Laajennus satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun LCQ908-tutkimukseen henkilöillä, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä.
maanantai 26. syyskuuta 2016 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Avoin, 52 viikon turvallisuuden ja siedettävyyden pidennys satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun LCQ908-tutkimukseen henkilöillä, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli määrittää pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys sekä jatkuva tehokkuus LCQ908:n triglyseridien alentamisessa henkilöillä, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS) (HLP tyyppi I).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus oli 52 viikon avoin jatko-osa, joka aloitettiin pienimmällä CLCQ908B2302/NCT01514461:ssä käytetyllä hoitoannoksella (eli 10 mg) valinnaisella lisätitrauksella, jotta voidaan arvioida LCQ908:n yleistä pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä familiaalista kylomikronemiaa sairastavilla potilailla. , joka joko keskeytti CLCQ908B2302/NCT01514461-tutkimuksen (siedettävyysongelmien vuoksi) tai suoritti tutkimuksen CLCQ908B2302/NCT01514461 52 viikon kuluttua. Lisäksi potilaat, jotka olivat aiemmin suorittaneet tutkimuksen CLCQ908A2212/NCT01146522, voivat osallistua.
Pöytäkirjan muutoksen 2 jälkeen tämän tutkimuksen alkuperäisestä 52 viikon kestosta (CLCQ908B2305) tuli LCQ908B2305:n osa A ja 78 viikon jatkosta osa B. Pöytäkirjan muutoksen 3 jälkeen osa B kuitenkin lopetettiin samaan aikaan kuin viimeinen potilas Osa A suoritettu 52 viikkoa. Syy osan B lopettamiseen olivat joulukuun 2014 välianalyysin havainnot, jotka viittasivat siihen, että potilaiden jatkuvasta osallistumisesta 18 kuukauden jatkotutkimukseen (osa B) odotettu hyöty ei enää tukenut tutkimuksen jatkamista osan A jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
38
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Meibergdreef 9, Alankomaat, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Etelä-Afrikka, 7925
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ouest-Montreal, Kanada, H2W1R7
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
- Novartis Investigative Site
-
Ste-Foy, Quebec, Kanada, G1V4M6
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Nantes, Ranska, 44093
- Novartis Investigative Site
-
Paris Cedex 13, Ranska, 75651
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9NT
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Washington
-
Seatlle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ennen arvioinnin suorittamista on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus.
- Koehenkilöt, jotka joko lopettavat CLCQ908B2302-tutkimuksen ennenaikaisesti tai suorittavat CLCQ908B2302-tutkimuksen päätökseen 52 viikon jälkeen, tai FCS-potilaat, jotka ovat aiemmin suorittaneet tutkimuksen CLCQ908A2212.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt keskeytettiin CLCQ908B2302-tutkimuksesta vakavien, mahdollisesti tutkimuksen lääkkeisiin liittyvien haittatapahtumien vuoksi.
- CLCQ908B2302-tutkimuksen koehenkilöt, joille on kehittynyt jokin muu osallistumisen vasta-aihe (esimerkiksi munuaisten vajaatoiminta)
- Minkä tahansa elinjärjestelmän pahanlaatuinen kasvain (muu kuin paikallinen ihon tyvisolusyöpä), hoidettu tai hoitamaton viimeisten 5 vuoden aikana, riippumatta siitä, onko merkkejä paikallisesta uusiutumisesta tai etäpesäkkeistä.
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä.
- Potilaat, joilla on tyypin 1 diabetes tai tyypin 2 diabetes mellitus, jos HbA1C on ≥ 8,5 %.
- Käsittely kalaöljyvalmisteilla 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Käsittely sappihappoa sitovilla hartseilla (eli kolesevelaami jne.) 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Hoito fibraateilla 8 viikon sisällä ennen satunnaistamista. Huuhtoutuminen voi tapahtua seulonnan jälkeen tarvittaessa.
- Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] geeniterapiaaltistus kahden vuoden aikana ennen seulontaa.
- eGFR
Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LCQ908
Potilaat aloitettiin annoksella 10 mg/vrk.
Vähintään 8 viikon annoksen hoidon jälkeen valinnainen titraus on sallittu seuraavaan mahdolliseen annokseen.
Yksi titraus alaspäin sallitaan suurimmasta saavutetusta annoksesta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on haittatapahtumia, vakavia haittatapahtumia ja kuolema
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset lähtötasosta triglyseriditasoissa 52 viikkoon asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
Verinäytteet kerättiin paasto-lipidipaneelia varten, mukaan lukien kokonaistriglyseridit.
Lipidimittaukset kerättiin 12 tunnin (yön yli) paaston jälkeen.
Vaikutuksen säilyminen arvioitiin triglyseriditasoissa LCQ908-hoidon jatkuessa 52 viikon ajan.
Tutkimuksen CLCQ908A2212 LCQ908-haaraan kuuluvien potilaiden lähtötaso oli nykyisen tutkimuksen viikolla 0 saatu arvio.
Tutkimuksen CLCQ908B2302 potilaille lähtötaso määritellään tutkimuksessa CLCQ908B2302 päivän -3 ja viikon 0 (satunnaistaminen) arvojen keskiarvona.
Prosentin (%) muutoksen geometrinen keskiarvo lasketaan takaisinmuuntamalla logaritmin muunnetun suhteen keskiarvo perusarvoihin: (exp(keskiarvo log-muunnetusta suhteesta perustasoarvoihin) -1)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
|
Muutokset lähtötasosta kolesterolitasoissa 52 viikkoon asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
Verinäytteet kerättiin paasto-lipidipaneelia varten, mukaan lukien kolesterolitaso.
Lipidimittaukset kerättiin 12 tunnin (yön yli) paaston jälkeen.
Tutkimuksen CLCQ908A2212 LCQ908-haaraan kuuluvien potilaiden lähtötaso oli nykyisen tutkimuksen viikolla 0 saatu arvio.
Tutkimuksen CLCQ908B2302 potilaille lähtötaso määritellään tutkimuksessa CLCQ908B2302 päivän -3 ja viikon 0 (satunnaistaminen) arvojen keskiarvona.
Prosentin (%) muutoksen geometrinen keskiarvo lasketaan takaisinmuuntamalla logaritmin muunnetun suhteen keskiarvo perusarvoihin: (exp(keskiarvo log-muunnetusta suhteesta perustasoarvoihin) -1)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
|
Muutokset lähtötasosta HDL- ja ei-HDL-kolesterolitasoissa 52 viikkoon asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
Verinäytteet kerättiin paasto-lipidipaneelia varten, mukaan lukien HDL- ja ei-HDL-kolesterolitasot.
Lipidimittaukset kerättiin 12 tunnin (yön yli) paaston jälkeen.
Tutkimuksen CLCQ908A2212 LCQ908-haaraan kuuluvien potilaiden lähtötaso oli nykyisen tutkimuksen viikolla 0 saatu arvio.
Tutkimuksen CLCQ908B2302 potilaille lähtötaso määritellään tutkimuksessa CLCQ908B2302 päivän -3 ja viikon 0 (satunnaistaminen) arvojen keskiarvona.
Prosentin (%) muutoksen geometrinen keskiarvo lasketaan takaisinmuuntamalla logaritmin muunnetun suhteen keskiarvo perusarvoihin: (exp(keskiarvo log-muunnetusta suhteesta perustasoarvoihin) -1)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
|
Glyserolitasojen muutokset lähtötasosta 52 viikkoon asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
Verinäytteet kerättiin paasto-lipidipaneelia varten, mukaan lukien glyserolitaso.
Lipidimittaukset kerättiin 12 tunnin (yön yli) paaston jälkeen.
Tutkimuksen CLCQ908A2212 LCQ908-haaraan kuuluvien potilaiden lähtötaso oli nykyisen tutkimuksen viikolla 0 saatu arvio.
Tutkimuksen CLCQ908B2302 potilaille lähtötaso määritellään tutkimuksessa CLCQ908B2302 päivän -3 ja viikon 0 (satunnaistaminen) arvojen keskiarvona.
Prosentin (%) muutoksen geometrinen keskiarvo lasketaan takaisinmuuntamalla logaritmin muunnetun suhteen keskiarvo perusarvoihin: (exp(keskiarvo log-muunnetusta suhteesta perustasoarvoihin) -1)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
|
Muutokset lähtötasosta vapaiden rasvahappojen määrässä 52 viikkoon asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
Verinäytteet kerättiin paasto-lipidipaneelia varten, mukaan lukien vapaiden rasvahappojen taso.
Lipidimittaukset kerättiin 12 tunnin (yön yli) paaston jälkeen.
Tutkimuksen CLCQ908A2212 LCQ908-haaraan kuuluvien potilaiden lähtötaso oli nykyisen tutkimuksen viikolla 0 saatu arvio.
Tutkimuksen CLCQ908B2302 potilaille lähtötaso määritellään tutkimuksessa CLCQ908B2302 päivän -3 ja viikon 0 (satunnaistaminen) arvojen keskiarvona.
Prosentin (%) muutoksen geometrinen keskiarvo lasketaan takaisinmuuntamalla logaritmin muunnetun suhteen keskiarvo perusarvoihin: (exp(keskiarvo log-muunnetusta suhteesta perustasoarvoihin) -1)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
|
Muutokset lähtötasosta Apolipoproteiini A1 -tasoissa 52 viikkoon asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
Paastoverinäytteet kerättiin suoralla laskimopunktiolla tai pysyvällä kanyylillä lääkkeen vaikutuksen arvioimiseksi lipoproteiinien biomarkkereihin, kuten Apolipoproteiini A1:een.
Tutkimuksen CLCQ908A2212 LCQ908-haaraan kuuluvien potilaiden lähtötaso oli nykyisen tutkimuksen viikolla 0 saatu arvio.
Tutkimuksen CLCQ908B2302 potilaille lähtötaso määritellään tutkimuksessa CLCQ908B2302 päivän -3 ja viikon 0 (satunnaistaminen) arvojen keskiarvona.
Prosentin (%) muutoksen geometrinen keskiarvo lasketaan takaisinmuuntamalla logaritmin muunnetun suhteen keskiarvo perusarvoihin: (exp(keskiarvo log-muunnetusta suhteesta perustasoarvoihin) -1)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
|
Muutokset lähtötasosta Apolipoproteiini B-48 -tasoissa 52 viikkoon asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
Paastoverinäytteet kerättiin suoralla laskimopunktiolla tai pysyvällä kanyylillä lääkkeen vaikutuksen arvioimiseksi lipoproteiinien biomarkkereihin, kuten Apolipoproteiini B-48:aan.
Tutkimuksen CLCQ908A2212 LCQ908-haaraan kuuluvien potilaiden lähtötaso oli nykyisen tutkimuksen viikolla 0 saatu arvio.
Tutkimuksen CLCQ908B2302 potilaille lähtötaso määritellään tutkimuksessa CLCQ908B2302 päivän -3 ja viikon 0 (satunnaistaminen) arvojen keskiarvona.
Prosentin (%) muutoksen geometrinen keskiarvo lasketaan takaisinmuuntamalla logaritmin muunnetun suhteen keskiarvo perusarvoihin: (exp(keskiarvo log-muunnetusta suhteesta perustasoarvoihin) -1)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
|
Muutokset lähtötasosta apolipoproteiini B-100 -tasoissa 52 viikkoon asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
Paastoverinäytteet kerättiin suoralla laskimopunktiolla tai pysyvällä kanyylillä lääkkeen vaikutuksen arvioimiseksi lipoproteiinien biomarkkereihin, kuten Apolipoprotein B-100:aan.
Tutkimuksen CLCQ908A2212 LCQ908-haaraan kuuluvien potilaiden lähtötaso oli nykyisen tutkimuksen viikolla 0 saatu arvio.
Tutkimuksen CLCQ908B2302 potilaille lähtötaso määritellään tutkimuksessa CLCQ908B2302 päivän -3 ja viikon 0 (satunnaistaminen) arvojen keskiarvona.
Prosentin (%) muutoksen geometrinen keskiarvo lasketaan takaisinmuuntamalla logaritmin muunnetun suhteen keskiarvo perusarvoihin: (exp(keskiarvo log-muunnetusta suhteesta perustasoarvoihin) -1)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 12, 24 ja 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. helmikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 27. huhtikuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. huhtikuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 1. toukokuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 15. marraskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. syyskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. syyskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLCQ908B2305
- 2012-000802-32 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .