Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreiding naar een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van LCQ908 bij proefpersonen met het familiair chylomicronemiesyndroom.

26 september 2016 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label, 52 weken durende veiligheids- en verdraagbaarheidsuitbreiding naar een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van LCQ908 bij proefpersonen met het familiair chylomicronemiesyndroom.

Deze studie was bedoeld om de veiligheid en verdraagbaarheid op de lange termijn en de aanhoudende werkzaamheid bij het verlagen van de triglyceriden van LCQ908 vast te stellen bij proefpersonen met het familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) (HLP type I).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie was een open-label verlenging van 52 weken, beginnend met de laagste behandelingsdosis gebruikt in CLCQ908B2302/NCT01514461 (d.w.z. 10 mg) met optionele optitraties, om de algehele veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van LCQ908 bij patiënten met het familiair chylomicronemiesyndroom te evalueren. , die na 52 weken stopten met het CLCQ908B2302/NCT01514461-onderzoek (vanwege problemen met de verdraagbaarheid) of het CLCQ908B2302/NCT01514461-onderzoek voltooiden. Bovendien kwamen patiënten die eerder studie CLCQ908A2212/NCT01146522 hadden voltooid in aanmerking voor deelname.

Na protocolamendement 2 werd de oorspronkelijke duur van 52 weken van deze studie (CLCQ908B2305) deel A van LCQ908B2305 en een verlenging van 78 weken werd deel B. Echter, na protocolamendement 3 werd deel B op hetzelfde moment beëindigd als de laatste patiënt van Deel A voltooide 52 weken. De reden voor beëindiging van deel B waren de bevindingen van de tussentijdse analyse van december 2014, die suggereerden dat de grootte van het voordeel dat werd verwacht van de voortgezette deelname van patiënten aan de verlengingsstudie van 18 maanden (deel B) niet langer de verlenging van de studie na deel A ondersteunde.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Ouest-Montreal, Canada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Canada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Frankrijk, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Meibergdreef 9, Nederland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika, 7925
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voordat een beoordeling wordt uitgevoerd.
  2. Proefpersonen die voortijdig stoppen of het CLCQ908B2302-onderzoek voltooien na 52 weken of FCS-proefpersonen die eerder het CLCQ908A2212-onderzoek hebben voltooid.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen stopten met de CLCQ908B2302-studie vanwege ernstige, mogelijk aan de studiemedicatie gerelateerde bijwerkingen.
  2. Proefpersonen uit de CLCQ908B2302-studie die een andere contra-indicatie voor deelname hebben ontwikkeld (bijvoorbeeld nierfalen)
  3. Geschiedenis van maligniteit van een orgaansysteem (anders dan gelokaliseerd basaalcelcarcinoom van de huid), behandeld of onbehandeld, in de afgelopen 5 jaar, ongeacht of er aanwijzingen zijn voor lokaal recidief of metastasen.
  4. Zwangere of zogende (zogende) vrouwen, waarbij zwangerschap wordt gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de bevruchting en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve hCG-laboratoriumtest.
  5. Proefpersonen met diabetes mellitus type 1 of diabetes mellitus type 2 als HbA1C ≥ 8,5% is.
  6. Behandeling met visoliepreparaten binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie.
  7. Behandeling met galzuurbindende harsen (d.w.z. colesevelam, enz.) binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie.
  8. Behandeling met fibraten binnen 8 weken voorafgaand aan randomisatie. Indien nodig kan wash-out optreden na screening.
  9. Blootstelling aan gentherapie met Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] binnen de twee jaar voorafgaand aan de screening.
  10. eGFR

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LCQ908
Patiënten begonnen met 10 mg/dag. Na ten minste 8 weken behandeling met een dosis is optionele optitratie naar de volgende mogelijke dosis toegestaan. Eén neerwaartse titratie toegestaan ​​vanaf de hoogst bereikte dosis.
Geneesmiddel: LCQ908

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal patiënten met bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en overlijden
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in triglycerideniveaus tot 52 weken
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24 en 52
Bloedmonsters werden verzameld voor een nuchter lipidenpanel, inclusief totale triglyceriden. Lipidemetingen werden verzameld na 12 uur (overnacht) vasten. Het behoud van het effect werd beoordeeld op triglycerideniveaus tijdens voortgezette therapie met LCQ908 gedurende maximaal 52 weken. Voor patiënten uit de LCQ908-arm van studie CLCQ908A2212 was de uitgangswaarde de beoordeling verkregen in week 0 van de huidige studie. Voor patiënten uit onderzoek CLCQ908B2302 wordt de uitgangswaarde gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden genomen op dag -3 en week 0 (randomisatie) in onderzoek CLCQ908B2302. Het geometrisch gemiddelde voor de procentuele (%) verandering wordt berekend door terugtransformatie van het gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding naar basislijnwaarden: (exp(gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding tot basislijnwaarden) -1)*100.
Basislijn, week 12, 24 en 52
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in cholesterolwaarden tot 52 weken
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24 en 52
Er werden bloedmonsters verzameld voor een nuchter lipidenpanel, inclusief cholesterolgehalte. Lipidemetingen werden verzameld na 12 uur (overnacht) vasten. Voor patiënten uit de LCQ908-arm van studie CLCQ908A2212 was de uitgangswaarde de beoordeling verkregen in week 0 van de huidige studie. Voor patiënten uit onderzoek CLCQ908B2302 wordt de uitgangswaarde gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden genomen op dag -3 en week 0 (randomisatie) in onderzoek CLCQ908B2302. Het geometrisch gemiddelde voor de procentuele (%) verandering wordt berekend door terugtransformatie van het gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding naar basislijnwaarden: (exp(gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding tot basislijnwaarden) -1)*100.
Basislijn, week 12, 24 en 52
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in HDL- en niet-HDL-cholesterolwaarden tot 52 weken
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24 en 52
Bloedmonsters werden verzameld voor een nuchter lipidenpanel, inclusief HDL- en niet-HDL-cholesterolniveau. Lipidemetingen werden verzameld na 12 uur (overnacht) vasten. Voor patiënten uit de LCQ908-arm van studie CLCQ908A2212 was de uitgangswaarde de beoordeling verkregen in week 0 van de huidige studie. Voor patiënten uit onderzoek CLCQ908B2302 wordt de uitgangswaarde gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden genomen op dag -3 en week 0 (randomisatie) in onderzoek CLCQ908B2302. Het geometrisch gemiddelde voor de procentuele (%) verandering wordt berekend door terugtransformatie van het gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding naar basislijnwaarden: (exp(gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding tot basislijnwaarden) -1)*100.
Basislijn, week 12, 24 en 52
Veranderingen van baseline in glycerolniveaus tot 52 weken
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24 en 52
Bloedmonsters werden verzameld voor een nuchter lipidenpanel, inclusief glycerolniveau. Lipidemetingen werden verzameld na 12 uur (overnacht) vasten. Voor patiënten uit de LCQ908-arm van studie CLCQ908A2212 was de uitgangswaarde de beoordeling verkregen in week 0 van de huidige studie. Voor patiënten uit onderzoek CLCQ908B2302 wordt de uitgangswaarde gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden genomen op dag -3 en week 0 (randomisatie) in onderzoek CLCQ908B2302. Het geometrisch gemiddelde voor de procentuele (%) verandering wordt berekend door terugtransformatie van het gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding naar basislijnwaarden: (exp(gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding tot basislijnwaarden) -1)*100.
Basislijn, week 12, 24 en 52
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in niveaus van vrije vetzuren tot 52 weken
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24 en 52
Er werden bloedmonsters verzameld voor een nuchter lipidenpanel, inclusief het niveau van vrije vetzuren. Lipidemetingen werden verzameld na 12 uur (overnacht) vasten. Voor patiënten uit de LCQ908-arm van studie CLCQ908A2212 was de uitgangswaarde de beoordeling verkregen in week 0 van de huidige studie. Voor patiënten uit onderzoek CLCQ908B2302 wordt de uitgangswaarde gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden genomen op dag -3 en week 0 (randomisatie) in onderzoek CLCQ908B2302. Het geometrisch gemiddelde voor de procentuele (%) verandering wordt berekend door terugtransformatie van het gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding naar basislijnwaarden: (exp(gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding tot basislijnwaarden) -1)*100.
Basislijn, week 12, 24 en 52
Veranderingen ten opzichte van baseline in apolipoproteïne A1-niveaus tot 52 weken
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24 en 52
Nuchtere bloedmonsters werden verzameld door directe venapunctie of een inwonende canule om het geneesmiddeleffect op lipoproteïne-biomarkers zoals Apolipoproteïne A1 te evalueren. Voor patiënten uit de LCQ908-arm van studie CLCQ908A2212 was de uitgangswaarde de beoordeling verkregen in week 0 van de huidige studie. Voor patiënten uit onderzoek CLCQ908B2302 wordt de uitgangswaarde gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden genomen op dag -3 en week 0 (randomisatie) in onderzoek CLCQ908B2302. Het geometrisch gemiddelde voor de procentuele (%) verandering wordt berekend door terugtransformatie van het gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding naar basislijnwaarden: (exp(gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding tot basislijnwaarden) -1)*100.
Basislijn, week 12, 24 en 52
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in apolipoproteïne B-48-niveaus tot 52 weken
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24 en 52
Nuchtere bloedmonsters werden verzameld door directe venapunctie of een inwonende canule om het geneesmiddeleffect op lipoproteïne-biomarkers zoals Apolipoproteïne B-48 te evalueren. Voor patiënten uit de LCQ908-arm van studie CLCQ908A2212 was de uitgangswaarde de beoordeling verkregen in week 0 van de huidige studie. Voor patiënten uit onderzoek CLCQ908B2302 wordt de uitgangswaarde gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden genomen op dag -3 en week 0 (randomisatie) in onderzoek CLCQ908B2302. Het geometrisch gemiddelde voor de procentuele (%) verandering wordt berekend door terugtransformatie van het gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding naar basislijnwaarden: (exp(gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding tot basislijnwaarden) -1)*100.
Basislijn, week 12, 24 en 52
Veranderingen ten opzichte van baseline in apolipoproteïne B-100-niveaus tot 52 weken
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24 en 52
Nuchtere bloedmonsters werden verzameld door directe venapunctie of een inwonende canule om het geneesmiddeleffect op lipoproteïne-biomarkers zoals Apolipoproteïne B-100 te evalueren. Voor patiënten uit de LCQ908-arm van studie CLCQ908A2212 was de uitgangswaarde de beoordeling verkregen in week 0 van de huidige studie. Voor patiënten uit onderzoek CLCQ908B2302 wordt de uitgangswaarde gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden genomen op dag -3 en week 0 (randomisatie) in onderzoek CLCQ908B2302. Het geometrisch gemiddelde voor de procentuele (%) verandering wordt berekend door terugtransformatie van het gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding naar basislijnwaarden: (exp(gemiddelde van de log-getransformeerde verhouding tot basislijnwaarden) -1)*100.
Basislijn, week 12, 24 en 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 april 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 april 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

1 mei 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

15 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 september 2016

Laatst geverifieerd

1 september 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren