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Erweiterung einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie zu LCQ908 bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom.

26. September 2016 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine offene, 52-wöchige Sicherheits- und Verträglichkeitserweiterung einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie zu LCQ908 bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom.

Diese Studie sollte die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit sowie die anhaltende Wirksamkeit bei der Senkung der Triglyceride von LCQ908 bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) (HLP Typ I) bestimmen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie war eine 52-wöchige Open-Label-Verlängerung, beginnend mit der niedrigsten in CLCQ908B2302/NCT01514461 verwendeten Behandlungsdosis (d. h. 10 mg) mit optionalen Auftitrationen, um die allgemeine langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von LCQ908 bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom zu bewerten , die entweder die CLCQ908B2302/NCT01514461-Studie (aufgrund von Verträglichkeitsproblemen) abbrachen oder die CLCQ908B2302/NCT01514461-Studie nach 52 Wochen beendeten. Darüber hinaus waren Patienten, die zuvor die Studie CLCQ908A2212/NCT01146522 abgeschlossen hatten, zur Teilnahme berechtigt.

Nach Protokolländerung 2 wurde die ursprüngliche 52-wöchige Dauer dieser Studie (CLCQ908B2305) zu Teil A von LCQ908B2305 und eine 78-wöchige Verlängerung zu Teil B. Nach Protokolländerung 3 wurde Teil B jedoch gleichzeitig mit dem letzten Patienten von beendet Teil A absolvierte 52 Wochen. Der Grund für die Beendigung von Teil B waren die Ergebnisse der Zwischenanalyse vom Dezember 2014, die darauf hindeuteten, dass die Höhe des Nutzens, der von einer fortgesetzten Teilnahme von Patienten an der 18-monatigen Verlängerungsstudie (Teil B) erwartet wurde, eine Verlängerung der Studie über Teil A hinaus nicht mehr unterstützte.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Frankreich, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Ouest-Montreal, Kanada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Kanada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Meibergdreef 9, Niederlande, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vor der Durchführung einer Bewertung muss eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt werden.
  2. Probanden, die die CLCQ908B2302-Studie entweder vorzeitig abbrechen oder nach 52 Wochen abschließen, oder FCS-Probanden, die zuvor die Studie CLCQ908A2212 abgeschlossen haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Die Probanden wurden aus der CLCQ908B2302-Studie wegen schwerwiegender, möglicherweise mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehender unerwünschter Ereignisse abgebrochen.
  2. Probanden der CLCQ908B2302-Studie, die andere Kontraindikationen für die Teilnahme entwickelt haben (z. B. Nierenversagen)
  3. Anamnestische bösartige Erkrankung eines beliebigen Organsystems (außer lokalisiertem Basalzellkarzinom der Haut), behandelt oder unbehandelt, innerhalb der letzten 5 Jahre, unabhängig davon, ob es Hinweise auf ein lokales Rezidiv oder Metastasen gibt.
  4. Schwangere oder stillende (stillende) Frauen, wobei Schwangerschaft definiert ist als der Zustand einer Frau nach der Empfängnis und bis zum Ende der Schwangerschaft, bestätigt durch einen positiven hCG-Labortest.
  5. Patienten mit Typ-1-Diabetes mellitus oder Typ-2-Diabetes mellitus, wenn der HbA1C-Wert ≥ 8,5 % ist.
  6. Behandlung mit Fischölpräparaten innerhalb von 4 Wochen vor Randomisierung.
  7. Behandlung mit gallensäurebindenden Harzen (z. B. Colesevelam usw.) innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung.
  8. Behandlung mit Fibraten innerhalb von 8 Wochen vor der Randomisierung. Bei Bedarf kann es nach dem Screening zu einer Auswaschung kommen.
  9. Gentherapieexposition mit Glybera [Alipogen tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] innerhalb von zwei Jahren vor dem Screening.
  10. eGFR

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LCQ908
Patienten, die mit 10 mg/Tag begonnen wurden. Nach mindestens 8-wöchiger Behandlung mit einer Dosis ist eine optionale Auftitration auf die nächstmögliche Dosis zulässig. Ab der höchsten erreichten Dosis ist eine Titration nach unten zulässig.
Arzneimittel: LCQ908

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und Tod
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen der Triglyceridspiegel gegenüber dem Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52
Blutproben wurden für ein Nüchtern-Lipid-Panel gesammelt, einschließlich Gesamttriglyzeride. Lipidmessungen wurden nach 12-stündigem Fasten (über Nacht) gesammelt. Die Aufrechterhaltung der Wirkung wurde anhand der Triglyceridspiegel während einer fortgesetzten Therapie mit LCQ908 für bis zu 52 Wochen beurteilt. Für Patienten aus dem LCQ908-Arm der Studie CLCQ908A2212 war der Ausgangswert die in Woche 0 der aktuellen Studie erhaltene Bewertung. Bei Patienten aus der Studie CLCQ908B2302 ist der Ausgangswert definiert als der Durchschnitt der Werte, die an Tag -3 und Woche 0 (Randomisierung) in der Studie CLCQ908B2302 gemessen wurden. Der geometrische Mittelwert für die prozentuale (%) Änderung wird aus der Rücktransformation des Mittelwerts des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten berechnet: (exp(Mittelwert des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten) -1)*100.
Baseline, Woche 12, 24 und 52
Änderungen der Cholesterinwerte gegenüber dem Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52
Blutproben wurden für ein Nüchtern-Lipid-Panel gesammelt, einschließlich des Cholesterinspiegels. Lipidmessungen wurden nach 12-stündigem Fasten (über Nacht) gesammelt. Für Patienten aus dem LCQ908-Arm der Studie CLCQ908A2212 war der Ausgangswert die in Woche 0 der aktuellen Studie erhaltene Bewertung. Bei Patienten aus der Studie CLCQ908B2302 ist der Ausgangswert definiert als der Durchschnitt der Werte, die an Tag -3 und Woche 0 (Randomisierung) in der Studie CLCQ908B2302 gemessen wurden. Der geometrische Mittelwert für die prozentuale (%) Änderung wird aus der Rücktransformation des Mittelwerts des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten berechnet: (exp(Mittelwert des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten) -1)*100.
Baseline, Woche 12, 24 und 52
Änderungen der HDL- und Nicht-HDL-Cholesterinwerte gegenüber dem Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52
Blutproben wurden für ein Nüchtern-Lipid-Panel gesammelt, einschließlich HDL- und Nicht-HDL-Cholesterinspiegel. Lipidmessungen wurden nach 12-stündigem Fasten (über Nacht) gesammelt. Für Patienten aus dem LCQ908-Arm der Studie CLCQ908A2212 war der Ausgangswert die in Woche 0 der aktuellen Studie erhaltene Bewertung. Bei Patienten aus der Studie CLCQ908B2302 ist der Ausgangswert definiert als der Durchschnitt der Werte, die an Tag -3 und Woche 0 (Randomisierung) in der Studie CLCQ908B2302 gemessen wurden. Der geometrische Mittelwert für die prozentuale (%) Änderung wird aus der Rücktransformation des Mittelwerts des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten berechnet: (exp(Mittelwert des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten) -1)*100.
Baseline, Woche 12, 24 und 52
Änderungen der Glycerinspiegel gegenüber dem Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52
Blutproben wurden für ein Nüchtern-Lipid-Panel gesammelt, einschließlich des Glycerolspiegels. Lipidmessungen wurden nach 12-stündigem Fasten (über Nacht) gesammelt. Für Patienten aus dem LCQ908-Arm der Studie CLCQ908A2212 war der Ausgangswert die in Woche 0 der aktuellen Studie erhaltene Bewertung. Bei Patienten aus der Studie CLCQ908B2302 ist der Ausgangswert definiert als der Durchschnitt der Werte, die an Tag -3 und Woche 0 (Randomisierung) in der Studie CLCQ908B2302 gemessen wurden. Der geometrische Mittelwert für die prozentuale (%) Änderung wird aus der Rücktransformation des Mittelwerts des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten berechnet: (exp(Mittelwert des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten) -1)*100.
Baseline, Woche 12, 24 und 52
Änderungen des Gehalts an freien Fettsäuren gegenüber dem Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52
Blutproben wurden für ein Nüchtern-Lipid-Panel gesammelt, einschließlich des Gehalts an freien Fettsäuren. Lipidmessungen wurden nach 12-stündigem Fasten (über Nacht) gesammelt. Für Patienten aus dem LCQ908-Arm der Studie CLCQ908A2212 war der Ausgangswert die in Woche 0 der aktuellen Studie erhaltene Bewertung. Bei Patienten aus der Studie CLCQ908B2302 ist der Ausgangswert definiert als der Durchschnitt der Werte, die an Tag -3 und Woche 0 (Randomisierung) in der Studie CLCQ908B2302 gemessen wurden. Der geometrische Mittelwert für die prozentuale (%) Änderung wird aus der Rücktransformation des Mittelwerts des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten berechnet: (exp(Mittelwert des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten) -1)*100.
Baseline, Woche 12, 24 und 52
Änderungen der Apolipoprotein A1-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52
Nüchternblutproben wurden durch direkte Venenpunktion oder eine Verweilkanüle entnommen, um die Arzneimittelwirkung auf Lipoprotein-Biomarker wie Apolipoprotein A1 zu bewerten. Für Patienten aus dem LCQ908-Arm der Studie CLCQ908A2212 war der Ausgangswert die in Woche 0 der aktuellen Studie erhaltene Bewertung. Bei Patienten aus der Studie CLCQ908B2302 ist der Ausgangswert definiert als der Durchschnitt der Werte, die an Tag -3 und Woche 0 (Randomisierung) in der Studie CLCQ908B2302 gemessen wurden. Der geometrische Mittelwert für die prozentuale (%) Änderung wird aus der Rücktransformation des Mittelwerts des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten berechnet: (exp(Mittelwert des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten) -1)*100.
Baseline, Woche 12, 24 und 52
Änderungen der Apolipoprotein B-48-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52
Nüchternblutproben wurden durch direkte Venenpunktion oder eine Verweilkanüle entnommen, um die Arzneimittelwirkung auf Lipoprotein-Biomarker wie Apolipoprotein B-48 zu bewerten. Für Patienten aus dem LCQ908-Arm der Studie CLCQ908A2212 war der Ausgangswert die in Woche 0 der aktuellen Studie erhaltene Bewertung. Bei Patienten aus der Studie CLCQ908B2302 ist der Ausgangswert definiert als der Durchschnitt der Werte, die an Tag -3 und Woche 0 (Randomisierung) in der Studie CLCQ908B2302 gemessen wurden. Der geometrische Mittelwert für die prozentuale (%) Änderung wird aus der Rücktransformation des Mittelwerts des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten berechnet: (exp(Mittelwert des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten) -1)*100.
Baseline, Woche 12, 24 und 52
Änderungen der Apolipoprotein B-100-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 24 und 52
Nüchternblutproben wurden durch direkte Venenpunktion oder eine Verweilkanüle entnommen, um die Arzneimittelwirkung auf Lipoprotein-Biomarker wie Apolipoprotein B-100 zu bewerten. Für Patienten aus dem LCQ908-Arm der Studie CLCQ908A2212 war der Ausgangswert die in Woche 0 der aktuellen Studie erhaltene Bewertung. Bei Patienten aus der Studie CLCQ908B2302 ist der Ausgangswert definiert als der Durchschnitt der Werte, die an Tag -3 und Woche 0 (Randomisierung) in der Studie CLCQ908B2302 gemessen wurden. Der geometrische Mittelwert für die prozentuale (%) Änderung wird aus der Rücktransformation des Mittelwerts des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten berechnet: (exp(Mittelwert des logarithmisch transformierten Verhältnisses zu den Basislinienwerten) -1)*100.
Baseline, Woche 12, 24 und 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. April 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

15. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2016

Zuletzt verifiziert

1. September 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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