Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelse til en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av LCQ908 hos personer med familiært kylomikronemisyndrom.

26. september 2016 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen etikett, 52 ukers utvidelse av sikkerhet og tolerabilitet til en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av LCQ908 hos personer med familiært kylomikronemisyndrom.

Denne studien skulle bestemme langsiktig sikkerhet og tolerabilitet, og fortsatt effekt ved å senke triglyserider av LCQ908 hos personer med familiært chylomikronemisyndrom (FCS) (HLP type I).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien var en 52 ukers åpen forlengelse som startet med den laveste behandlingsdosen som ble brukt i CLCQ908B2302/NCT01514461 (dvs. 10 mg) med valgfrie opptitreringer, for å evaluere den generelle langsiktige sikkerheten og toleransen til LCQ908 hos pasienter med familiært chylomisk syndrom. , som enten avsluttet CLCQ908B2302/NCT01514461-studien (på grunn av tolerabilitetsproblemer) eller fullførte CLCQ908B2302/NCT01514461-studien etter 52 uker. I tillegg var pasienter som tidligere hadde fullført studien CLCQ908A2212/NCT01146522 kvalifisert til å delta.

Etter protokollendringer 2 ble den opprinnelige 52 ukers varigheten av denne studien (CLCQ908B2305) del A av LCQ908B2305 og en 78 ukers forlengelse ble del B. Etter protokollendringer 3 ble imidlertid del B avsluttet samtidig med den siste pasienten av Del A fullførte 52 uker. Årsaken til avslutningen av del B var funnene fra interimsanalysen fra desember 2014 som antydet at størrelsen på fordelen som var forventet fra fortsatt deltakelse av pasienter i den 18 måneder lange forlengelsesstudien (del B) ikke lenger støttet studieforlengelse utover del A.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Ouest-Montreal, Canada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Canada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Forente stater, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Frankrike, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Meibergdreef 9, Nederland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Skriftlig informert samtykke må innhentes før noen vurdering utføres.
  2. Personer som enten avbryter for tidlig eller fullfører CLCQ908B2302-studien etter 52 uker eller FCS-personer som tidligere har fullført studien CLCQ908A2212.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersoner avbrøt fra CLCQ908B2302-studien på grunn av alvorlige, potensielt studielegemiddelrelaterte bivirkninger.
  2. Personer fra CLCQ908B2302-studien som har utviklet andre kontraindikasjoner for deltakelse (for eksempel nyresvikt)
  3. Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (annet enn lokalisert basalcellekarsinom i huden), behandlet eller ubehandlet, i løpet av de siste 5 årene, uavhengig av om det er tegn på lokalt tilbakefall eller metastaser.
  4. Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest.
  5. Personer med type 1 diabetes mellitus eller type 2 diabetes mellitus hvis HbA1C er ≥ 8,5 %.
  6. Behandling med fiskeoljepreparater innen 4 uker før randomisering.
  7. Behandling med gallesyrebindende harpikser (dvs. colesevelam, etc.) innen 4 uker før randomisering.
  8. Behandling med fibrater innen 8 uker før randomisering. Utvasking kan forekomme etter screening om nødvendig.
  9. Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X )] genterapieksponering innen de to årene før screening.
  10. eGFR

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LCQ908
Pasienter startet med 10 mg/dag. Etter minst 8 ukers behandling med en dose, vil valgfri opptitrering til neste mulige dose tillates. Én nedtitrering tillatt fra den høyeste oppnådde dosen.
Legemiddel: LCQ908

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall pasienter med eventuelle uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger og dødsfall
Tidsramme: 52 uker
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i triglyseridnivåer opp til 52 uker
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52
Blodprøver ble samlet for et fastende lipidpanel, inkludert totale triglyserider. Lipidmålinger ble samlet etter en 12 timers (over natten) faste. Vedlikehold av effekten ble vurdert på triglyseridnivåer under fortsatt behandling med LCQ908 i opptil 52 uker. For pasienter fra LCQ908-gruppen av studien CLCQ908A2212, var baseline vurderingen oppnådd ved uke 0 av gjeldende studie. For pasienter fra studie CLCQ908B2302 er baseline definert som gjennomsnittet av verdier tatt dag -3 og uke 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriske gjennomsnittet for den prosentvise (%) endringen beregnes fra tilbaketransformering av gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene: (exp(gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene) -1)*100.
Baseline, uke 12, 24 og 52
Endringer fra baseline i kolesterolnivåer opp til 52 uker
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52
Blodprøver ble samlet for et fastende lipidpanel, inkludert kolesterolnivå. Lipidmålinger ble samlet etter en 12 timers (over natten) faste. For pasienter fra LCQ908-gruppen av studien CLCQ908A2212, var baseline vurderingen oppnådd ved uke 0 av gjeldende studie. For pasienter fra studie CLCQ908B2302 er baseline definert som gjennomsnittet av verdier tatt dag -3 og uke 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriske gjennomsnittet for den prosentvise (%) endringen beregnes fra tilbaketransformering av gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene: (exp(gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene) -1)*100.
Baseline, uke 12, 24 og 52
Endringer fra baseline i HDL- og ikke-HDL-kolesterolnivåer opp til 52 uker
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52
Blodprøver ble samlet for et fastende lipidpanel, inkludert HDL- og ikke-HDL-kolesterolnivå. Lipidmålinger ble samlet etter en 12 timers (over natten) faste. For pasienter fra LCQ908-gruppen av studien CLCQ908A2212, var baseline vurderingen oppnådd ved uke 0 av gjeldende studie. For pasienter fra studie CLCQ908B2302 er baseline definert som gjennomsnittet av verdier tatt dag -3 og uke 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriske gjennomsnittet for den prosentvise (%) endringen beregnes fra tilbaketransformering av gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene: (exp(gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene) -1)*100.
Baseline, uke 12, 24 og 52
Endringer fra baseline i glyserolnivåer opp til 52 uker
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52
Blodprøver ble samlet for et fastende lipidpanel, inkludert glyserolnivå. Lipidmålinger ble samlet etter en 12 timers (over natten) faste. For pasienter fra LCQ908-gruppen av studien CLCQ908A2212, var baseline vurderingen oppnådd ved uke 0 av gjeldende studie. For pasienter fra studie CLCQ908B2302 er baseline definert som gjennomsnittet av verdier tatt dag -3 og uke 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriske gjennomsnittet for den prosentvise (%) endringen beregnes fra tilbaketransformering av gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene: (exp(gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene) -1)*100.
Baseline, uke 12, 24 og 52
Endringer fra baseline i nivåer av frie fettsyrer opptil 52 uker
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52
Blodprøver ble samlet for et fastende lipidpanel, inkludert nivået av frie fettsyrer. Lipidmålinger ble samlet etter en 12 timers (over natten) faste. For pasienter fra LCQ908-gruppen av studien CLCQ908A2212, var baseline vurderingen oppnådd ved uke 0 av gjeldende studie. For pasienter fra studie CLCQ908B2302 er baseline definert som gjennomsnittet av verdier tatt dag -3 og uke 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriske gjennomsnittet for den prosentvise (%) endringen beregnes fra tilbaketransformering av gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene: (exp(gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene) -1)*100.
Baseline, uke 12, 24 og 52
Endringer fra baseline i Apolipoprotein A1-nivåer opp til 52 uker
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52
Fastende blodprøver ble tatt ved direkte venepunktur eller en inneliggende kanyle for å evaluere medikamentets effekt på lipoproteinbiomarkører som Apolipoprotein A1. For pasienter fra LCQ908-gruppen av studien CLCQ908A2212, var baseline vurderingen oppnådd ved uke 0 av gjeldende studie. For pasienter fra studie CLCQ908B2302 er baseline definert som gjennomsnittet av verdier tatt dag -3 og uke 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriske gjennomsnittet for den prosentvise (%) endringen beregnes fra tilbaketransformering av gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene: (exp(gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene) -1)*100.
Baseline, uke 12, 24 og 52
Endringer fra baseline i nivåer av apolipoprotein B-48 opp til 52 uker
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52
Fastende blodprøver ble tatt ved direkte venepunktur eller en inneliggende kanyle for å evaluere medikamentets effekt på lipoproteinbiomarkører som Apolipoprotein B-48. For pasienter fra LCQ908-gruppen av studien CLCQ908A2212, var baseline vurderingen oppnådd ved uke 0 av gjeldende studie. For pasienter fra studie CLCQ908B2302 er baseline definert som gjennomsnittet av verdier tatt dag -3 og uke 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriske gjennomsnittet for den prosentvise (%) endringen beregnes fra tilbaketransformering av gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene: (exp(gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene) -1)*100.
Baseline, uke 12, 24 og 52
Endringer fra baseline i Apolipoprotein B-100 nivåer opp til 52 uker
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24 og 52
Fastende blodprøver ble tatt ved direkte venepunktur eller en inneliggende kanyle for å evaluere medikamentets effekt på lipoproteinbiomarkører som Apolipoprotein B-100. For pasienter fra LCQ908-gruppen av studien CLCQ908A2212, var baseline vurderingen oppnådd ved uke 0 av gjeldende studie. For pasienter fra studie CLCQ908B2302 er baseline definert som gjennomsnittet av verdier tatt dag -3 og uke 0 (randomisering) i studie CLCQ908B2302. Det geometriske gjennomsnittet for den prosentvise (%) endringen beregnes fra tilbaketransformering av gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene: (exp(gjennomsnittet av det logtransformerte forholdet til basislinjeverdiene) -1)*100.
Baseline, uke 12, 24 og 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. april 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2012

Først lagt ut (Anslag)

1. mai 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

15. november 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2016

Sist bekreftet

1. september 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere