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Extensão para um Estudo Randomizado, Duplo-cego, Controlado por Placebo de LCQ908 em Indivíduos com Síndrome de Quilomicronemia Familiar.

26 de setembro de 2016 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Uma extensão de segurança e tolerabilidade de rótulo aberto, 52 semanas para um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de LCQ908 em indivíduos com síndrome de quilomicronemia familiar.

Este estudo foi para determinar a segurança e tolerabilidade a longo prazo e a eficácia contínua na redução dos triglicerídeos de LCQ908 em indivíduos com Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS) (HLP tipo I).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi uma extensão de rótulo aberto de 52 semanas começando com a dose de tratamento mais baixa usada em CLCQ908B2302/NCT01514461 (ou seja, 10 mg) com titulação opcional, para avaliar a segurança geral a longo prazo e a tolerabilidade de LCQ908 em pacientes com Síndrome de Quilomicronemia Familiar , que descontinuou o estudo CLCQ908B2302/NCT01514461 (devido a problemas de tolerabilidade) ou concluiu o estudo CLCQ908B2302/NCT01514461 após 52 semanas. Além disso, os pacientes que já haviam concluído o estudo CLCQ908A2212/NCT01146522 eram elegíveis para participar.

Após a alteração 2 do Protocolo, a duração original de 52 semanas deste estudo (CLCQ908B2305) tornou-se a Parte A do LCQ908B2305 e uma extensão de 78 semanas tornou-se a Parte B. No entanto, após a alteração 3 do Protocolo, a Parte B foi encerrada ao mesmo tempo que o último paciente do A Parte A completou 52 semanas. A razão para o término da Parte B foram as descobertas da análise interina de dezembro de 2014, que sugeriam que o tamanho do benefício que era esperado da participação contínua dos pacientes no estudo de extensão de 18 meses (Parte B) não suportava mais a extensão do estudo além da Parte A.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

38

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
      • Ouest-Montreal, Canadá, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Canadá, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Nantes, França, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, França, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
      • Meibergdreef 9, Holanda, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul, 7925
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O consentimento informado por escrito deve ser obtido antes de qualquer avaliação ser realizada.
  2. Indivíduos que interromperam prematuramente ou concluíram o estudo CLCQ908B2302 após 52 semanas ou indivíduos FCS que concluíram anteriormente o estudo CLCQ908A2212.

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos descontinuados do estudo CLCQ908B2302 devido a eventos adversos graves potencialmente relacionados ao medicamento do estudo.
  2. Indivíduos do estudo CLCQ908B2302 que desenvolveram qualquer outra contraindicação à participação (por exemplo, insuficiência renal)
  3. História de malignidade de qualquer sistema orgânico (exceto carcinoma basocelular localizado da pele), tratado ou não, nos últimos 5 anos, independentemente de haver evidência de recorrência local ou metástases.
  4. Mulheres grávidas ou lactantes (lactantes), onde a gravidez é definida como o estado de uma mulher após a concepção e até o término da gestação, confirmada por um teste laboratorial de hCG positivo.
  5. Indivíduos com diabetes mellitus tipo 1 ou diabetes mellitus tipo 2 se HbA1C for ≥ 8,5%.
  6. Tratamento com preparações de óleo de peixe dentro de 4 semanas antes da randomização.
  7. Tratamento com resinas de ligação de ácidos biliares (isto é, colesevelam, etc.) dentro de 4 semanas antes da randomização.
  8. Tratamento com fibratos dentro de 8 semanas antes da randomização. Washout pode ocorrer após a triagem, se necessário.
  9. Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] exposição à terapia genética nos dois anos anteriores à triagem.
  10. eGFR

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: LCQ908
Os pacientes iniciaram com 10 mg/dia. Após pelo menos 8 semanas de tratamento com uma dose, será permitida a titulação opcional para a próxima dose possível. Uma titulação descendente permitida a partir da dose mais alta atingida.
Medicamento: LCQ908

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de pacientes com quaisquer eventos adversos, eventos adversos graves e morte
Prazo: 52 semanas
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações da linha de base nos níveis de triglicerídeos até 52 semanas
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Amostras de sangue foram coletadas para um painel lipídico em jejum, incluindo triglicerídeos totais. As medições lipídicas foram coletadas após um jejum de 12 horas (durante a noite). A manutenção do efeito foi avaliada nos níveis de triglicerídeos durante a terapia continuada com LCQ908 por até 52 semanas. Para pacientes do braço LCQ908 do estudo CLCQ908A2212, a linha de base foi a avaliação obtida na Semana 0 do estudo atual. Para pacientes do estudo CLCQ908B2302, a linha de base é definida como a média dos valores obtidos no Dia -3 e na Semana 0 (randomização) no estudo CLCQ908B2302. A média geométrica para a alteração percentual (%) é calculada a partir da transformação reversa da média da razão transformada em log para os valores da linha de base: (exp(média da razão transformada em log para os valores da linha de base) -1)*100.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Alterações da linha de base nos níveis de colesterol até 52 semanas
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Amostras de sangue foram coletadas para um painel lipídico em jejum, incluindo nível de colesterol. As medições lipídicas foram coletadas após um jejum de 12 horas (durante a noite). Para pacientes do braço LCQ908 do estudo CLCQ908A2212, a linha de base foi a avaliação obtida na Semana 0 do estudo atual. Para pacientes do estudo CLCQ908B2302, a linha de base é definida como a média dos valores obtidos no Dia -3 e na Semana 0 (randomização) no estudo CLCQ908B2302. A média geométrica para a alteração percentual (%) é calculada a partir da transformação reversa da média da razão transformada em log para os valores da linha de base: (exp(média da razão transformada em log para os valores da linha de base) -1)*100.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Alterações da linha de base nos níveis de colesterol HDL e não HDL até 52 semanas
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Amostras de sangue foram coletadas para um painel lipídico em jejum, incluindo níveis de colesterol HDL e não HDL. As medições lipídicas foram coletadas após um jejum de 12 horas (durante a noite). Para pacientes do braço LCQ908 do estudo CLCQ908A2212, a linha de base foi a avaliação obtida na Semana 0 do estudo atual. Para pacientes do estudo CLCQ908B2302, a linha de base é definida como a média dos valores obtidos no Dia -3 e na Semana 0 (randomização) no estudo CLCQ908B2302. A média geométrica para a alteração percentual (%) é calculada a partir da transformação reversa da média da razão transformada em log para os valores da linha de base: (exp(média da razão transformada em log para os valores da linha de base) -1)*100.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Alterações da linha de base nos níveis de glicerol até 52 semanas
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Amostras de sangue foram coletadas para um painel lipídico em jejum, incluindo o nível de glicerol. As medições lipídicas foram coletadas após um jejum de 12 horas (durante a noite). Para pacientes do braço LCQ908 do estudo CLCQ908A2212, a linha de base foi a avaliação obtida na Semana 0 do estudo atual. Para pacientes do estudo CLCQ908B2302, a linha de base é definida como a média dos valores obtidos no Dia -3 e na Semana 0 (randomização) no estudo CLCQ908B2302. A média geométrica para a alteração percentual (%) é calculada a partir da transformação reversa da média da razão transformada em log para os valores da linha de base: (exp(média da razão transformada em log para os valores da linha de base) -1)*100.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Alterações da linha de base nos níveis de ácidos graxos livres até 52 semanas
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Amostras de sangue foram coletadas para um painel lipídico em jejum, incluindo o nível de ácidos graxos livres. As medições lipídicas foram coletadas após um jejum de 12 horas (durante a noite). Para pacientes do braço LCQ908 do estudo CLCQ908A2212, a linha de base foi a avaliação obtida na Semana 0 do estudo atual. Para pacientes do estudo CLCQ908B2302, a linha de base é definida como a média dos valores obtidos no Dia -3 e na Semana 0 (randomização) no estudo CLCQ908B2302. A média geométrica para a alteração percentual (%) é calculada a partir da transformação reversa da média da razão transformada em log para os valores da linha de base: (exp(média da razão transformada em log para os valores da linha de base) -1)*100.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Alterações da linha de base nos níveis de apolipoproteína A1 até 52 semanas
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Amostras de sangue em jejum foram coletadas por punção venosa direta ou uma cânula permanente para avaliar o efeito da droga em biomarcadores de lipoproteínas, como apolipoproteína A1. Para pacientes do braço LCQ908 do estudo CLCQ908A2212, a linha de base foi a avaliação obtida na Semana 0 do estudo atual. Para pacientes do estudo CLCQ908B2302, a linha de base é definida como a média dos valores obtidos no Dia -3 e na Semana 0 (randomização) no estudo CLCQ908B2302. A média geométrica para a alteração percentual (%) é calculada a partir da transformação reversa da média da razão transformada em log para os valores da linha de base: (exp(média da razão transformada em log para os valores da linha de base) -1)*100.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Alterações da linha de base nos níveis de apolipoproteína B-48 até 52 semanas
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Amostras de sangue em jejum foram coletadas por punção venosa direta ou uma cânula permanente para avaliar o efeito da droga em biomarcadores de lipoproteínas, como apolipoproteína B-48. Para pacientes do braço LCQ908 do estudo CLCQ908A2212, a linha de base foi a avaliação obtida na Semana 0 do estudo atual. Para pacientes do estudo CLCQ908B2302, a linha de base é definida como a média dos valores obtidos no Dia -3 e na Semana 0 (randomização) no estudo CLCQ908B2302. A média geométrica para a alteração percentual (%) é calculada a partir da transformação reversa da média da razão transformada em log para os valores da linha de base: (exp(média da razão transformada em log para os valores da linha de base) -1)*100.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Alterações da linha de base nos níveis de apolipoproteína B-100 até 52 semanas
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24 e 52
Amostras de sangue em jejum foram coletadas por punção venosa direta ou uma cânula interna para avaliar o efeito da droga em biomarcadores de lipoproteínas, como a apolipoproteína B-100. Para pacientes do braço LCQ908 do estudo CLCQ908A2212, a linha de base foi a avaliação obtida na Semana 0 do estudo atual. Para pacientes do estudo CLCQ908B2302, a linha de base é definida como a média dos valores obtidos no Dia -3 e na Semana 0 (randomização) no estudo CLCQ908B2302. A média geométrica para a alteração percentual (%) é calculada a partir da transformação reversa da média da razão transformada em log para os valores da linha de base: (exp(média da razão transformada em log para os valores da linha de base) -1)*100.
Linha de base, semanas 12, 24 e 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de abril de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

1 de maio de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

15 de novembro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de setembro de 2016

Última verificação

1 de setembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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