家族性カイロミクロン血症症候群の被験者におけるLCQ908の無作為化二重盲検プラセボ対照研究への拡張。
2016年9月26日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
家族性カイロミクロン血症症候群の被験者を対象とした LCQ908 の無作為二重盲検プラセボ対照試験に対する非盲検、52 週間の安全性および忍容性の延長。
この研究は、家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) (HLP タイプ I) の被験者における LCQ908 のトリグリセリド低下における長期的な安全性と忍容性、および継続的な有効性を判断することでした。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、CLCQ908B2302/NCT01514461 で使用された最低治療用量 (すなわち、10 mg) から開始し、オプションで漸増を伴う 52 週間の非盲検延長試験であり、家族性カイロミクロン血症症候群の患者における LCQ908 の全体的な長期安全性と忍容性を評価しました。 、CLCQ908B2302/NCT01514461研究を中止したか（忍容性の問題により）、52週間後にCLCQ908B2302/NCT01514461研究を完了した. さらに、以前に CLCQ908A2212/NCT01146522 試験を完了した患者は参加資格がありました。
プロトコル修正 2 に続いて、この研究 (CLCQ908B2305) の元の 52 週間の期間は LCQ908B2305 のパート A になり、78 週間の延長がパート B になりました。しかし、プロトコル修正 3 に続いて、パート B は最後の患者と同時に終了しました。パート A は 52 週間完了しました。 パート B が終了した理由は、2014 年 12 月の中間分析の結果であり、18 か月の延長試験 (パート B) に患者が継続的に参加することで期待される利益の大きさが、パート A を超えて試験を延長することをもはやサポートしていないことが示唆されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
38
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Washington
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Seatlle、Washington、アメリカ、98104
- Novartis Investigative Site
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Manchester、イギリス、M13 9NT
- Novartis Investigative Site
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Meibergdreef 9、オランダ、1105 AZ
- Novartis Investigative Site
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Ouest-Montreal、カナダ、H2W1R7
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7P2
- Novartis Investigative Site
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Ste-Foy、Quebec、カナダ、G1V4M6
- Novartis Investigative Site
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Hamburg、ドイツ、20246
- Novartis Investigative Site
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Nantes、フランス、44093
- Novartis Investigative Site
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Paris Cedex 13、フランス、75651
- Novartis Investigative Site
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Cape Town、南アフリカ、7925
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 評価を行う前に、書面によるインフォームド コンセントを取得する必要があります。
- -52週間後にCLCQ908B2302研究を途中で中止するか完了する被験者、または以前に研究CLCQ908A2212を完了したFCS被験者。
除外基準:
- 被験体は、治験薬に関連する可能性のある重篤な有害事象のために CLCQ908B2302 治験を中止しました。
- -参加に対する他の禁忌を開発したCLCQ908B2302研究の被験者（腎不全など）
- -局所再発または転移の証拠があるかどうかに関係なく、過去5年以内に治療または未治療の臓器系（皮膚の限局性基底細胞癌以外）の悪性腫瘍の病歴。
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。妊娠は受胎後から妊娠終了までの女性の状態と定義され、陽性の hCG 臨床検査によって確認されます。
- -HbA1Cが≧8.5％の場合、1型糖尿病または2型糖尿病の被験者。
- -無作為化前4週間以内の魚油製剤による治療。
- -無作為化前4週間以内の胆汁酸結合樹脂（すなわち、コレセベラムなど）による治療。
- -無作為化前の8週間以内のフィブラートによる治療。 必要に応じて、スクリーニング後にウォッシュアウトが発生する場合があります。
- -スクリーニング前の2年以内のグリベラ[アリポジーンチパルボベック（AAV1-LPLS447X）]遺伝子治療への曝露。
- eGFR
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：LCQ908
患者は 10 mg/日から開始しました。
用量による治療の少なくとも8週間後、次の可能な用量へのオプションのアップタイトレーションが許可されます。
達成された最高用量から許容される 1 回のダウン タイトレーション。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象、重篤な有害事象および死亡の患者数
時間枠：52週
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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52週間までのトリグリセリドレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、52週目
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総トリグリセリドを含む空腹時脂質パネルのために血液サンプルを採取した。
脂質測定値は、12 時間 (一晩) の絶食後に収集されました。
効果の維持は、LCQ908 による 52 週間までの継続治療中のトリグリセリド レベルで評価されました。
CLCQ908A2212 試験の LCQ908 群の患者の場合、ベースラインは現在の試験の 0 週目に得られた評価でした。
研究 CLCQ908B2302 の患者の場合、ベースラインは、研究 CLCQ908B2302 で -3 日目と 0 週目 (無作為化) に取得した値の平均として定義されます。
パーセンテージ (%) 変化の幾何平均は、ベースライン値に対する対数変換比率の平均を逆変換することから計算されます: (exp(ベースライン値に対する対数変換比率の平均) -1)*100。
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ベースライン、12週目、24週目、52週目
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コレステロール値のベースラインから 52 週間までの変化
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、52週目
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血液サンプルは、コレステロールレベルを含む空腹時脂質パネルのために収集されました。
脂質測定値は、12 時間 (一晩) の絶食後に収集されました。
CLCQ908A2212 試験の LCQ908 群の患者の場合、ベースラインは現在の試験の 0 週目に得られた評価でした。
研究 CLCQ908B2302 の患者の場合、ベースラインは、研究 CLCQ908B2302 で -3 日目と 0 週目 (無作為化) に取得した値の平均として定義されます。
パーセンテージ (%) 変化の幾何平均は、ベースライン値に対する対数変換比率の平均を逆変換することから計算されます: (exp(ベースライン値に対する対数変換比率の平均) -1)*100。
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ベースライン、12週目、24週目、52週目
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52週間までのHDLおよび非HDLコレステロールレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、52週目
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ＨＤＬおよび非ＨＤＬコレステロールレベルを含む空腹時脂質パネルのために血液サンプルを収集した。
脂質測定値は、12 時間 (一晩) の絶食後に収集されました。
CLCQ908A2212 試験の LCQ908 群の患者の場合、ベースラインは現在の試験の 0 週目に得られた評価でした。
研究 CLCQ908B2302 の患者の場合、ベースラインは、研究 CLCQ908B2302 で -3 日目と 0 週目 (無作為化) に取得した値の平均として定義されます。
パーセンテージ (%) 変化の幾何平均は、ベースライン値に対する対数変換比率の平均を逆変換することから計算されます: (exp(ベースライン値に対する対数変換比率の平均) -1)*100。
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ベースライン、12週目、24週目、52週目
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グリセロールレベルのベースラインから 52 週間までの変化
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、52週目
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血液サンプルは、グリセロールレベルを含む空腹時脂質パネルのために収集されました。
脂質測定値は、12 時間 (一晩) の絶食後に収集されました。
CLCQ908A2212 試験の LCQ908 群の患者の場合、ベースラインは現在の試験の 0 週目に得られた評価でした。
研究 CLCQ908B2302 の患者の場合、ベースラインは、研究 CLCQ908B2302 で -3 日目と 0 週目 (無作為化) に取得した値の平均として定義されます。
パーセンテージ (%) 変化の幾何平均は、ベースライン値に対する対数変換比率の平均を逆変換することから計算されます: (exp(ベースライン値に対する対数変換比率の平均) -1)*100。
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ベースライン、12週目、24週目、52週目
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52週までの遊離脂肪酸レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、52週目
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血液サンプルは、遊離脂肪酸レベルを含む空腹時脂質パネルのために収集されました。
脂質測定値は、12 時間 (一晩) の絶食後に収集されました。
CLCQ908A2212 試験の LCQ908 群の患者の場合、ベースラインは現在の試験の 0 週目に得られた評価でした。
研究 CLCQ908B2302 の患者の場合、ベースラインは、研究 CLCQ908B2302 で -3 日目と 0 週目 (無作為化) に取得した値の平均として定義されます。
パーセンテージ (%) 変化の幾何平均は、ベースライン値に対する対数変換比率の平均を逆変換することから計算されます: (exp(ベースライン値に対する対数変換比率の平均) -1)*100。
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ベースライン、12週目、24週目、52週目
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52週間までのアポリポタンパク質A1レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、52週目
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アポリポタンパク質 A1 などのリポタンパク質バイオマーカーに対する薬物効果を評価するために、直接静脈穿刺または留置カニューレによって空腹時血液サンプルを採取しました。
CLCQ908A2212 試験の LCQ908 群の患者の場合、ベースラインは現在の試験の 0 週目に得られた評価でした。
研究 CLCQ908B2302 の患者の場合、ベースラインは、研究 CLCQ908B2302 で -3 日目と 0 週目 (無作為化) に取得した値の平均として定義されます。
パーセンテージ (%) 変化の幾何平均は、ベースライン値に対する対数変換比率の平均を逆変換することから計算されます: (exp(ベースライン値に対する対数変換比率の平均) -1)*100。
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ベースライン、12週目、24週目、52週目
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52週間までのアポリポタンパク質B-48レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、52週目
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アポリポタンパク質 B-48 などのリポタンパク質バイオマーカーに対する薬物効果を評価するために、直接静脈穿刺または留置カニューレによって空腹時血液サンプルを採取しました。
CLCQ908A2212 試験の LCQ908 群の患者の場合、ベースラインは現在の試験の 0 週目に得られた評価でした。
研究 CLCQ908B2302 の患者の場合、ベースラインは、研究 CLCQ908B2302 で -3 日目と 0 週目 (無作為化) に取得した値の平均として定義されます。
パーセンテージ (%) 変化の幾何平均は、ベースライン値に対する対数変換比率の平均を逆変換することから計算されます: (exp(ベースライン値に対する対数変換比率の平均) -1)*100。
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ベースライン、12週目、24週目、52週目
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52週間までのアポリポタンパク質B-100レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、52週目
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アポリポタンパク質 B-100 などのリポタンパク質バイオマーカーに対する薬物効果を評価するために、直接静脈穿刺または留置カニューレによって空腹時血液サンプルを採取しました。
CLCQ908A2212 試験の LCQ908 群の患者の場合、ベースラインは現在の試験の 0 週目に得られた評価でした。
研究 CLCQ908B2302 の患者の場合、ベースラインは、研究 CLCQ908B2302 で -3 日目と 0 週目 (無作為化) に取得した値の平均として定義されます。
パーセンテージ (%) 変化の幾何平均は、ベースライン値に対する対数変換比率の平均を逆変換することから計算されます: (exp(ベースライン値に対する対数変換比率の平均) -1)*100。
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ベースライン、12週目、24週目、52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年2月1日
一次修了 (実際)
2015年7月1日
研究の完了 (実際)
2015年7月1日
試験登録日
最初に提出
2012年4月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年4月30日
最初の投稿 (見積もり)
2012年5月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年11月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年9月26日
最終確認日
2016年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLCQ908B2305
- 2012-000802-32 (EudraCT番号)
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