Eculizumab 对 CD59 缺乏症影响的开放标签研究

一些科学研究表明，在阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 疾病的背景下缺乏 CD59 会导致慢性溶血。 研究人员已经确定患有慢性溶血和脱髓鞘疾病的 CD59 缺陷患者。 表明补体末端途径可引起神经系统炎症。 补体可以大大增加神经中的免疫攻击。 Eculizumab 已被证明对一种称为 PNH 的罕见血液病有效。 PNH 的攻击也通过补体介导。 因此，本研究的研究人员正在研究是否可以通过“关闭”CD59 缺陷中的补体来避免溶血和神经损伤的进一步发作。

本研究的主要（最重要）目标是确定：

Eculizumab 是否改善了治疗前最后一个月记录的神经系统状况，以及它是否降低了复发性慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病患者的复发频率。 将一年治疗期间的发作次数与依库珠单抗治疗开始前发生的发作次数进行比较。 对于病程超过 2 年的患者，将计算前 2 年的平均发作次数。 对于病程少于 2 年的患者，将使用前一年的发作次数。

根据 LDH 水平、触珠蛋白和血红蛋白水平判断，Eculizumab 是否减少了慢性溶血。 皮质类固醇和/或静脉注射也是如此。用依库珠单抗治疗前后的 IgG 消耗。

eculizumab 在 CD59 缺陷患者中的安全性概况将由父母每周报告、诊所转诊和住院记录确定。 将确定具有不良事件的参与者的数量。

次要目标是确定：

eculizumab 是否维持或改善肢体运动、功能和生活质量，如通过各种已建立的残疾量表（如修改后的 SF36）和为该年龄组开发的调查问卷所衡量的那样。 调查人员还将评估个人攻击的严重程度和恢复程度。

通过测量中性粒细胞和红细胞上的膜攻击复合物的存在，药物在患者血液中的表现如何。