrug før og efter behandling med eculizumab.

Sikkerhedsprofilen for eculizumab hos patienter med CD59-mangel vil blive bestemt af forældres rapport hver anden uge, dokumentation for klinikhenvisning og hospitalsindlæggelser. Antallet af deltagere med advers arrangementer vil blive fastlagt.

De sekundære mål er at bestemme:

Hvorvidt eculizumab opretholder eller forbedrer lemmernes bevægelse, funktion og livskvalitet målt ved en række etablerede handicapskalaer som den modificerede SF36 og som et spørgeskema udviklet til denne aldersgruppe. Efterforskerne vil også vurdere sværhedsgraden af ​​et individuelt angreb og graden af ​​bedring.

Hvordan lægemidlet opfører sig i patientens blod ved at måle tilstedeværelsen af ​​membranangrebskompleks på neutrofiler og røde blodlegemer.