가족성 킬로미크론혈증 증후군이 있는 피험자에서 LCQ908의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구로의 확장.
2016년 9월 26일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
가족성 킬로미크론혈증 증후군이 있는 피험자에서 LCQ908의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구에 대한 공개, 52주, 안전성 및 내약성 확장.
이 연구는 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)(HLP 유형 I)이 있는 피험자에서 LCQ908의 트리글리세리드를 낮추는 데 있어 장기적인 안전성과 내약성 및 지속적인 효능을 확인하기 위한 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 CLCQ908B2302/NCT01514461에 사용된 최저 치료 용량(즉, 10mg)에서 시작하여 가족성 유미소혈증 증후군이 있는 환자에서 LCQ908의 전반적인 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 52주간의 공개 연장 시험이었습니다. , CLCQ908B2302/NCT01514461 연구(내약성 문제로 인해)를 중단하거나 52주 후에 CLCQ908B2302/NCT01514461 연구를 완료했습니다. 또한 이전에 연구 CLCQ908A2212/NCT01146522를 완료한 환자가 참여할 자격이 있었습니다.
프로토콜 수정 2에 따라 이 연구(CLCQ908B2305)의 원래 52주 기간은 LCQ908B2305의 파트 A가 되었고 78주 연장은 파트 B가 되었습니다. 그러나 프로토콜 수정 3에 따라 파트 B는 다음의 마지막 환자와 동시에 종료되었습니다. 파트 A는 52주 동안 완료되었습니다. 파트 B가 종료된 이유는 2014년 12월 중간 분석에서 18개월 연장 시험(파트 B)에 환자의 지속적인 참여로 예상되는 혜택의 규모가 더 이상 파트 A 이상의 시험 연장을 지원하지 않는다는 결과를 제시했기 때문입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
38
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Cape Town, 남아프리카, 7925
- Novartis Investigative Site
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Meibergdreef 9, 네덜란드, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, 독일, 20246
- Novartis Investigative Site
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Washington
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Seatlle, Washington, 미국, 98104
- Novartis Investigative Site
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Manchester, 영국, M13 9NT
- Novartis Investigative Site
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Ouest-Montreal, 캐나다, H2W1R7
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7P2
- Novartis Investigative Site
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Ste-Foy, Quebec, 캐나다, G1V4M6
- Novartis Investigative Site
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Nantes, 프랑스, 44093
- Novartis Investigative Site
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Paris Cedex 13, 프랑스, 75651
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 평가를 수행하기 전에 사전 서면 동의를 얻어야 합니다.
- 조기에 중단하거나 52주 후에 CLCQ908B2302 연구를 완료한 피험자 또는 이전에 CLCQ908A2212 연구를 완료한 FCS 피험자.
제외 기준:
- 피험자는 심각하고 잠재적으로 연구 약물 관련 부작용으로 인해 CLCQ908B2302 연구에서 중단되었습니다.
- CLCQ908B2302 연구에서 참여에 대한 다른 금기 사항(예: 신부전)이 발생한 피험자
- 국소 재발 또는 전이의 증거가 있는지 여부에 관계없이 지난 5년 이내에 치료 또는 치료되지 않은 모든 기관계(피부의 국소 기저 세포 암종 제외)의 악성 병력.
- 임신 또는 수유(수유) 여성, 여기서 임신은 임신 후 여성의 상태로 정의되며 양성 hCG 실험실 테스트에 의해 확인됩니다.
- HbA1C가 8.5% 이상인 제1형 당뇨병 또는 제2형 당뇨병 환자.
- 무작위화 전 4주 이내에 어유 제제로 치료.
- 무작위화 전 4주 이내에 담즙산 결합 수지(즉, 콜레세벨람 등)로 치료.
- 무작위 배정 전 8주 이내에 피브레이트를 사용한 치료. 필요한 경우 스크리닝 후 씻김이 발생할 수 있습니다.
- Glybera[알리포진 티파르보벡(AAV1-LPLS447X)] 유전자 요법 노출이 스크리닝 전 2년 이내.
- eGFR
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: LCQ908
환자는 10mg/일에서 시작했습니다.
적어도 8주간의 용량 치료 후, 다음 가능한 용량으로의 선택적인 상향 적정이 허용될 것입니다.
도달한 최고 용량에서 허용되는 1회 하향 적정.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용, 심각한 부작용 및 사망이 발생한 환자 수
기간: 52주
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 52주까지 트리글리세리드 수치의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
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총 트리글리세라이드를 포함하는 공복 지질 패널을 위해 혈액 샘플을 수집하였다.
지질 측정은 12시간(밤새) 단식 후에 수집되었습니다.
최대 52주 동안 LCQ908을 사용한 지속적인 치료 동안 트리글리세리드 수준에서 효과 유지를 평가했습니다.
연구 CLCQ908A2212의 LCQ908 부문 환자의 경우, 기준선은 현재 연구의 0주차에 얻은 평가였습니다.
연구 CLCQ908B2302로부터의 환자에 대해, 기준선은 연구 CLCQ908B2302에서 -3일 및 0주(무작위화)에 취해진 값의 평균으로 정의된다.
백분율(%) 변화에 대한 기하 평균은 로그 변환 비율의 평균을 기준 값으로 역변환하여 계산됩니다: (exp(기준 값에 대한 로그 변환 비율의 평균) -1)*100.
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기준선, 12주, 24주 및 52주
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기준선에서 최대 52주까지 콜레스테롤 수치의 변화
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
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콜레스테롤 수치를 포함한 공복 지질 패널을 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
지질 측정은 12시간(밤새) 단식 후에 수집되었습니다.
연구 CLCQ908A2212의 LCQ908 부문 환자의 경우, 기준선은 현재 연구의 0주차에 얻은 평가였습니다.
연구 CLCQ908B2302로부터의 환자에 대해, 기준선은 연구 CLCQ908B2302에서 -3일 및 0주(무작위화)에 취해진 값의 평균으로 정의된다.
백분율(%) 변화에 대한 기하 평균은 로그 변환 비율의 평균을 기준 값으로 역변환하여 계산됩니다: (exp(기준 값에 대한 로그 변환 비율의 평균) -1)*100.
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기준선, 12주, 24주 및 52주
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최대 52주까지 HDL 및 비 HDL 콜레스테롤 수치의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
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HDL 및 비HDL 콜레스테롤 수치를 포함하는 공복 지질 패널을 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
지질 측정은 12시간(밤새) 단식 후에 수집되었습니다.
연구 CLCQ908A2212의 LCQ908 부문 환자의 경우, 기준선은 현재 연구의 0주차에 얻은 평가였습니다.
연구 CLCQ908B2302로부터의 환자에 대해, 기준선은 연구 CLCQ908B2302에서 -3일 및 0주(무작위화)에 취해진 값의 평균으로 정의된다.
백분율(%) 변화에 대한 기하 평균은 로그 변환 비율의 평균을 기준 값으로 역변환하여 계산됩니다: (exp(기준 값에 대한 로그 변환 비율의 평균) -1)*100.
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기준선, 12주, 24주 및 52주
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최대 52주까지 글리세롤 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
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글리세롤 수준을 포함하는 공복 지질 패널을 위해 혈액 샘플을 수집하였다.
지질 측정은 12시간(밤새) 단식 후에 수집되었습니다.
연구 CLCQ908A2212의 LCQ908 부문 환자의 경우, 기준선은 현재 연구의 0주차에 얻은 평가였습니다.
연구 CLCQ908B2302로부터의 환자에 대해, 기준선은 연구 CLCQ908B2302에서 -3일 및 0주(무작위화)에 취해진 값의 평균으로 정의된다.
백분율(%) 변화에 대한 기하 평균은 로그 변환 비율의 평균을 기준 값으로 역변환하여 계산됩니다: (exp(기준 값에 대한 로그 변환 비율의 평균) -1)*100.
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기준선, 12주, 24주 및 52주
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최대 52주까지 유리 지방산 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
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유리 지방산 수준을 포함하는 공복 지질 패널을 위해 혈액 샘플을 수집하였다.
지질 측정은 12시간(밤새) 단식 후에 수집되었습니다.
연구 CLCQ908A2212의 LCQ908 부문 환자의 경우, 기준선은 현재 연구의 0주차에 얻은 평가였습니다.
연구 CLCQ908B2302로부터의 환자에 대해, 기준선은 연구 CLCQ908B2302에서 -3일 및 0주(무작위화)에 취해진 값의 평균으로 정의된다.
백분율(%) 변화에 대한 기하 평균은 로그 변환 비율의 평균을 기준 값으로 역변환하여 계산됩니다: (exp(기준 값에 대한 로그 변환 비율의 평균) -1)*100.
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기준선, 12주, 24주 및 52주
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최대 52주까지 아포지단백 A1 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
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Apolipoprotein A1과 같은 지단백질 바이오마커에 대한 약물 효과를 평가하기 위해 직접 정맥 천자 또는 유치 캐뉼라로 공복 혈액 샘플을 수집했습니다.
연구 CLCQ908A2212의 LCQ908 부문 환자의 경우, 기준선은 현재 연구의 0주차에 얻은 평가였습니다.
연구 CLCQ908B2302로부터의 환자에 대해, 기준선은 연구 CLCQ908B2302에서 -3일 및 0주(무작위화)에 취해진 값의 평균으로 정의된다.
백분율(%) 변화에 대한 기하 평균은 로그 변환 비율의 평균을 기준 값으로 역변환하여 계산됩니다: (exp(기준 값에 대한 로그 변환 비율의 평균) -1)*100.
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기준선, 12주, 24주 및 52주
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기준선에서 최대 52주까지 아포지단백 B-48 수준의 변화
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
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Apolipoprotein B-48과 같은 지단백질 바이오마커에 대한 약물 효과를 평가하기 위해 직접 정맥 천자 또는 유치 캐뉼라로 공복 혈액 샘플을 수집했습니다.
연구 CLCQ908A2212의 LCQ908 부문 환자의 경우, 기준선은 현재 연구의 0주차에 얻은 평가였습니다.
연구 CLCQ908B2302로부터의 환자에 대해, 기준선은 연구 CLCQ908B2302에서 -3일 및 0주(무작위화)에 취해진 값의 평균으로 정의된다.
백분율(%) 변화에 대한 기하 평균은 로그 변환 비율의 평균을 기준 값으로 역변환하여 계산됩니다: (exp(기준 값에 대한 로그 변환 비율의 평균) -1)*100.
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기준선, 12주, 24주 및 52주
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기준선에서 최대 52주까지 아포지단백 B-100 수준의 변화
기간: 기준선, 12주, 24주 및 52주
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Apolipoprotein B-100과 같은 지단백질 바이오마커에 대한 약물 효과를 평가하기 위해 직접 정맥 천자 또는 유치 캐뉼라로 공복 혈액 샘플을 수집했습니다.
연구 CLCQ908A2212의 LCQ908 부문 환자의 경우, 기준선은 현재 연구의 0주차에 얻은 평가였습니다.
연구 CLCQ908B2302로부터의 환자에 대해, 기준선은 연구 CLCQ908B2302에서 -3일 및 0주(무작위화)에 취해진 값의 평균으로 정의된다.
백분율(%) 변화에 대한 기하 평균은 로그 변환 비율의 평균을 기준 값으로 역변환하여 계산됩니다: (exp(기준 값에 대한 로그 변환 비율의 평균) -1)*100.
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기준선, 12주, 24주 및 52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 4월 30일
처음 게시됨 (추정)
2012년 5월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 11월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 9월 26일
마지막으로 확인됨
2016년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLCQ908B2305
- 2012-000802-32 (EudraCT 번호)
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