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Estensione a uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di LCQ908 in soggetti con sindrome da chilomicronemia familiare.

26 settembre 2016 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Un'estensione in aperto, di 52 settimane, di sicurezza e tollerabilità a uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di LCQ908 in soggetti con sindrome familiare di chilomicronemia.

Questo studio aveva lo scopo di determinare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine e l'efficacia continua nell'abbassamento dei trigliceridi di LCQ908 in soggetti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) (HLP di tipo I).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato un'estensione in aperto di 52 settimane a partire dalla dose di trattamento più bassa utilizzata in CLCQ908B2302/NCT01514461 (ovvero 10 mg) con titolazioni opzionali, per valutare la sicurezza complessiva a lungo termine e la tollerabilità di LCQ908 in pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare , che hanno interrotto lo studio CLCQ908B2302/NCT01514461 (a causa di problemi di tollerabilità) o hanno completato lo studio CLCQ908B2302/NCT01514461 dopo 52 settimane. Inoltre, i pazienti che avevano precedentemente completato lo studio CLCQ908A2212/NCT01146522 erano idonei a partecipare.

In seguito all'emendamento 2 del Protocollo, la durata originaria di 52 settimane di questo studio (CLCQ908B2305) è diventata la Parte A di LCQ908B2305 e un'estensione di 78 settimane è diventata la Parte B. Tuttavia, in seguito all'emendamento 3 del Protocollo, la Parte B è stata terminata contemporaneamente all'ultimo paziente di La parte A ha completato 52 settimane. Il motivo dell'interruzione della Parte B sono stati i risultati dell'analisi ad interim del dicembre 2014 che suggeriva che l'entità del beneficio previsto dalla continua partecipazione dei pazienti allo studio di estensione di 18 mesi (Parte B) non supportava più l'estensione dello studio oltre la Parte A.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Ouest-Montreal, Canada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Canada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Nantes, Francia, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Francia, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Meibergdreef 9, Olanda, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa, 7925
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione.
  2. Soggetti che interrompono prematuramente o completano lo studio CLCQ908B2302 dopo 52 settimane o soggetti FCS che hanno precedentemente completato lo studio CLCQ908A2212.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti che hanno interrotto lo studio CLCQ908B2302 per eventi avversi gravi, potenzialmente correlati al farmaco in studio.
  2. Soggetti dello studio CLCQ908B2302 che hanno sviluppato qualsiasi altra controindicazione alla partecipazione (ad esempio, insufficienza renale)
  3. Storia di malignità di qualsiasi sistema di organi (diverso dal carcinoma basocellulare localizzato della pelle), trattata o non trattata, negli ultimi 5 anni, indipendentemente dal fatto che vi siano prove di recidiva locale o metastasi.
  4. Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato di una femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio hCG positivo.
  5. Soggetti con diabete mellito di tipo 1 o diabete mellito di tipo 2 se HbA1C è ≥ 8,5%.
  6. Trattamento con preparati a base di olio di pesce entro 4 settimane prima della randomizzazione.
  7. Trattamento con resine leganti gli acidi biliari (ad es. colesevelam, ecc.) entro 4 settimane prima della randomizzazione.
  8. Trattamento con fibrati nelle 8 settimane precedenti la randomizzazione. Il lavaggio può verificarsi dopo lo screening, se necessario.
  9. Esposizione alla terapia genica con Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] nei due anni precedenti lo screening.
  10. eGFR

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LCQ908
Pazienti che hanno iniziato a 10 mg/die. Dopo almeno 8 settimane di trattamento con una dose, sarà consentito un aumento facoltativo della dose successiva possibile. Una titolazione inferiore consentita dalla dose più alta raggiunta.
Droga: LCQ908

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti con qualsiasi evento avverso, eventi avversi gravi e morte
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti dal basale nei livelli di trigliceridi fino a 52 settimane
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, 24 e 52
Sono stati raccolti campioni di sangue per un pannello lipidico a digiuno, inclusi i trigliceridi totali. Le misurazioni dei lipidi sono state raccolte dopo un digiuno di 12 ore (durante la notte). Il mantenimento dell'effetto è stato valutato sui livelli di trigliceridi durante la terapia continua con LCQ908 fino a 52 settimane. Per i pazienti del braccio LCQ908 dello studio CLCQ908A2212, il basale era la valutazione ottenuta alla settimana 0 dello studio in corso. Per i pazienti dello studio CLCQ908B2302, il basale è definito come la media dei valori rilevati al giorno -3 e alla settimana 0 (randomizzazione) nello studio CLCQ908B2302. La media geometrica per la variazione percentuale (%) viene calcolata trasformando all'indietro la media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base: (exp(media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base) -1)*100.
Basale, Settimana 12, 24 e 52
Cambiamenti dal basale nei livelli di colesterolo fino a 52 settimane
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, 24 e 52
Sono stati raccolti campioni di sangue per un pannello lipidico a digiuno, compreso il livello di colesterolo. Le misurazioni dei lipidi sono state raccolte dopo un digiuno di 12 ore (durante la notte). Per i pazienti del braccio LCQ908 dello studio CLCQ908A2212, il basale era la valutazione ottenuta alla settimana 0 dello studio in corso. Per i pazienti dello studio CLCQ908B2302, il basale è definito come la media dei valori rilevati al giorno -3 e alla settimana 0 (randomizzazione) nello studio CLCQ908B2302. La media geometrica per la variazione percentuale (%) viene calcolata trasformando all'indietro la media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base: (exp(media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base) -1)*100.
Basale, Settimana 12, 24 e 52
Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di colesterolo HDL e non HDL fino a 52 settimane
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, 24 e 52
Sono stati raccolti campioni di sangue per un pannello lipidico a digiuno, incluso il livello di colesterolo HDL e non HDL. Le misurazioni dei lipidi sono state raccolte dopo un digiuno di 12 ore (durante la notte). Per i pazienti del braccio LCQ908 dello studio CLCQ908A2212, il basale era la valutazione ottenuta alla settimana 0 dello studio in corso. Per i pazienti dello studio CLCQ908B2302, il basale è definito come la media dei valori rilevati al giorno -3 e alla settimana 0 (randomizzazione) nello studio CLCQ908B2302. La media geometrica per la variazione percentuale (%) viene calcolata trasformando all'indietro la media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base: (exp(media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base) -1)*100.
Basale, Settimana 12, 24 e 52
Cambiamenti dal basale nei livelli di glicerolo fino a 52 settimane
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, 24 e 52
Sono stati raccolti campioni di sangue per un pannello lipidico a digiuno, incluso il livello di glicerolo. Le misurazioni dei lipidi sono state raccolte dopo un digiuno di 12 ore (durante la notte). Per i pazienti del braccio LCQ908 dello studio CLCQ908A2212, il basale era la valutazione ottenuta alla settimana 0 dello studio in corso. Per i pazienti dello studio CLCQ908B2302, il basale è definito come la media dei valori rilevati al giorno -3 e alla settimana 0 (randomizzazione) nello studio CLCQ908B2302. La media geometrica per la variazione percentuale (%) viene calcolata trasformando all'indietro la media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base: (exp(media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base) -1)*100.
Basale, Settimana 12, 24 e 52
Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di acidi grassi liberi fino a 52 settimane
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, 24 e 52
Sono stati raccolti campioni di sangue per un pannello lipidico a digiuno, incluso il livello di acidi grassi liberi. Le misurazioni dei lipidi sono state raccolte dopo un digiuno di 12 ore (durante la notte). Per i pazienti del braccio LCQ908 dello studio CLCQ908A2212, il basale era la valutazione ottenuta alla settimana 0 dello studio in corso. Per i pazienti dello studio CLCQ908B2302, il basale è definito come la media dei valori rilevati al giorno -3 e alla settimana 0 (randomizzazione) nello studio CLCQ908B2302. La media geometrica per la variazione percentuale (%) viene calcolata trasformando all'indietro la media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base: (exp(media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base) -1)*100.
Basale, Settimana 12, 24 e 52
Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di apolipoproteina A1 fino a 52 settimane
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, 24 e 52
I campioni di sangue a digiuno sono stati raccolti mediante venipuntura diretta o una cannula a permanenza per valutare l'effetto del farmaco sui biomarcatori delle lipoproteine ​​come l'apolipoproteina A1. Per i pazienti del braccio LCQ908 dello studio CLCQ908A2212, il basale era la valutazione ottenuta alla settimana 0 dello studio in corso. Per i pazienti dello studio CLCQ908B2302, il basale è definito come la media dei valori rilevati al giorno -3 e alla settimana 0 (randomizzazione) nello studio CLCQ908B2302. La media geometrica per la variazione percentuale (%) viene calcolata trasformando all'indietro la media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base: (exp(media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base) -1)*100.
Basale, Settimana 12, 24 e 52
Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di apolipoproteina B-48 fino a 52 settimane
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, 24 e 52
I campioni di sangue a digiuno sono stati raccolti mediante venipuntura diretta o una cannula a permanenza per valutare l'effetto del farmaco sui biomarcatori delle lipoproteine ​​come l'apolipoproteina B-48. Per i pazienti del braccio LCQ908 dello studio CLCQ908A2212, il basale era la valutazione ottenuta alla settimana 0 dello studio in corso. Per i pazienti dello studio CLCQ908B2302, il basale è definito come la media dei valori rilevati al giorno -3 e alla settimana 0 (randomizzazione) nello studio CLCQ908B2302. La media geometrica per la variazione percentuale (%) viene calcolata trasformando all'indietro la media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base: (exp(media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base) -1)*100.
Basale, Settimana 12, 24 e 52
Cambiamenti dal basale nei livelli di apolipoproteina B-100 fino a 52 settimane
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, 24 e 52
I campioni di sangue a digiuno sono stati raccolti mediante venipuntura diretta o una cannula a permanenza per valutare l'effetto del farmaco sui biomarcatori delle lipoproteine ​​come l'apolipoproteina B-100. Per i pazienti del braccio LCQ908 dello studio CLCQ908A2212, il basale era la valutazione ottenuta alla settimana 0 dello studio in corso. Per i pazienti dello studio CLCQ908B2302, il basale è definito come la media dei valori rilevati al giorno -3 e alla settimana 0 (randomizzazione) nello studio CLCQ908B2302. La media geometrica per la variazione percentuale (%) viene calcolata trasformando all'indietro la media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base: (exp(media del rapporto trasformato in logaritmo in valori di base) -1)*100.
Basale, Settimana 12, 24 e 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 aprile 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2012

Primo Inserito (Stima)

1 maggio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

15 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2016

Ultimo verificato

1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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