Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzenie randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania LCQ908 u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii.

26 września 2016 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte, 52-tygodniowe rozszerzenie bezpieczeństwa i tolerancji do randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania LCQ908 u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii.

Badanie to miało na celu określenie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji oraz stałej skuteczności w obniżaniu poziomu trójglicerydów LCQ908 u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS) (HLP typu I).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to było 52-tygodniowym, otwartym badaniem przedłużonym, rozpoczynającym się od najniższej dawki terapeutycznej stosowanej w CLCQ908B2302/NCT01514461 (tj. 10 mg) z opcjonalnym zwiększaniem dawki, w celu oceny ogólnego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji LCQ908 u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii , którzy albo przerwali udział w badaniu CLCQ908B2302/NCT01514461 (ze względu na problemy z tolerancją), albo ukończyli badanie CLCQ908B2302/NCT01514461 po 52 tygodniach. Ponadto do udziału kwalifikowali się pacjenci, którzy wcześniej ukończyli badanie CLCQ908A2212/NCT01146522.

Po poprawce 2 do protokołu pierwotny 52-tygodniowy czas trwania tego badania (CLCQ908B2305) stał się częścią A LCQ908B2305, a przedłużenie o 78 tygodni stało się częścią B. Jednak po poprawce 3 do protokołu część B została zakończona w tym samym czasie, co ostatni pacjent Część A ukończyła 52 tygodnie. Przyczyną przerwania części B były ustalenia z analizy pośredniej z grudnia 2014 r., które sugerowały, że wielkość korzyści oczekiwanych z dalszego udziału pacjentów w 18-miesięcznym rozszerzonym badaniu (część B) nie uzasadniała już przedłużenia badania poza część A.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Nantes, Francja, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Francja, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Meibergdreef 9, Holandia, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Ouest-Montreal, Kanada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Kanada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny należy uzyskać pisemną świadomą zgodę.
  2. Osoby, które przedwcześnie przerwały badanie CLCQ908B2302 lub ukończyły je po 52 tygodniach lub osoby z FCS, które wcześniej ukończyły badanie CLCQ908A2212.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy przerwali udział w badaniu CLCQ908B2302 z powodu poważnych zdarzeń niepożądanych potencjalnie związanych z badanym lekiem.
  2. Osoby z badania CLCQ908B2302, u których wystąpiły jakiekolwiek inne przeciwwskazania do udziału (np. niewydolność nerek)
  3. Historia nowotworu dowolnego układu narządów (innego niż miejscowy rak podstawnokomórkowy skóry), leczonego lub nieleczonego, w ciągu ostatnich 5 lat, niezależnie od tego, czy istnieją dowody na wznowę miejscową lub przerzuty.
  4. Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące), gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety od poczęcia do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG.
  5. Pacjenci z cukrzycą typu 1 lub cukrzycą typu 2, jeśli HbA1C wynosi ≥ 8,5%.
  6. Leczenie preparatami oleju rybiego w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.
  7. Leczenie żywicami wiążącymi kwasy żółciowe (tj. kolesewelam itp.) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.
  8. Leczenie fibratami w ciągu 8 tygodni przed randomizacją. W razie potrzeby po badaniu przesiewowym może nastąpić wypłukanie.
  9. Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] ekspozycja na terapię genową w ciągu dwóch lat przed badaniem przesiewowym.
  10. eGFR

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LCQ908
Pacjenci rozpoczynali leczenie od 10 mg/dobę. Po co najmniej 8 tygodniach leczenia jedną dawką, możliwe będzie opcjonalne zwiększenie dawki do następnej możliwej dawki. Jedno miareczkowanie w dół dozwolone od najwyższej osiągniętej dawki.
Lek: LCQ908

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z jakimikolwiek zdarzeniami niepożądanymi, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi i zgonami
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany od wartości wyjściowych w poziomach trójglicerydów do 52 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Pobrano próbki krwi do panelu lipidów na czczo, w tym triglicerydów całkowitych. Pomiary lipidów zbierano po 12-godzinnym (nocnym) poście. Utrzymanie efektu oceniano na podstawie poziomów triglicerydów podczas kontynuowania terapii LCQ908 przez okres do 52 tygodni. W przypadku pacjentów z ramienia LCQ908 badania CLCQ908A2212 punktem wyjściowym była ocena uzyskana w tygodniu 0 bieżącego badania. W przypadku pacjentów z badania CLCQ908B2302 wartość wyjściową definiuje się jako średnią wartości uzyskanych w dniu -3 i tygodniu 0 (randomizacja) w badaniu CLCQ908B2302. Średnia geometryczna dla zmiany procentowej (%) jest obliczana z przekształcenia wstecznego średniej współczynnika przekształconego logarytmicznie do wartości podstawowych: (exp(średnia przekształconego logarytmicznie stosunku do wartości wyjściowych) -1)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Zmiany od poziomu wyjściowego w poziomie cholesterolu do 52 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Pobrano próbki krwi do panelu lipidów na czczo, w tym poziomu cholesterolu. Pomiary lipidów zbierano po 12-godzinnym (nocnym) poście. W przypadku pacjentów z ramienia LCQ908 badania CLCQ908A2212 punktem wyjściowym była ocena uzyskana w tygodniu 0 bieżącego badania. W przypadku pacjentów z badania CLCQ908B2302 wartość wyjściową definiuje się jako średnią wartości uzyskanych w dniu -3 i tygodniu 0 (randomizacja) w badaniu CLCQ908B2302. Średnia geometryczna dla zmiany procentowej (%) jest obliczana z przekształcenia wstecznego średniej współczynnika przekształconego logarytmicznie do wartości podstawowych: (exp(średnia przekształconego logarytmicznie stosunku do wartości wyjściowych) -1)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Zmiany od wartości wyjściowych w poziomach cholesterolu HDL i nie-HDL do 52 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Pobrano próbki krwi do panelu lipidów na czczo, w tym poziomu cholesterolu HDL i nie-HDL. Pomiary lipidów zbierano po 12-godzinnym (nocnym) poście. W przypadku pacjentów z ramienia LCQ908 badania CLCQ908A2212 punktem wyjściowym była ocena uzyskana w tygodniu 0 bieżącego badania. W przypadku pacjentów z badania CLCQ908B2302 wartość wyjściową definiuje się jako średnią wartości uzyskanych w dniu -3 i tygodniu 0 (randomizacja) w badaniu CLCQ908B2302. Średnia geometryczna dla zmiany procentowej (%) jest obliczana z przekształcenia wstecznego średniej współczynnika przekształconego logarytmicznie do wartości podstawowych: (exp(średnia przekształconego logarytmicznie stosunku do wartości wyjściowych) -1)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Zmiany od wartości wyjściowych w poziomach glicerolu do 52 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Pobrano próbki krwi do panelu lipidów na czczo, w tym poziomu glicerolu. Pomiary lipidów zbierano po 12-godzinnym (nocnym) poście. W przypadku pacjentów z ramienia LCQ908 badania CLCQ908A2212 punktem wyjściowym była ocena uzyskana w tygodniu 0 bieżącego badania. W przypadku pacjentów z badania CLCQ908B2302 wartość wyjściową definiuje się jako średnią wartości uzyskanych w dniu -3 i tygodniu 0 (randomizacja) w badaniu CLCQ908B2302. Średnia geometryczna dla zmiany procentowej (%) jest obliczana z przekształcenia wstecznego średniej współczynnika przekształconego logarytmicznie do wartości podstawowych: (exp(średnia przekształconego logarytmicznie stosunku do wartości wyjściowych) -1)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Zmiany od wartości wyjściowych w poziomach wolnych kwasów tłuszczowych do 52 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Pobrano próbki krwi do panelu lipidów na czczo, w tym poziomu wolnych kwasów tłuszczowych. Pomiary lipidów zbierano po 12-godzinnym (nocnym) poście. W przypadku pacjentów z ramienia LCQ908 badania CLCQ908A2212 punktem wyjściowym była ocena uzyskana w tygodniu 0 bieżącego badania. W przypadku pacjentów z badania CLCQ908B2302 wartość wyjściową definiuje się jako średnią wartości uzyskanych w dniu -3 i tygodniu 0 (randomizacja) w badaniu CLCQ908B2302. Średnia geometryczna dla zmiany procentowej (%) jest obliczana z przekształcenia wstecznego średniej współczynnika przekształconego logarytmicznie do wartości podstawowych: (exp(średnia przekształconego logarytmicznie stosunku do wartości wyjściowych) -1)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Zmiany od wartości wyjściowych w poziomach apolipoproteiny A1 do 52 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Próbki krwi na czczo pobrano przez bezpośrednie nakłucie żyły lub założoną na stałe kaniulę w celu oceny wpływu leku na biomarkery lipoprotein, takie jak apolipoproteina A1. W przypadku pacjentów z ramienia LCQ908 badania CLCQ908A2212 punktem wyjściowym była ocena uzyskana w tygodniu 0 bieżącego badania. W przypadku pacjentów z badania CLCQ908B2302 wartość wyjściową definiuje się jako średnią wartości uzyskanych w dniu -3 i tygodniu 0 (randomizacja) w badaniu CLCQ908B2302. Średnia geometryczna dla zmiany procentowej (%) jest obliczana z przekształcenia wstecznego średniej współczynnika przekształconego logarytmicznie do wartości podstawowych: (exp(średnia przekształconego logarytmicznie stosunku do wartości wyjściowych) -1)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Zmiany od wartości wyjściowych w poziomach apolipoproteiny B-48 do 52 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Próbki krwi na czczo pobrano przez bezpośrednie nakłucie żyły lub założoną na stałe kaniulę w celu oceny wpływu leku na biomarkery lipoproteinowe, takie jak apolipoproteina B-48. W przypadku pacjentów z ramienia LCQ908 badania CLCQ908A2212 punktem wyjściowym była ocena uzyskana w tygodniu 0 bieżącego badania. W przypadku pacjentów z badania CLCQ908B2302 wartość wyjściową definiuje się jako średnią wartości uzyskanych w dniu -3 i tygodniu 0 (randomizacja) w badaniu CLCQ908B2302. Średnia geometryczna dla zmiany procentowej (%) jest obliczana z przekształcenia wstecznego średniej współczynnika przekształconego logarytmicznie do wartości podstawowych: (exp(średnia przekształconego logarytmicznie stosunku do wartości wyjściowych) -1)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Zmiany od wartości wyjściowych w poziomach apolipoproteiny B-100 do 52 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52
Próbki krwi na czczo pobrano przez bezpośrednie nakłucie żyły lub założoną na stałe kaniulę w celu oceny wpływu leku na biomarkery lipoproteinowe, takie jak apolipoproteina B-100. W przypadku pacjentów z ramienia LCQ908 badania CLCQ908A2212 punktem wyjściowym była ocena uzyskana w tygodniu 0 bieżącego badania. W przypadku pacjentów z badania CLCQ908B2302 wartość wyjściową definiuje się jako średnią wartości uzyskanych w dniu -3 i tygodniu 0 (randomizacja) w badaniu CLCQ908B2302. Średnia geometryczna dla zmiany procentowej (%) jest obliczana z przekształcenia wstecznego średniej współczynnika przekształconego logarytmicznie do wartości podstawowych: (exp(średnia przekształconego logarytmicznie stosunku do wartości wyjściowych) -1)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24 i 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 kwietnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

15 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 września 2016

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj