Extension à une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de LCQ908 chez des sujets atteints du syndrome de chylomicronémie familiale.
26 septembre 2016 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étiquette ouverte, 52 semaines, extension de l'innocuité et de la tolérance à une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de LCQ908 chez des sujets atteints du syndrome de chylomicronémie familiale.
Cette étude visait à déterminer l'innocuité et la tolérabilité à long terme, ainsi que l'efficacité continue de la réduction des triglycérides du LCQ908 chez les sujets atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) (HLP de type I).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude était une extension en ouvert de 52 semaines commençant à la dose de traitement la plus faible utilisée dans CLCQ908B2302/NCT01514461 (c. , qui soit ont interrompu l'étude CLCQ908B2302/NCT01514461 (en raison de problèmes de tolérance), soit ont terminé l'étude CLCQ908B2302/NCT01514461 après 52 semaines. De plus, les patients qui avaient déjà terminé l'étude CLCQ908A2212/NCT01146522 étaient éligibles pour participer.
Suite à l'amendement 2 au protocole, la durée initiale de 52 semaines de cette étude (CLCQ908B2305) est devenue la partie A de LCQ908B2305 et une prolongation de 78 semaines est devenue la partie B. Cependant, à la suite de l'amendement 3 au protocole, la partie B s'est terminée en même temps que le dernier patient de La partie A a duré 52 semaines. La raison de l'arrêt de la partie B était les résultats de l'analyse intermédiaire de décembre 2014 qui suggéraient que l'ampleur du bénéfice attendu de la participation continue des patients à l'essai de prolongation de 18 mois (partie B) ne justifiait plus l'extension de l'essai au-delà de la partie A.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
38
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Cape Town, Afrique du Sud, 7925
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Novartis Investigative Site
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Ouest-Montreal, Canada, H2W1R7
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
- Novartis Investigative Site
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Ste-Foy, Quebec, Canada, G1V4M6
- Novartis Investigative Site
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Nantes, France, 44093
- Novartis Investigative Site
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Paris Cedex 13, France, 75651
- Novartis Investigative Site
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Meibergdreef 9, Pays-Bas, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9NT
- Novartis Investigative Site
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Washington
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Seatlle, Washington, États-Unis, 98104
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant toute évaluation.
- Sujets qui interrompent prématurément ou terminent l'étude CLCQ908B2302 après 52 semaines ou sujets FCS qui ont déjà terminé l'étude CLCQ908A2212.
Critère d'exclusion:
- Les sujets ont abandonné l'étude CLCQ908B2302 en raison d'événements indésirables graves potentiellement liés au médicament à l'étude.
- Sujets de l'étude CLCQ908B2302 qui ont développé toute autre contre-indication à la participation (par exemple, insuffisance rénale)
- Antécédents de malignité de tout système organique (autre que le carcinome basocellulaire localisé de la peau), traité ou non traité, au cours des 5 dernières années, qu'il y ait ou non des signes de récidive locale ou de métastases.
- Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes), où la grossesse est définie comme l'état d'une femme après la conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmé par un test de laboratoire hCG positif.
- Sujets atteints de diabète sucré de type 1 ou de diabète sucré de type 2 si l'HbA1C est ≥ 8,5 %.
- Traitement avec des préparations d'huile de poisson dans les 4 semaines précédant la randomisation.
- Traitement avec des résines de liaison aux acides biliaires (c.-à-d. Colesevelam, etc.) dans les 4 semaines précédant la randomisation.
- Traitement avec des fibrates dans les 8 semaines précédant la randomisation. Si nécessaire, un lessivage peut se produire après le dépistage.
- Exposition à la thérapie génique Glybera [alipogène tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] au cours des deux années précédant le dépistage.
- DFGe
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: LCQ908
Les patients ont commencé à 10 mg/jour.
Après au moins 8 semaines de traitement avec une dose, une augmentation facultative jusqu'à la prochaine dose possible sera autorisée.
Un titrage vers le bas autorisé à partir de la dose la plus élevée atteinte.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de patients présentant des événements indésirables, des événements indésirables graves et des décès
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements par rapport à la ligne de base des niveaux de triglycérides jusqu'à 52 semaines
Délai: Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Des échantillons de sang ont été prélevés pour un panel de lipides à jeun, y compris les triglycérides totaux.
Les mesures de lipides ont été recueillies après un jeûne de 12 heures (une nuit).
Le maintien de l'effet a été évalué sur les taux de triglycérides au cours d'un traitement continu avec LCQ908 jusqu'à 52 semaines.
Pour les patients du bras LCQ908 de l'étude CLCQ908A2212, la ligne de base était l'évaluation obtenue à la semaine 0 de l'étude en cours.
Pour les patients de l'étude CLCQ908B2302, la ligne de base est définie comme la moyenne des valeurs prises au jour -3 et à la semaine 0 (randomisation) dans l'étude CLCQ908B2302.
La moyenne géométrique du pourcentage (%) de changement est calculée à partir de la rétrotransformation de la moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence : (exp(moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence) -1)*100.
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Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Changements de la ligne de base dans les niveaux de cholestérol jusqu'à 52 semaines
Délai: Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Des échantillons de sang ont été prélevés pour un panel de lipides à jeun, y compris le taux de cholestérol.
Les mesures de lipides ont été recueillies après un jeûne de 12 heures (une nuit).
Pour les patients du bras LCQ908 de l'étude CLCQ908A2212, la ligne de base était l'évaluation obtenue à la semaine 0 de l'étude en cours.
Pour les patients de l'étude CLCQ908B2302, la ligne de base est définie comme la moyenne des valeurs prises au jour -3 et à la semaine 0 (randomisation) dans l'étude CLCQ908B2302.
La moyenne géométrique du pourcentage (%) de changement est calculée à partir de la rétrotransformation de la moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence : (exp(moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence) -1)*100.
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Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Changements par rapport à la ligne de base des niveaux de cholestérol HDL et non HDL jusqu'à 52 semaines
Délai: Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Des échantillons de sang ont été prélevés pour un panel de lipides à jeun, y compris le taux de cholestérol HDL et non HDL.
Les mesures de lipides ont été recueillies après un jeûne de 12 heures (une nuit).
Pour les patients du bras LCQ908 de l'étude CLCQ908A2212, la ligne de base était l'évaluation obtenue à la semaine 0 de l'étude en cours.
Pour les patients de l'étude CLCQ908B2302, la ligne de base est définie comme la moyenne des valeurs prises au jour -3 et à la semaine 0 (randomisation) dans l'étude CLCQ908B2302.
La moyenne géométrique du pourcentage (%) de changement est calculée à partir de la rétrotransformation de la moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence : (exp(moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence) -1)*100.
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Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Changements par rapport à la ligne de base des niveaux de glycérol jusqu'à 52 semaines
Délai: Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Des échantillons de sang ont été prélevés pour un panel de lipides à jeun, y compris le taux de glycérol.
Les mesures de lipides ont été recueillies après un jeûne de 12 heures (une nuit).
Pour les patients du bras LCQ908 de l'étude CLCQ908A2212, la ligne de base était l'évaluation obtenue à la semaine 0 de l'étude en cours.
Pour les patients de l'étude CLCQ908B2302, la ligne de base est définie comme la moyenne des valeurs prises au jour -3 et à la semaine 0 (randomisation) dans l'étude CLCQ908B2302.
La moyenne géométrique du pourcentage (%) de changement est calculée à partir de la rétrotransformation de la moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence : (exp(moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence) -1)*100.
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Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Changements par rapport à la ligne de base des niveaux d'acides gras libres jusqu'à 52 semaines
Délai: Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Des échantillons de sang ont été prélevés pour un panel de lipides à jeun, y compris le niveau d'acides gras libres.
Les mesures de lipides ont été recueillies après un jeûne de 12 heures (une nuit).
Pour les patients du bras LCQ908 de l'étude CLCQ908A2212, la ligne de base était l'évaluation obtenue à la semaine 0 de l'étude en cours.
Pour les patients de l'étude CLCQ908B2302, la ligne de base est définie comme la moyenne des valeurs prises au jour -3 et à la semaine 0 (randomisation) dans l'étude CLCQ908B2302.
La moyenne géométrique du pourcentage (%) de changement est calculée à partir de la rétrotransformation de la moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence : (exp(moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence) -1)*100.
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Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Changements par rapport à la ligne de base des niveaux d'apolipoprotéine A1 jusqu'à 52 semaines
Délai: Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Des échantillons de sang à jeun ont été prélevés par ponction veineuse directe ou une canule à demeure pour évaluer l'effet du médicament sur les biomarqueurs lipoprotéiques tels que l'apolipoprotéine A1.
Pour les patients du bras LCQ908 de l'étude CLCQ908A2212, la ligne de base était l'évaluation obtenue à la semaine 0 de l'étude en cours.
Pour les patients de l'étude CLCQ908B2302, la ligne de base est définie comme la moyenne des valeurs prises au jour -3 et à la semaine 0 (randomisation) dans l'étude CLCQ908B2302.
La moyenne géométrique du pourcentage (%) de changement est calculée à partir de la rétrotransformation de la moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence : (exp(moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence) -1)*100.
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Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Changements par rapport à la ligne de base des niveaux d'apolipoprotéine B-48 jusqu'à 52 semaines
Délai: Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Des échantillons de sang à jeun ont été prélevés par ponction veineuse directe ou une canule à demeure pour évaluer l'effet du médicament sur les biomarqueurs lipoprotéiques tels que l'apolipoprotéine B-48.
Pour les patients du bras LCQ908 de l'étude CLCQ908A2212, la ligne de base était l'évaluation obtenue à la semaine 0 de l'étude en cours.
Pour les patients de l'étude CLCQ908B2302, la ligne de base est définie comme la moyenne des valeurs prises au jour -3 et à la semaine 0 (randomisation) dans l'étude CLCQ908B2302.
La moyenne géométrique du pourcentage (%) de changement est calculée à partir de la rétrotransformation de la moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence : (exp(moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence) -1)*100.
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Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Changements par rapport à la ligne de base des niveaux d'apolipoprotéine B-100 jusqu'à 52 semaines
Délai: Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Des échantillons de sang à jeun ont été prélevés par ponction veineuse directe ou une canule à demeure pour évaluer l'effet du médicament sur les biomarqueurs lipoprotéiques tels que l'apolipoprotéine B-100.
Pour les patients du bras LCQ908 de l'étude CLCQ908A2212, la ligne de base était l'évaluation obtenue à la semaine 0 de l'étude en cours.
Pour les patients de l'étude CLCQ908B2302, la ligne de base est définie comme la moyenne des valeurs prises au jour -3 et à la semaine 0 (randomisation) dans l'étude CLCQ908B2302.
La moyenne géométrique du pourcentage (%) de changement est calculée à partir de la rétrotransformation de la moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence : (exp(moyenne du rapport log-transformé aux valeurs de référence) -1)*100.
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Base de référence, semaines 12, 24 et 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 avril 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 avril 2012
Première publication (Estimation)
1 mai 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
15 novembre 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 septembre 2016
Dernière vérification
1 septembre 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CLCQ908B2305
- 2012-000802-32 (Numéro EudraCT)
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