Otwarte badanie wpływu ekulizumabu na niedobór CD59
Przegląd badań
Szczegółowy opis
W niektórych badaniach naukowych wykazano, że brak CD59 w przebiegu choroby napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) prowadzi do przewlekłej hemolizy. Badacze zidentyfikowali pacjentów z niedoborem CD59, którzy cierpią na przewlekłą hemolizę i chorobę demielinizacyjną. Wykazano, że końcowy szlak dopełniacza może powodować stany zapalne w układzie nerwowym. Dopełniacz może znacznie zwiększyć atak immunologiczny na nerwy. Wykazano już, że ekulizumab jest skuteczny w rzadkiej chorobie krwi znanej jako PNH. W atakach PNH pośredniczy również dopełniacz. Dlatego badacze tego badania badają, czy poprzez „wyłączenie” dopełniacza w niedoborze CD59 można uniknąć dalszych ataków hemolizy i uszkodzenia nerwów.
Podstawowymi (najważniejszymi) celami tego badania jest określenie:
Czy ekulizumab poprawia stan neurologiczny udokumentowany w ostatnim miesiącu przed leczeniem i czy zmniejsza częstość nawrotów u pacjentów z nawracającą przewlekłą zapalną polineuropatią demielinizacyjną. Liczba napadów w ciągu jednego roku leczenia zostanie porównana z liczbą napadów, które wystąpiły przed rozpoczęciem leczenia ekulizumabem. Dla pacjentów, u których choroba trwa dłużej niż 2 lata, obliczona zostanie średnia liczba napadów w ciągu ostatnich 2 lat. W przypadku pacjentów z chorobą trwającą krócej niż 2 lata wykorzystana zostanie liczba napadów w poprzednim roku.
Czy ekulizumab zmniejsza przewlekłą hemolizę, co ocenia się na podstawie poziomów LDH, haptoglobiny i poziomu hemoglobiny. to samo dotyczy kortykosteroidów i/lub I.V. Zużycie IgG przed i po leczeniu ekulizumabem.
Profil bezpieczeństwa ekulizumabu u pacjentów z niedoborem CD59 zostanie określony na podstawie raportów rodziców co drugi tydzień, dokumentacji skierowań do poradni i hospitalizacji. Liczba uczestników z wydarzeniami reklamowymi zostanie ustalona.
Cele drugorzędne to określenie:
Czy ekulizumab utrzymuje lub poprawia ruchomość kończyn, funkcję i jakość życia, mierzoną za pomocą różnych uznanych skal niepełnosprawności, takich jak zmodyfikowana SF36 i kwestionariusz opracowany dla tej grupy wiekowej. Śledczy ocenią również powagę pojedynczego ataku i stopień wyzdrowienia.
Jak lek zachowuje się we krwi pacjenta, mierząc obecność kompleksu atakującego błonę na neutrofilach i krwinkach czerwonych.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Rekrutacyjny
- Hadassah Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- niedobór CD59
Kryteria wyłączenia:
- niedawne narażenie na zakażenia meningokokowe
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Ekulizumab
Ekulizumab będzie podawany zgodnie ze znanymi protokołami.
|
PNH i/lub nietypowe protokoły klasyczne TTP
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czy ekulizumab zmniejsza przewlekłą hemolizę
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Głównymi celami tego badania jest określenie: Czy ekulizumab zmniejsza przewlekłą hemolizę, co ocenia się na podstawie poziomów LDH, haptoglobiny i poziomu hemoglobiny. |
8 miesięcy
|
|
Skumulowana dawka steroidu i iv IgG
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Skumulowana dawka steroidów i IgG przed i po leczeniu
|
8 miesięcy
|
|
Bezpieczeństwo.
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Czy u pacjentów wystąpią znane lub możliwe skutki uboczne związane z leczeniem.
Określona zostanie liczba uczestników, u których wystąpią działania niepożądane.
Raporty od rodziców będą zbierane co drugi tydzień i będą uwzględniane udokumentowane wizyty w klinice lub szpitalu.
|
8 miesięcy
|
|
Czy ekulizumab poprawia stan neurologiczny w porównaniu z miesiącem przed leczeniem
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Stan neurologiczny w ostatnim miesiącu przed zabiegiem zostanie określony, a następnie co dwa tygodnie wykonywane będzie badanie stanu neurologicznego.
|
8 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czy ekulizumab utrzymuje lub poprawia ruchomość kończyn
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Czy nastąpiła poprawa neurologiczna
|
8 miesięcy
|
|
funkcji i jakości życia mierzonej różnymi uznanymi skalami niepełnosprawności.
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
co drugi tydzień będziemy wykorzystywać raporty rodziców dotyczące jego stanu klinicznego.
Użyjemy zmodyfikowanego SF36 i lokalnego kwestionariusza.
|
8 miesięcy
|
|
Nasilenie indywidualnego ataku i stopień wyzdrowienia.
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
8 miesięcy
|
|
|
Poziomy kompleksu atakującego błonę
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Zostanie to zmierzone za pomocą cytometrii przepływowej pod kątem obecności kompleksu atakującego błonę na krwinkach obojętnochłonnych i krwinkach czerwonych.
|
8 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Dror Mevorach, MD, HMO
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CD59-Mevorach-1
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .