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Extensión a un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de LCQ908 en sujetos con síndrome de quilomicronemia familiar.

26 de septiembre de 2016 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Una extensión abierta, de 52 semanas, de seguridad y tolerabilidad a un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de LCQ908 en sujetos con síndrome de quilomicronemia familiar.

Este estudio fue para determinar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo, y la eficacia continua en la reducción de los triglicéridos de LCQ908 en sujetos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) (HLP tipo I).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio fue una extensión abierta de 52 semanas que comenzó con la dosis de tratamiento más baja utilizada en CLCQ908B2302/NCT01514461 (es decir, 10 mg) con titulaciones ascendentes opcionales, para evaluar la seguridad y tolerabilidad general a largo plazo de LCQ908 en pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar , que interrumpieron el estudio CLCQ908B2302/NCT01514461 (debido a problemas de tolerabilidad) o completaron el estudio CLCQ908B2302/NCT01514461 después de 52 semanas. Además, los pacientes que habían completado previamente el estudio CLCQ908A2212/NCT01146522 fueron elegibles para participar.

Después de la enmienda 2 del Protocolo, la duración original de 52 semanas de este estudio (CLCQ908B2305) se convirtió en la Parte A de LCQ908B2305 y una extensión de 78 semanas se convirtió en la Parte B. Sin embargo, luego de la enmienda 3 del Protocolo, la Parte B finalizó al mismo tiempo que el último paciente de La parte A completó 52 semanas. El motivo de la terminación de la Parte B fueron los hallazgos del análisis intermedio de diciembre de 2014 que sugirieron que el tamaño del beneficio que se esperaba de la participación continua de los pacientes en el ensayo de extensión de 18 meses (Parte B) ya no respaldaba la extensión del ensayo más allá de la Parte A.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

38

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
      • Ouest-Montreal, Canadá, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Canadá, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Nantes, Francia, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Francia, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Meibergdreef 9, Países Bajos, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica, 7925
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Se debe obtener el consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier evaluación.
  2. Sujetos que interrumpieron prematuramente o completaron el estudio CLCQ908B2302 después de 52 semanas o sujetos FCS que previamente completaron el estudio CLCQ908A2212.

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos que abandonaron el estudio CLCQ908B2302 por eventos adversos graves potencialmente relacionados con el fármaco del estudio.
  2. Sujetos del estudio CLCQ908B2302 que hayan desarrollado cualquier otra contraindicación para participar (por ejemplo, insuficiencia renal)
  3. Antecedentes de malignidad de cualquier sistema de órganos (que no sea carcinoma de células basales localizado de la piel), tratado o no tratado, en los últimos 5 años, independientemente de si hay evidencia de recurrencia local o metástasis.
  4. Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes), donde el embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio de hCG positiva.
  5. Sujetos con diabetes mellitus tipo 1 o diabetes mellitus tipo 2 si la HbA1C es ≥ 8,5%.
  6. Tratamiento con preparaciones de aceite de pescado dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización.
  7. Tratamiento con resinas aglutinantes de ácidos biliares (es decir, colesevelam, etc.) dentro de las 4 semanas anteriores a la aleatorización.
  8. Tratamiento con fibratos dentro de las 8 semanas previas a la aleatorización. El lavado puede ocurrir después de la detección si es necesario.
  9. Exposición a terapia génica con Glybera [alipogen tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] en los dos años anteriores a la selección.
  10. eGFR

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LCQ908
Los pacientes iniciaron a 10 mg/día. Después de al menos 8 semanas de tratamiento con una dosis, se permitirá un ajuste ascendente opcional a la siguiente dosis posible. Se permite una titulación descendente a partir de la dosis más alta alcanzada.
Droga: LCQ908

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de pacientes con eventos adversos, eventos adversos graves y muerte
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios desde el inicio en los niveles de triglicéridos hasta las 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24 y 52
Se recogieron muestras de sangre para un panel de lípidos en ayunas, incluidos los triglicéridos totales. Las mediciones de lípidos se recogieron después de un ayuno de 12 horas (durante la noche). El mantenimiento del efecto se evaluó en los niveles de triglicéridos durante la terapia continua con LCQ908 hasta por 52 semanas. Para los pacientes del brazo LCQ908 del estudio CLCQ908A2212, la evaluación inicial fue la obtenida en la semana 0 del estudio actual. Para los pacientes del estudio CLCQ908B2302, el valor inicial se define como el promedio de los valores tomados el día -3 y la semana 0 (aleatorización) en el estudio CLCQ908B2302. La media geométrica para el cambio de porcentaje (%) se calcula a partir de la transformación inversa de la media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia: (exp(media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia) -1)*100.
Línea de base, semana 12, 24 y 52
Cambios desde el inicio en los niveles de colesterol hasta 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24 y 52
Se recogieron muestras de sangre para un panel de lípidos en ayunas, incluido el nivel de colesterol. Las mediciones de lípidos se recogieron después de un ayuno de 12 horas (durante la noche). Para los pacientes del brazo LCQ908 del estudio CLCQ908A2212, la evaluación inicial fue la obtenida en la semana 0 del estudio actual. Para los pacientes del estudio CLCQ908B2302, el valor inicial se define como el promedio de los valores tomados el día -3 y la semana 0 (aleatorización) en el estudio CLCQ908B2302. La media geométrica para el cambio de porcentaje (%) se calcula a partir de la transformación inversa de la media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia: (exp(media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia) -1)*100.
Línea de base, semana 12, 24 y 52
Cambios desde el inicio en los niveles de colesterol HDL y no HDL hasta 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24 y 52
Se recogieron muestras de sangre para un panel de lípidos en ayunas, incluido el nivel de colesterol HDL y no HDL. Las mediciones de lípidos se recogieron después de un ayuno de 12 horas (durante la noche). Para los pacientes del brazo LCQ908 del estudio CLCQ908A2212, la evaluación inicial fue la obtenida en la semana 0 del estudio actual. Para los pacientes del estudio CLCQ908B2302, el valor inicial se define como el promedio de los valores tomados el día -3 y la semana 0 (aleatorización) en el estudio CLCQ908B2302. La media geométrica para el cambio de porcentaje (%) se calcula a partir de la transformación inversa de la media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia: (exp(media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia) -1)*100.
Línea de base, semana 12, 24 y 52
Cambios desde el inicio en los niveles de glicerol hasta 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24 y 52
Se recogieron muestras de sangre para un panel de lípidos en ayunas, incluido el nivel de glicerol. Las mediciones de lípidos se recogieron después de un ayuno de 12 horas (durante la noche). Para los pacientes del brazo LCQ908 del estudio CLCQ908A2212, la evaluación inicial fue la obtenida en la semana 0 del estudio actual. Para los pacientes del estudio CLCQ908B2302, el valor inicial se define como el promedio de los valores tomados el día -3 y la semana 0 (aleatorización) en el estudio CLCQ908B2302. La media geométrica para el cambio de porcentaje (%) se calcula a partir de la transformación inversa de la media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia: (exp(media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia) -1)*100.
Línea de base, semana 12, 24 y 52
Cambios desde el inicio en los niveles de ácidos grasos libres hasta 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24 y 52
Se recogieron muestras de sangre para un panel de lípidos en ayunas, incluido el nivel de ácidos grasos libres. Las mediciones de lípidos se recogieron después de un ayuno de 12 horas (durante la noche). Para los pacientes del brazo LCQ908 del estudio CLCQ908A2212, la evaluación inicial fue la obtenida en la semana 0 del estudio actual. Para los pacientes del estudio CLCQ908B2302, el valor inicial se define como el promedio de los valores tomados el día -3 y la semana 0 (aleatorización) en el estudio CLCQ908B2302. La media geométrica para el cambio de porcentaje (%) se calcula a partir de la transformación inversa de la media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia: (exp(media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia) -1)*100.
Línea de base, semana 12, 24 y 52
Cambios desde el inicio en los niveles de apolipoproteína A1 hasta 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24 y 52
Se recogieron muestras de sangre en ayunas mediante venopunción directa o una cánula permanente para evaluar el efecto del fármaco sobre biomarcadores de lipoproteínas como la apolipoproteína A1. Para los pacientes del brazo LCQ908 del estudio CLCQ908A2212, la evaluación inicial fue la obtenida en la semana 0 del estudio actual. Para los pacientes del estudio CLCQ908B2302, el valor inicial se define como el promedio de los valores tomados el día -3 y la semana 0 (aleatorización) en el estudio CLCQ908B2302. La media geométrica para el cambio de porcentaje (%) se calcula a partir de la transformación inversa de la media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia: (exp(media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia) -1)*100.
Línea de base, semana 12, 24 y 52
Cambios desde el inicio en los niveles de apolipoproteína B-48 hasta las 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24 y 52
Se recogieron muestras de sangre en ayunas mediante venopunción directa o una cánula permanente para evaluar el efecto del fármaco sobre biomarcadores de lipoproteínas como la apolipoproteína B-48. Para los pacientes del brazo LCQ908 del estudio CLCQ908A2212, la evaluación inicial fue la obtenida en la semana 0 del estudio actual. Para los pacientes del estudio CLCQ908B2302, el valor inicial se define como el promedio de los valores tomados el día -3 y la semana 0 (aleatorización) en el estudio CLCQ908B2302. La media geométrica para el cambio de porcentaje (%) se calcula a partir de la transformación inversa de la media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia: (exp(media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia) -1)*100.
Línea de base, semana 12, 24 y 52
Cambios desde el inicio en los niveles de apolipoproteína B-100 hasta las 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24 y 52
Se recogieron muestras de sangre en ayunas mediante venopunción directa o una cánula permanente para evaluar el efecto del fármaco sobre biomarcadores de lipoproteínas como la apolipoproteína B-100. Para los pacientes del brazo LCQ908 del estudio CLCQ908A2212, la evaluación inicial fue la obtenida en la semana 0 del estudio actual. Para los pacientes del estudio CLCQ908B2302, el valor inicial se define como el promedio de los valores tomados el día -3 y la semana 0 (aleatorización) en el estudio CLCQ908B2302. La media geométrica para el cambio de porcentaje (%) se calcula a partir de la transformación inversa de la media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia: (exp(media de la relación logarítmica transformada a los valores de referencia) -1)*100.
Línea de base, semana 12, 24 y 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de abril de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de mayo de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

15 de noviembre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de septiembre de 2016

Última verificación

1 de septiembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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