Открытое исследование эффектов экулизумаба при дефиците CD59
Обзор исследования
Подробное описание
В некоторых научных исследованиях было показано, что недостаток CD59 на фоне заболевания пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) приводит к хроническому гемолизу. Исследователи выявили пациентов с дефицитом CD59, страдающих хроническим гемолизом и демиелинизирующим заболеванием. Было показано, что терминальный путь комплемента может вызывать воспаление в нервной системе. Комплемент может значительно усилить иммунную атаку на нервы. Уже было показано, что экулизумаб эффективен при редком заболевании крови, известном как ПНГ. Приступы ПНГ также опосредованы комплементом. Таким образом, исследователи этого исследования изучают, можно ли путем «выключения» комплемента при дефиците CD59 избежать дальнейших приступов гемолиза и повреждения нервов.
Основными (наиболее важными) задачами данного исследования являются определение:
Улучшает ли экулизумаб неврологическое состояние, зарегистрированное в последний месяц перед лечением, и снижает ли он частоту рецидивов у пациентов с рецидивирующей хронической воспалительной демиилинизирующей полинейропатией. Количество приступов в течение одного года лечения будет сравниваться с количеством приступов, которые произошли до начала лечения экулизумабом. Для пациентов с длительностью заболевания более 2 лет будет рассчитано среднее количество приступов за предшествующие 2 года. Для пациентов с длительностью заболевания менее 2 лет будет использоваться количество приступов в предыдущем году.
Уменьшает ли экулизумаб хронический гемолиз, судя по уровням ЛДГ, гаптоглобина и уровню гемоглобина. то же самое для кортикостероидов и/или внутривенного введения. Потребление IgG до и после лечения экулизумабом.
Профиль безопасности экулизумаба у пациентов с дефицитом CD59 будет определяться отчетами родителей каждую неделю, документами о направлении в клинику и госпитализациях. Количество участников рекламных мероприятий будет определено.
Второстепенные цели заключаются в том, чтобы определить:
Поддерживает ли экулизумаб или улучшает подвижность конечностей, функцию и качество жизни, что измеряется с помощью различных установленных шкал инвалидности, таких как модифицированная шкала SF36 и анкета, разработанная для этой возрастной группы. Следователи также оценят тяжесть индивидуального приступа и степень выздоровления.
Как препарат ведет себя в крови пациента, измеряя наличие мембраноатакующего комплекса на нейтрофилах и эритроцитах.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Dror Mevorach, MD
- Электронная почта: mevorachd@hadassah.org.il
Места учебы
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 91120
- Рекрутинг
- Hadassah Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Дефицит CD59
Критерий исключения:
- недавний контакт с менингококковой инфекцией
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Экулизумаб
Экулизумаб будет вводиться в соответствии с известными протоколами.
|
ПНГ и/или атипичные классические протоколы ТТП
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уменьшает ли Экулизумаб хронический гемолиз
Временное ограничение: 8 месяцев
|
Основными задачами этого исследования являются определение: Уменьшает ли экулизумаб хронический гемолиз, судя по уровням ЛДГ, гаптоглобина и уровню гемоглобина. |
8 месяцев
|
|
Кумулятивная доза стероидов и в/в IgG
Временное ограничение: 8 месяцев
|
Совокупная доза стероидов и IgG до и после лечения
|
8 месяцев
|
|
Безопасность.
Временное ограничение: 8 месяцев
|
Возникают ли у субъектов известные или возможные связанные с лечением побочные эффекты.
Будет определено количество участников, у которых разовьются побочные эффекты.
отчеты от родителей будут приниматься каждую неделю, и будут включены задокументированные визиты в клинику или больницу.
|
8 месяцев
|
|
Улучшает ли экулизумаб неврологический статус по сравнению с тем, что было за месяц до лечения
Временное ограничение: 8 месяцев
|
Будет определен неврологический статус в последний месяц перед лечением с последующим обследованием неврологического стауса каждые две недели.
|
8 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Поддерживает ли экулизумаб или улучшает подвижность конечностей
Временное ограничение: 8 месяцев
|
Есть ли неврологическое улучшение
|
8 месяцев
|
|
функцию и качество жизни, измеряемое с помощью множества установленных шкал инвалидности.
Временное ограничение: 8 месяцев
|
мы будем использовать каждую неделю отчет родителей о его клиническом состоянии.
Мы будем использовать модифицированный SF36 и местный опросник.
|
8 месяцев
|
|
Тяжесть индивидуального приступа и степень выздоровления.
Временное ограничение: 8 месяцев
|
8 месяцев
|
|
|
Уровни мембраноатакующего комплекса
Временное ограничение: 8 месяцев
|
Это будет измеряться с помощью проточной цитометрии на наличие мембраноатакующего комплекса на нейтрофилах и клетках крови res.
|
8 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Dror Mevorach, MD, HMO
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CD59-Mevorach-1
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .