Eine Open-Label-Studie zu den Wirkungen von Eculizumab bei CD59-Mangel

In einigen wissenschaftlichen Studien wurde gezeigt, dass ein Mangel an CD59 im Rahmen der Erkrankung paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) zu einer chronischen Hämolyse führt. Die Forscher haben Patienten mit CD59-Mangel identifiziert, die an chronischer Hämolyse und demyelinisierenden Erkrankungen leiden. Es wurde gezeigt, dass der Komplement-Endweg eine Entzündung im Nervensystem verursachen kann. Komplement kann den Immunangriff in den Nerven stark verstärken. Eculizumab hat sich bereits bei einer seltenen Blutkrankheit namens PNH als wirksam erwiesen. Attacken von PNH werden ebenfalls durch Komplement vermittelt. Daher untersuchen die Forscher dieser Studie, ob durch das „Abschalten“ des Komplements bei CD59-Mangel weitere Hämolyseanfälle und Nervenverletzungen vermieden werden können.

Die primären (wichtigsten) Ziele dieser Studie sind die Bestimmung:

Ob Eculizumab den im letzten Monat vor der Behandlung dokumentierten neurologischen Zustand verbessert und ob es die Schubhäufigkeit bei Patienten mit rezidivierender chronisch entzündlicher demyilinierender Polyneuropathie verringert. Die Anzahl der Attacken während des einjährigen Behandlungszeitraums wird mit der Anzahl der Attacken verglichen, die vor Beginn der Eculizumab-Behandlung aufgetreten sind. Bei Patienten mit einer Krankheitsdauer von mehr als 2 Jahren wird die durchschnittliche Anzahl der Attacken in den vorangegangenen 2 Jahren berechnet. Bei Patienten mit einer Erkrankungsdauer von weniger als 2 Jahren wird die Anzahl der Attacken des vorangegangenen Jahres verwendet.

Ob Eculizumab die chronische Hämolyse reduziert, beurteilt anhand der LDH-Spiegel, des Haptoglobins und des Hämoglobinspiegels. das gleiche gilt für Kortikosteroide und/oder i.v. IgG-Verbrauch vor und nach der Behandlung mit Eculizumab.

Das Sicherheitsprofil von Eculizumab bei Patienten mit CD59-Mangel wird durch den Bericht der Eltern jede zweite Woche, die Dokumentation der Überweisung in die Klinik und der Krankenhausaufenthalte bestimmt. Die Teilnehmerzahl bei Werbeveranstaltungen wird ermittelt.

Die sekundären Ziele sind zu bestimmen:

Ob Eculizumab die Bewegung, Funktion und Lebensqualität der Gliedmaßen erhält oder verbessert, gemessen anhand einer Vielzahl etablierter Behinderungsskalen wie dem modifizierten SF36 und einem für diese Altersgruppe entwickelten Fragebogen. Die Ermittler werden auch die Schwere eines einzelnen Angriffs und den Grad der Genesung bewerten.

Wie sich das Medikament im Blut des Patienten verhält, indem das Vorhandensein eines Membranangriffskomplexes auf Neutrophile und rote Blutkörperchen gemessen wird.