Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование эффектов экулизумаба при дефиците CD59

17 апреля 2012 г. обновлено: Mevorach Dror, Hadassah Medical Organization
Исследователи выявили пациентов с дефицитом CD59, страдающих хроническим гемолизом и периферическим демиелинизирующим заболеванием. Было показано, что терминальный путь комплемента может вызывать воспаление в периферической нервной системе. Комплемент может значительно усилить иммунную атаку на нервы. Уже было показано, что экулизумаб эффективен при редком заболевании крови, известном как пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ). Приступы ПНГ также опосредованы комплементом. Поэтому исследователи этого исследования изучают, можно ли путем «отключения» комплемента при дефиците CD59 избежать дальнейших приступов гемолиза и повреждения нервов и улучшится ли неврологический статус.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В некоторых научных исследованиях было показано, что недостаток CD59 на фоне заболевания пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) приводит к хроническому гемолизу. Исследователи выявили пациентов с дефицитом CD59, страдающих хроническим гемолизом и демиелинизирующим заболеванием. Было показано, что терминальный путь комплемента может вызывать воспаление в нервной системе. Комплемент может значительно усилить иммунную атаку на нервы. Уже было показано, что экулизумаб эффективен при редком заболевании крови, известном как ПНГ. Приступы ПНГ также опосредованы комплементом. Таким образом, исследователи этого исследования изучают, можно ли путем «выключения» комплемента при дефиците CD59 избежать дальнейших приступов гемолиза и повреждения нервов.

Основными (наиболее важными) задачами данного исследования являются определение:

Улучшает ли экулизумаб неврологическое состояние, зарегистрированное в последний месяц перед лечением, и снижает ли он частоту рецидивов у пациентов с рецидивирующей хронической воспалительной демиилинизирующей полинейропатией. Количество приступов в течение одного года лечения будет сравниваться с количеством приступов, которые произошли до начала лечения экулизумабом. Для пациентов с длительностью заболевания более 2 лет будет рассчитано среднее количество приступов за предшествующие 2 года. Для пациентов с длительностью заболевания менее 2 лет будет использоваться количество приступов в предыдущем году.

Уменьшает ли экулизумаб хронический гемолиз, судя по уровням ЛДГ, гаптоглобина и уровню гемоглобина. то же самое для кортикостероидов и/или внутривенного введения. Потребление IgG до и после лечения экулизумабом.

Профиль безопасности экулизумаба у пациентов с дефицитом CD59 будет определяться отчетами родителей каждую неделю, документами о направлении в клинику и госпитализациях. Количество участников рекламных мероприятий будет определено.

Второстепенные цели заключаются в том, чтобы определить:

Поддерживает ли экулизумаб или улучшает подвижность конечностей, функцию и качество жизни, что измеряется с помощью различных установленных шкал инвалидности, таких как модифицированная шкала SF36 и анкета, разработанная для этой возрастной группы. Следователи также оценят тяжесть индивидуального приступа и степень выздоровления.

Как препарат ведет себя в крови пациента, измеряя наличие мембраноатакующего комплекса на нейтрофилах и эритроцитах.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

5

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 91120
        • Рекрутинг
        • Hadassah Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 месяца до 70 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Дефицит CD59

Критерий исключения:

  • недавний контакт с менингококковой инфекцией

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Экулизумаб
Экулизумаб будет вводиться в соответствии с известными протоколами.
Лекарство: Экулизумаб
ПНГ и/или атипичные классические протоколы ТТП
Другие имена:
  • Солирис

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уменьшает ли Экулизумаб хронический гемолиз
Временное ограничение: 8 месяцев

Основными задачами этого исследования являются определение:

Уменьшает ли экулизумаб хронический гемолиз, судя по уровням ЛДГ, гаптоглобина и уровню гемоглобина.
8 месяцев
Кумулятивная доза стероидов и в/в IgG
Временное ограничение: 8 месяцев
Совокупная доза стероидов и IgG до и после лечения
8 месяцев
Безопасность.
Временное ограничение: 8 месяцев
Возникают ли у субъектов известные или возможные связанные с лечением побочные эффекты. Будет определено количество участников, у которых разовьются побочные эффекты. отчеты от родителей будут приниматься каждую неделю, и будут включены задокументированные визиты в клинику или больницу.
8 месяцев
Улучшает ли экулизумаб неврологический статус по сравнению с тем, что было за месяц до лечения
Временное ограничение: 8 месяцев
Будет определен неврологический статус в последний месяц перед лечением с последующим обследованием неврологического стауса каждые две недели.
8 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Поддерживает ли экулизумаб или улучшает подвижность конечностей
Временное ограничение: 8 месяцев
Есть ли неврологическое улучшение
8 месяцев
функцию и качество жизни, измеряемое с помощью множества установленных шкал инвалидности.
Временное ограничение: 8 месяцев
мы будем использовать каждую неделю отчет родителей о его клиническом состоянии. Мы будем использовать модифицированный SF36 и местный опросник.
8 месяцев
Тяжесть индивидуального приступа и степень выздоровления.
Временное ограничение: 8 месяцев
8 месяцев
Уровни мембраноатакующего комплекса
Временное ограничение: 8 месяцев
Это будет измеряться с помощью проточной цитометрии на наличие мембраноатакующего комплекса на нейтрофилах и клетках крови res.
8 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hadassah Medical Organization

Следователи

  • Главный следователь: Dror Mevorach, MD, HMO

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2012 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 марта 2013 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 марта 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 февраля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 апреля 2012 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

18 апреля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

18 апреля 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2012 г.

Последняя проверка

1 апреля 2012 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CD59-Mevorach-1

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться