Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšíření na randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii LCQ908 u subjektů s familiárním syndromem chylomikronemie.

26. září 2016 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená, 52týdenní, bezpečnost a snášenlivost rozšíření do randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie LCQ908 u subjektů s familiárním syndromem chylomikronemie.

Tato studie měla stanovit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost a pokračující účinnost při snižování triglyceridů LCQ908 u subjektů se syndromem familiární chylomikronemie (FCS) (HLP typu I).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla 52týdenní otevřené prodloužení začínající nejnižší léčebnou dávkou použitou v CLCQ908B2302/NCT01514461 (tj. 10 mg) s volitelnými titracemi nahoru, aby se vyhodnotila celková dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost LCQ908 u pacientů s familiárním syndromem chylomikronemie , kteří buď ukončili studii CLCQ908B2302/NCT01514461 (kvůli problémům se snášenlivostí), nebo dokončili studii CLCQ908B2302/NCT01514461 po 52 týdnech. Kromě toho byli způsobilí k účasti pacienti, kteří již dříve dokončili studii CLCQ908A2212/NCT01146522.

Po dodatku 2 protokolu se původní 52týdenní trvání této studie (CLCQ908B2305) stalo částí A LCQ908B2305 a prodloužení o 78 týdnů se stalo částí B. Nicméně po změně protokolu 3 byla část B ukončena ve stejnou dobu jako poslední pacient Část A dokončena 52 týdnů. Důvodem ukončení části B byla zjištění z průběžné analýzy z prosince 2014, která naznačovala, že velikost přínosu, který se očekával z pokračující účasti pacientů v 18měsíční prodloužené studii (část B), již nepodporuje prodloužení studie nad rámec části A.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Nantes, Francie, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Francie, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Meibergdreef 9, Holandsko, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Ouest-Montreal, Kanada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Kanada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před provedením jakéhokoli posouzení je nutné získat písemný informovaný souhlas.
  2. Subjekty, které buď předčasně přeruší nebo dokončí studii CLCQ908B2302 po 52 týdnech, nebo FCS subjekty, které již dříve dokončily studii CLCQ908A2212.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty byly přerušeny ze studie CLCQ908B2302 pro závažné nežádoucí účinky potenciálně související se studovaným léčivem.
  2. Subjekty ze studie CLCQ908B2302, u kterých se vyvinula jakákoli jiná kontraindikace účasti (například selhání ledvin)
  3. Anamnéza malignity jakéhokoli orgánového systému (kromě lokalizovaného bazaliomu kůže), léčeného nebo neléčeného, ​​během posledních 5 let, bez ohledu na to, zda existují známky lokální recidivy nebo metastáz.
  4. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním hCG laboratorním testem.
  5. Subjekty s diabetes mellitus 1. typu nebo diabetes mellitus 2. typu, pokud je HbA1C ≥ 8,5 %.
  6. Léčba přípravky z rybího oleje během 4 týdnů před randomizací.
  7. Léčba pryskyřicemi vázajícími žlučové kyseliny (tj. colesevelam, atd.) během 4 týdnů před randomizací.
  8. Léčba fibráty během 8 týdnů před randomizací. V případě potřeby může po screeningu dojít k vymývání.
  9. Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] expozice genové terapii během dvou let před screeningem.
  10. eGFR

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LCQ908
U pacientů byla zahájena dávka 10 mg/den. Po nejméně 8 týdnech léčby dávkou bude povolena volitelná titrace nahoru na další možnou dávku. Je povolena jedna titrace směrem dolů od nejvyšší dosažené dávky.
Lék: LCQ908

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet pacientů s jakýmikoli nežádoucími příhodami, závažnými nežádoucími příhodami a úmrtím
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v hladinách triglyceridů od výchozích hodnot do 52 týdnů
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Byly odebrány vzorky krve pro lipidový panel nalačno, včetně celkových triglyceridů. Měření lipidů byla sbírána po 12 hodinách (přes noc) hladovění. Udržení účinku bylo hodnoceno na hladinách triglyceridů během pokračující léčby LCQ908 po dobu až 52 týdnů. U pacientů z ramene LCQ908 studie CLCQ908A2212 bylo výchozí hodnotou hodnocení získané v týdnu 0 současné studie. Pro pacienty ze studie CLCQ908B2302 je výchozí hodnota definována jako průměr hodnot přijatých v den -3 a týden 0 (randomizace) ve studii CLCQ908B2302. Geometrický průměr pro procentuální (%) změny se vypočítá ze zpětné transformace průměru logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám: (exp(střed logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám) -1)*100.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Změny v hladinách cholesterolu oproti výchozímu stavu do 52 týdnů
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Byly odebrány vzorky krve pro lipidový panel nalačno, včetně hladiny cholesterolu. Měření lipidů byla sbírána po 12 hodinách (přes noc) hladovění. U pacientů z ramene LCQ908 studie CLCQ908A2212 bylo výchozí hodnotou hodnocení získané v týdnu 0 současné studie. Pro pacienty ze studie CLCQ908B2302 je výchozí hodnota definována jako průměr hodnot přijatých v den -3 a týden 0 (randomizace) ve studii CLCQ908B2302. Geometrický průměr pro procentuální (%) změny se vypočítá ze zpětné transformace průměru logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám: (exp(střed logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám) -1)*100.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Změny od výchozí hodnoty v hladinách HDL a non HDL cholesterolu až do 52 týdnů
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Byly odebrány vzorky krve pro lipidový panel nalačno, včetně hladiny HDL a non HDL cholesterolu. Měření lipidů byla sbírána po 12 hodinách (přes noc) hladovění. U pacientů z ramene LCQ908 studie CLCQ908A2212 bylo výchozí hodnotou hodnocení získané v týdnu 0 současné studie. Pro pacienty ze studie CLCQ908B2302 je výchozí hodnota definována jako průměr hodnot přijatých v den -3 a týden 0 (randomizace) ve studii CLCQ908B2302. Geometrický průměr pro procentuální (%) změny se vypočítá ze zpětné transformace průměru logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám: (exp(střed logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám) -1)*100.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Změny v hladinách glycerolu oproti výchozímu stavu do 52 týdnů
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Byly odebrány vzorky krve pro lipidový panel nalačno, včetně hladiny glycerolu. Měření lipidů byla sbírána po 12 hodinách (přes noc) hladovění. U pacientů z ramene LCQ908 studie CLCQ908A2212 bylo výchozí hodnotou hodnocení získané v týdnu 0 současné studie. Pro pacienty ze studie CLCQ908B2302 je výchozí hodnota definována jako průměr hodnot přijatých v den -3 a týden 0 (randomizace) ve studii CLCQ908B2302. Geometrický průměr pro procentuální (%) změny se vypočítá ze zpětné transformace průměru logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám: (exp(střed logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám) -1)*100.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Změny v hladině volných mastných kyselin oproti výchozí hodnotě až do 52 týdnů
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Byly odebrány vzorky krve pro lipidový panel nalačno, včetně hladiny volných mastných kyselin. Měření lipidů byla sbírána po 12 hodinách (přes noc) hladovění. U pacientů z ramene LCQ908 studie CLCQ908A2212 bylo výchozí hodnotou hodnocení získané v týdnu 0 současné studie. Pro pacienty ze studie CLCQ908B2302 je výchozí hodnota definována jako průměr hodnot přijatých v den -3 a týden 0 (randomizace) ve studii CLCQ908B2302. Geometrický průměr pro procentuální (%) změny se vypočítá ze zpětné transformace průměru logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám: (exp(střed logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám) -1)*100.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Změny od výchozí hodnoty v hladinách apolipoproteinu A1 do 52 týdnů
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Vzorky krve nalačno byly odebrány přímou venepunkcí nebo zavedenou kanylou, aby se vyhodnotil účinek léku na biomarkery lipoproteinů, jako je apolipoprotein A1. U pacientů z ramene LCQ908 studie CLCQ908A2212 bylo výchozí hodnotou hodnocení získané v týdnu 0 současné studie. Pro pacienty ze studie CLCQ908B2302 je výchozí hodnota definována jako průměr hodnot přijatých v den -3 a týden 0 (randomizace) ve studii CLCQ908B2302. Geometrický průměr pro procentuální (%) změny se vypočítá ze zpětné transformace průměru logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám: (exp(střed logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám) -1)*100.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Změny od výchozí hodnoty v hladinách apolipoproteinu B-48 do 52 týdnů
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Vzorky krve nalačno byly odebrány přímou venepunkcí nebo zavedenou kanylou, aby se vyhodnotil účinek léčiva na biomarkery lipoproteinů, jako je apolipoprotein B-48. U pacientů z ramene LCQ908 studie CLCQ908A2212 bylo výchozí hodnotou hodnocení získané v týdnu 0 současné studie. Pro pacienty ze studie CLCQ908B2302 je výchozí hodnota definována jako průměr hodnot přijatých v den -3 a týden 0 (randomizace) ve studii CLCQ908B2302. Geometrický průměr pro procentuální (%) změny se vypočítá ze zpětné transformace průměru logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám: (exp(střed logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám) -1)*100.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Změny od výchozí hodnoty v hladinách apolipoproteinu B-100 do 52 týdnů
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24 a 52
Vzorky krve nalačno byly odebrány přímou venepunkcí nebo zavedenou kanylou, aby se vyhodnotil účinek léku na biomarkery lipoproteinů, jako je apolipoprotein B-100. U pacientů z ramene LCQ908 studie CLCQ908A2212 bylo výchozí hodnotou hodnocení získané v týdnu 0 současné studie. Pro pacienty ze studie CLCQ908B2302 je výchozí hodnota definována jako průměr hodnot přijatých v den -3 a týden 0 (randomizace) ve studii CLCQ908B2302. Geometrický průměr pro procentuální (%) změny se vypočítá ze zpětné transformace průměru logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám: (exp(střed logaritmicky transformovaného poměru k základním hodnotám) -1)*100.
Výchozí stav, týden 12, 24 a 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. dubna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2012

První zveřejněno (Odhad)

1. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

15. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2016

Naposledy ověřeno

1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LCQ908

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit