Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelse til en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af LCQ908 i forsøgspersoner med familiært chylomikronæmisyndrom.

26. september 2016 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En Open Label, 52-ugers, sikkerhed og tolerabilitet forlængelse til en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af LCQ908 i forsøgspersoner med familiært chylomikronæmisyndrom.

Denne undersøgelse skulle bestemme langsigtet sikkerhed og tolerabilitet og fortsat effekt i at sænke triglycerider af LCQ908 hos personer med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS) (HLP type I).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse var en 52 ugers åben forlængelse, der startede med den laveste behandlingsdosis, der blev brugt i CLCQ908B2302/NCT01514461 (dvs. 10 mg) med valgfri optitrering for at evaluere den overordnede langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af LCQ908 hos patienter med familiært chylomisk syndrom. , som enten afbrød CLCQ908B2302/NCT01514461-undersøgelsen (på grund af tolerabilitetsproblemer) eller fuldførte CLCQ908B2302/NCT01514461-undersøgelsen efter 52 uger. Derudover var patienter, der tidligere havde gennemført undersøgelsen CLCQ908A2212/NCT01146522, kvalificerede til at deltage.

Efter protokolændring 2 blev den oprindelige 52 ugers varighed af denne undersøgelse (CLCQ908B2305) del A af LCQ908B2305, og en forlængelse på 78 uger blev del B. Efter protokolændring 3 blev del B imidlertid afsluttet på samme tid som den sidste patient af Del A gennemførte 52 uger. Årsagen til afslutningen af ​​del B var resultaterne fra den foreløbige analyse fra december 2014, som antydede, at størrelsen af ​​fordelen, der var forventet ved fortsat deltagelse af patienter i 18 måneders forlængelsesforsøg (del B), ikke længere understøttede forlængelse af forsøget ud over del A.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Ouest-Montreal, Canada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Canada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Frankrig, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Meibergdreef 9, Holland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før der foretages en vurdering.
  2. Forsøgspersoner, der enten stopper for tidligt eller fuldfører CLCQ908B2302-undersøgelsen efter 52 uger, eller FCS-personer, der tidligere har gennemført undersøgelsen CLCQ908A2212.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner afbrudt fra CLCQ908B2302-studiet på grund af alvorlige, potentielt undersøgelseslægemiddelrelaterede bivirkninger.
  2. Forsøgspersoner fra CLCQ908B2302-undersøgelsen, som har udviklet enhver anden kontraindikation for deltagelse (f.eks. nyresvigt)
  3. Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (bortset fra lokaliseret basalcellekarcinom i huden), behandlet eller ubehandlet, inden for de seneste 5 år, uanset om der er tegn på lokalt tilbagefald eller metastaser.
  4. Gravide eller ammende (ammende) kvinder, hvor graviditet defineres som en kvindes tilstand efter befrugtning og indtil svangerskabsafbrydelsen, bekræftet ved en positiv hCG-laboratorietest.
  5. Personer med type 1 diabetes mellitus eller type 2 diabetes mellitus, hvis HbA1C er ≥ 8,5 %.
  6. Behandling med fiskeoliepræparater inden for 4 uger før randomisering.
  7. Behandling med galdesyrebindende harpikser (dvs. colesevelam osv.) inden for 4 uger før randomisering.
  8. Behandling med fibrater inden for 8 uger før randomisering. Udvaskning kan forekomme efter screening, hvis det er nødvendigt.
  9. Glybera [alipogen tiparvovec (AAV1-LPLS447X )] genterapi eksponering inden for de to år forud for screening.
  10. eGFR

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LCQ908
Patienter startede med 10 mg/dag. Efter mindst 8 ugers behandling med en dosis tillades valgfri optitrering til næste mulige dosis. Én nedtitrering tilladt fra den højeste opnåede dosis.
Medicin: LCQ908

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter med eventuelle uønskede hændelser, alvorlige bivirkninger og dødsfald
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i triglyceridniveauer op til 52 uger
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Blodprøver blev indsamlet til et fastende lipidpanel, inklusive totale triglycerider. Lipidmålinger blev opsamlet efter en 12 timers (natten over) faste. Vedligeholdelsen af ​​effekten blev vurderet på triglyceridniveauer under fortsat behandling med LCQ908 i op til 52 uger. For patienter fra LCQ908-gruppen af ​​studiet CLCQ908A2212 var baseline vurderingen opnået i uge 0 af det aktuelle studie. For patienter fra undersøgelse CLCQ908B2302 er baseline defineret som gennemsnittet af værdier taget dag -3 og uge 0 (randomisering) i undersøgelse CLCQ908B2302. Det geometriske middelværdi for den procentvise (%) ændring beregnes ud fra tilbagetransformation af middelværdien af ​​det logtransformerede forhold til basislinjeværdier: (exp(middelværdi af det logtransformerede forhold til basislinjeværdier) -1)*100.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Ændringer fra baseline i kolesterolniveauer op til 52 uger
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Blodprøver blev indsamlet til et fastende lipidpanel, inklusive kolesterolniveau. Lipidmålinger blev opsamlet efter en 12 timers (natten over) faste. For patienter fra LCQ908-gruppen af ​​studiet CLCQ908A2212 var baseline vurderingen opnået i uge 0 af det aktuelle studie. For patienter fra undersøgelse CLCQ908B2302 er baseline defineret som gennemsnittet af værdier taget dag -3 og uge 0 (randomisering) i undersøgelse CLCQ908B2302. Det geometriske middelværdi for den procentvise (%) ændring beregnes ud fra tilbagetransformation af middelværdien af ​​det logtransformerede forhold til basislinjeværdier: (exp(middelværdi af det logtransformerede forhold til basislinjeværdier) -1)*100.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Ændringer fra baseline i HDL- og ikke-HDL-kolesterolniveauer op til 52 uger
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Blodprøver blev indsamlet til et fastende lipidpanel, inklusive HDL- og ikke-HDL-kolesterolniveauer. Lipidmålinger blev opsamlet efter en 12 timers (natten over) faste. For patienter fra LCQ908-gruppen af ​​studiet CLCQ908A2212 var baseline vurderingen opnået i uge 0 af det aktuelle studie. For patienter fra undersøgelse CLCQ908B2302 er baseline defineret som gennemsnittet af værdier taget dag -3 og uge 0 (randomisering) i undersøgelse CLCQ908B2302. Det geometriske middelværdi for den procentvise (%) ændring beregnes ud fra tilbagetransformation af middelværdien af ​​det logtransformerede forhold til basislinjeværdier: (exp(middelværdi af det logtransformerede forhold til basislinjeværdier) -1)*100.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Ændringer fra baseline i glycerolniveauer op til 52 uger
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Blodprøver blev indsamlet til et fastende lipidpanel, inklusive glycerolniveau. Lipidmålinger blev opsamlet efter en 12 timers (natten over) faste. For patienter fra LCQ908-gruppen af ​​studiet CLCQ908A2212 var baseline vurderingen opnået i uge 0 af det aktuelle studie. For patienter fra undersøgelse CLCQ908B2302 er baseline defineret som gennemsnittet af værdier taget dag -3 og uge 0 (randomisering) i undersøgelse CLCQ908B2302. Det geometriske middelværdi for den procentvise (%) ændring beregnes ud fra tilbagetransformation af middelværdien af ​​det logtransformerede forhold til basislinjeværdier: (exp(middelværdi af det logtransformerede forhold til basislinjeværdier) -1)*100.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Ændringer fra baseline i niveauer af frie fedtsyrer op til 52 uger
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Blodprøver blev indsamlet til et fastende lipidpanel, inklusive niveauet af frie fedtsyrer. Lipidmålinger blev opsamlet efter en 12 timers (natten over) faste. For patienter fra LCQ908-gruppen af ​​studiet CLCQ908A2212 var baseline vurderingen opnået i uge 0 af det aktuelle studie. For patienter fra undersøgelse CLCQ908B2302 er baseline defineret som gennemsnittet af værdier taget dag -3 og uge 0 (randomisering) i undersøgelse CLCQ908B2302. Det geometriske middelværdi for den procentvise (%) ændring beregnes ud fra tilbagetransformation af middelværdien af ​​det logtransformerede forhold til basislinjeværdier: (exp(middelværdi af det logtransformerede forhold til basislinjeværdier) -1)*100.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Ændringer fra baseline i Apolipoprotein A1-niveauer op til 52 uger
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Fastende blodprøver blev indsamlet ved direkte venepunktur eller en indlagt kanyle for at evaluere lægemiddeleffekten på lipoproteinbiomarkører såsom Apolipoprotein A1. For patienter fra LCQ908-gruppen af ​​studiet CLCQ908A2212 var baseline vurderingen opnået i uge 0 af det aktuelle studie. For patienter fra undersøgelse CLCQ908B2302 er baseline defineret som gennemsnittet af værdier taget dag -3 og uge 0 (randomisering) i undersøgelse CLCQ908B2302. Det geometriske middelværdi for den procentvise (%) ændring beregnes ud fra tilbagetransformation af middelværdien af ​​det logtransformerede forhold til basislinjeværdier: (exp(middelværdi af det logtransformerede forhold til basislinjeværdier) -1)*100.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Ændringer fra baseline i Apolipoprotein B-48 niveauer op til 52 uger
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Fastende blodprøver blev indsamlet ved direkte venepunktur eller en indlagt kanyle for at evaluere lægemiddeleffekten på lipoproteinbiomarkører såsom Apolipoprotein B-48. For patienter fra LCQ908-gruppen af ​​studiet CLCQ908A2212 var baseline vurderingen opnået i uge 0 af det aktuelle studie. For patienter fra undersøgelse CLCQ908B2302 er baseline defineret som gennemsnittet af værdier taget dag -3 og uge 0 (randomisering) i undersøgelse CLCQ908B2302. Det geometriske middelværdi for den procentvise (%) ændring beregnes ud fra tilbagetransformation af middelværdien af ​​det logtransformerede forhold til basislinjeværdier: (exp(middelværdi af det logtransformerede forhold til basislinjeværdier) -1)*100.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Ændringer fra baseline i Apolipoprotein B-100 niveauer op til 52 uger
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 52
Fastende blodprøver blev indsamlet ved direkte venepunktur eller en indlagt kanyle for at evaluere lægemiddeleffekten på lipoproteinbiomarkører såsom Apolipoprotein B-100. For patienter fra LCQ908-gruppen af ​​studiet CLCQ908A2212 var baseline vurderingen opnået i uge 0 af det aktuelle studie. For patienter fra undersøgelse CLCQ908B2302 er baseline defineret som gennemsnittet af værdier taget dag -3 og uge 0 (randomisering) i undersøgelse CLCQ908B2302. Det geometriske middelværdi for den procentvise (%) ændring beregnes ud fra tilbagetransformation af middelværdien af ​​det logtransformerede forhold til basislinjeværdier: (exp(middelværdi af det logtransformerede forhold til basislinjeværdier) -1)*100.
Baseline, uge ​​12, 24 og 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. april 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2012

Først opslået (Skøn)

1. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

15. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2016

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LCQ908

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner