Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvidgning till en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av LCQ908 hos personer med familjärt kylomikronemisyndrom.

26 september 2016 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En öppen etikett, 52-veckors, säkerhets- och tolerabilitetsförlängning till en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av LCQ908 i försökspersoner med familjärt kylomikronemisyndrom.

Denna studie syftade till att fastställa långsiktig säkerhet och tolerabilitet, och fortsatt effekt vid sänkning av triglycerider av LCQ908 hos personer med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS) (HLP typ I).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie var en 52 veckors öppen förlängning med start med den lägsta behandlingsdos som används i CLCQ908B2302/NCT01514461 (dvs. 10 mg) med valfria upptitreringar, för att utvärdera den övergripande långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av LCQ908 hos patienter med familjärt chylomiskt syndrom. , som antingen avbröt CLCQ908B2302/NCT01514461-studien (på grund av tolerabilitetsproblem) eller slutförde CLCQ908B2302/NCT01514461-studien efter 52 veckor. Dessutom var patienter som tidigare hade genomfört studien CLCQ908A2212/NCT01146522 berättigade att delta.

Efter ändring av protokoll 2, blev den ursprungliga 52-veckorslängden av denna studie (CLCQ908B2305) del A av LCQ908B2305 och en förlängning på 78 veckor blev del B. Emellertid, efter ändring av protokoll 3, avslutades del B samtidigt som den sista patienten av Del A avslutade 52 veckor. Anledningen till att del B avslutades var resultaten från interimsanalysen från december 2014 som antydde att storleken på nyttan som förväntades från fortsatt deltagande av patienter i den 18 månader långa förlängningsstudien (del B) inte längre stödde förlängning av studien utöver del A.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

38

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Frankrike, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Ouest-Montreal, Kanada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Kanada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Meibergdreef 9, Nederländerna, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan någon bedömning görs.
  2. Försökspersoner som antingen avbryter i förtid eller slutför CLCQ908B2302-studien efter 52 veckor eller FCS-personer som tidigare har avslutat studien CLCQ908A2212.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner avbröts från CLCQ908B2302-studien på grund av allvarliga, potentiellt studieläkemedelsrelaterade biverkningar.
  2. Försökspersoner från CLCQ908B2302-studien som har utvecklat någon annan kontraindikation för deltagande (till exempel njursvikt)
  3. Historik med malignitet i något organsystem (annat än lokaliserat basalcellscancer i huden), behandlat eller obehandlat, under de senaste 5 åren, oavsett om det finns tecken på lokalt återfall eller metastaser.
  4. Gravida eller ammande (ammande) kvinnor, där graviditet definieras som en kvinnas tillstånd efter befruktning och fram till graviditetens avbrytande, bekräftad av ett positivt hCG-laboratorietest.
  5. Försökspersoner med diabetes mellitus typ 1 eller diabetes mellitus typ 2 om HbA1C är ≥ 8,5 %.
  6. Behandling med fiskoljepreparat inom 4 veckor före randomisering.
  7. Behandling med gallsyrabindande hartser (d.v.s. colesevelam, etc) inom 4 veckor före randomisering.
  8. Behandling med fibrater inom 8 veckor före randomisering. Uttvättning kan förekomma efter screening vid behov.
  9. Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X )] genterapiexponering inom de två åren före screening.
  10. eGFR

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: LCQ908
Patienter påbörjade med 10 mg/dag. Efter minst 8 veckors behandling med en dos kommer valfri upptitrering till nästa möjliga dos att tillåtas. En nedtitrering tillåts från den högsta uppnådda dosen.
Läkemedel: LCQ908

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal patienter med eventuella biverkningar, allvarliga biverkningar och dödsfall
Tidsram: 52 veckor
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar från baslinjen i triglyceridnivåer upp till 52 veckor
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Blodprover togs för en fastande lipidpanel, inklusive totala triglycerider. Lipidmätningar uppsamlades efter en 12 timmars (över natten) fasta. Upprätthållandet av effekten bedömdes på triglyceridnivåer under fortsatt behandling med LCQ908 i upp till 52 veckor. För patienter från LCQ908 studiearm CLCQ908A2212 var baslinjen den bedömning som erhölls vid vecka 0 i den aktuella studien. För patienter från studie CLCQ908B2302 definieras baslinjen som medelvärdet av värden tagna dag -3 och vecka 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriska medelvärdet för den procentuella (%) förändringen beräknas från att bakåttransformera medelvärdet av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärden: (exp(medelvärde av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärdena) -1)*100.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Förändringar från baslinjen i kolesterolnivåer upp till 52 veckor
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Blodprover togs för en fastande lipidpanel, inklusive kolesterolnivå. Lipidmätningar uppsamlades efter en 12 timmars (över natten) fasta. För patienter från LCQ908 studiearm CLCQ908A2212 var baslinjen den bedömning som erhölls vid vecka 0 i den aktuella studien. För patienter från studie CLCQ908B2302 definieras baslinjen som medelvärdet av värden tagna dag -3 och vecka 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriska medelvärdet för den procentuella (%) förändringen beräknas från att bakåttransformera medelvärdet av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärden: (exp(medelvärde av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärdena) -1)*100.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Förändringar från baslinjen i HDL- och icke-HDL-kolesterolnivåer upp till 52 veckor
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Blodprover samlades in för en fastande lipidpanel, inklusive HDL- och icke-HDL-kolesterolnivåer. Lipidmätningar uppsamlades efter en 12 timmars (över natten) fasta. För patienter från LCQ908 studiearm CLCQ908A2212 var baslinjen den bedömning som erhölls vid vecka 0 i den aktuella studien. För patienter från studie CLCQ908B2302 definieras baslinjen som medelvärdet av värden tagna dag -3 och vecka 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriska medelvärdet för den procentuella (%) förändringen beräknas från att bakåttransformera medelvärdet av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärden: (exp(medelvärde av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärdena) -1)*100.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Förändringar från baslinjen i glycerolnivåer upp till 52 veckor
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Blodprover togs för en fastande lipidpanel, inklusive glycerolnivå. Lipidmätningar uppsamlades efter en 12 timmars (över natten) fasta. För patienter från LCQ908 studiearm CLCQ908A2212 var baslinjen den bedömning som erhölls vid vecka 0 i den aktuella studien. För patienter från studie CLCQ908B2302 definieras baslinjen som medelvärdet av värden tagna dag -3 och vecka 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriska medelvärdet för den procentuella (%) förändringen beräknas från att bakåttransformera medelvärdet av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärden: (exp(medelvärde av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärdena) -1)*100.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Förändringar från baslinjen i nivåer av fria fettsyror upp till 52 veckor
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Blodprover togs för en fastande lipidpanel, inklusive nivån av fria fettsyror. Lipidmätningar uppsamlades efter en 12 timmars (över natten) fasta. För patienter från LCQ908 studiearm CLCQ908A2212 var baslinjen den bedömning som erhölls vid vecka 0 i den aktuella studien. För patienter från studie CLCQ908B2302 definieras baslinjen som medelvärdet av värden tagna dag -3 och vecka 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriska medelvärdet för den procentuella (%) förändringen beräknas från att bakåttransformera medelvärdet av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärden: (exp(medelvärde av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärdena) -1)*100.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Förändringar från baslinjen i Apolipoprotein A1-nivåer upp till 52 veckor
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Fastande blodprover samlades in genom direkt venpunktion eller en inneboende kanyl för att utvärdera läkemedelseffekten på lipoproteinbiomarkörer som Apolipoprotein A1. För patienter från LCQ908 studiearm CLCQ908A2212 var baslinjen den bedömning som erhölls vid vecka 0 i den aktuella studien. För patienter från studie CLCQ908B2302 definieras baslinjen som medelvärdet av värden tagna dag -3 och vecka 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriska medelvärdet för den procentuella (%) förändringen beräknas från att bakåttransformera medelvärdet av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärden: (exp(medelvärde av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärdena) -1)*100.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Förändringar från baslinjen i Apolipoprotein B-48-nivåer upp till 52 veckor
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Fastande blodprover samlades in genom direkt venpunktion eller en inneboende kanyl för att utvärdera läkemedelseffekten på lipoproteinbiomarkörer såsom Apolipoprotein B-48. För patienter från LCQ908 studiearm CLCQ908A2212 var baslinjen den bedömning som erhölls vid vecka 0 i den aktuella studien. För patienter från studie CLCQ908B2302 definieras baslinjen som medelvärdet av värden tagna dag -3 och vecka 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriska medelvärdet för den procentuella (%) förändringen beräknas från att bakåttransformera medelvärdet av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärden: (exp(medelvärde av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärdena) -1)*100.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Förändringar från baslinjen i Apolipoprotein B-100 nivåer upp till 52 veckor
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 52
Fastande blodprover samlades in genom direkt venpunktion eller en inneboende kanyl för att utvärdera läkemedelseffekten på lipoproteinbiomarkörer såsom Apolipoprotein B-100. För patienter från LCQ908 studiearm CLCQ908A2212 var baslinjen den bedömning som erhölls vid vecka 0 i den aktuella studien. För patienter från studie CLCQ908B2302 definieras baslinjen som medelvärdet av värden tagna dag -3 och vecka 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriska medelvärdet för den procentuella (%) förändringen beräknas från att bakåttransformera medelvärdet av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärden: (exp(medelvärde av det logtransformerade förhållandet till baslinjevärdena) -1)*100.
Baslinje, vecka 12, 24 och 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 april 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2012

Första postat (Uppskatta)

1 maj 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

15 november 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 september 2016

Senast verifierad

1 september 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera