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LCQ908 在家族性乳糜微粒血症综合征患者中的随机、双盲、安慰剂对照研究的扩展。

2016年9月26日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

LCQ908 在家族性乳糜微粒血症综合征患者中的随机、双盲、安慰剂对照研究的开放标签、52 周、安全性和耐受性扩展。

本研究旨在确定 LCQ908 在患有家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS)（HLP I 型）受试者中降低甘油三酯的长期安全性和耐受性以及持续疗效。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究是一项为期 52 周的开放标签扩展研究，从 CLCQ908B2302/NCT01514461 中使用的最低治疗剂量（即 10 mg）开始，可选择增加剂量，以评估 LCQ908 在家族性乳糜微粒血症综合征患者中的总体长期安全性和耐受性，谁从 CLCQ908B2302/NCT01514461 研究中止（由于耐受性问题）或在 52 周后完成 CLCQ908B2302/NCT01514461 研究。 此外，之前完成研究 CLCQ908A2212/NCT01146522 的患者也有资格参与。

在方案修正案 2 之后，本研究 (CLCQ908B2305) 最初的 52 周持续时间成为 LCQ908B2305 的 A 部分，延长 78 周成为 B 部分。但是，在方案修正案 3 之后，B 部分与最后一名患者同时结束A 部分完成了 52 周。 B 部分终止的原因是 2014 年 12 月中期分析的结果表明，患者继续参与 18 个月的延长试验（B 部分）所预期的获益规模不再支持 A 部分之后的试验延长。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

38

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Ouest-Montreal、加拿大、H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy、Quebec、加拿大、G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • 南非
      • Cape Town、南非、7925
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Nantes、法国、44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13、法国、75651
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Washington
      • Seatlle、Washington、美国、98104
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • Manchester、英国、M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
      • Meibergdreef 9、荷兰、1105 AZ
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 在进行任何评估之前，必须获得书面知情同意。
  2. 过早停止或在 52 周后完成 CLCQ908B2302 研究的受试者或先前已完成研究 CLCQ908A2212 的 FCS 受试者。

排除标准：

  1. 受试者因严重的、可能与研究药物相关的不良事件而退出 CLCQ908B2302 研究。
  2. 来自 CLCQ908B2302 研究的受试者出现任何其他参与禁忌症（例如，肾功能衰竭）
  3. 在过去 5 年内任何器官系统（皮肤局部基底细胞癌除外）的恶性肿瘤病史，无论是否有治疗或未治疗，无论是否有局部复发或转移的证据。
  4. 孕妇或哺乳期（哺乳期）妇女，其中妊娠定义为女性受孕后直至妊娠终止的状态，由 hCG 实验室检测呈阳性证实。
  5. 如果 HbA1C ≥ 8.5%，则患有 1 型糖尿病或 2 型糖尿病的受试者。
  6. 随机分组前 4 周内用鱼油制剂治疗。
  7. 在随机分组前 4 周内使用胆汁酸结合树脂（即考来维仑等）进行治疗。
  8. 随机分组前 8 周内接受过贝特类药物治疗。 如果需要，筛选后可能会发生清除。
  9. Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] 筛选前两年内的基因治疗暴露。
  10. 肾小球滤过率

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：LCQ908
患者以 10 mg/天开始。 在用一个剂量治疗至少 8 周后，将允许可选地向上滴定到下一个可能的剂量。 允许从达到的最高剂量向下滴定一次。
药品：LCQ908

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
发生任何不良事件、严重不良事件和死亡的患者人数
大体时间：52周
52周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
甘油三酯水平从基线到 52 周的变化
大体时间：基线，第 12、24 和 52 周
收集血样用于空腹脂质组，包括总甘油三酯。 在禁食 12 小时（过夜）后收集脂质测量值。 在 LCQ908 持续治疗长达 52 周期间，评估了甘油三酯水平的效果维持情况。 对于来自研究 CLCQ908A2212 的 LCQ908 组的患者，基线是在当前研究的第 0 周获得的评估。 对于来自研究 CLCQ908B2302 的患者，基线定义为研究 CLCQ908B2302 中第 -3 天和第 0 周（随机化）所取值的平均值。 百分比 (%) 变化的几何平均值是通过将对数转换比率的平均值反向转换为基线值来计算的：(exp(对数转换比率的平均值与基线值) -1)*100。
基线，第 12、24 和 52 周
胆固醇水平从基线到 52 周的变化
大体时间：基线，第 12、24 和 52 周
采集血样用于空腹血脂检测，包括胆固醇水平。 在禁食 12 小时（过夜）后收集脂质测量值。 对于来自研究 CLCQ908A2212 的 LCQ908 组的患者，基线是在当前研究的第 0 周获得的评估。 对于来自研究 CLCQ908B2302 的患者，基线定义为研究 CLCQ908B2302 中第 -3 天和第 0 周（随机化）所取值的平均值。 百分比 (%) 变化的几何平均值是通过将对数转换比率的平均值反向转换为基线值来计算的：(exp(对数转换比率的平均值与基线值) -1)*100。
基线，第 12、24 和 52 周
长达 52 周的 HDL 和非 HDL 胆固醇水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12、24 和 52 周
收集血样用于空腹血脂检测，包括 HDL 和非 HDL 胆固醇水平。 在禁食 12 小时（过夜）后收集脂质测量值。 对于来自研究 CLCQ908A2212 的 LCQ908 组的患者，基线是在当前研究的第 0 周获得的评估。 对于来自研究 CLCQ908B2302 的患者，基线定义为研究 CLCQ908B2302 中第 -3 天和第 0 周（随机化）所取值的平均值。 百分比 (%) 变化的几何平均值是通过将对数转换比率的平均值反向转换为基线值来计算的：(exp(对数转换比率的平均值与基线值) -1)*100。
基线，第 12、24 和 52 周
甘油水平从基线到 52 周的变化
大体时间：基线，第 12、24 和 52 周
收集血样用于空腹脂质组，包括甘油水平。 在禁食 12 小时（过夜）后收集脂质测量值。 对于来自研究 CLCQ908A2212 的 LCQ908 组的患者，基线是在当前研究的第 0 周获得的评估。 对于来自研究 CLCQ908B2302 的患者，基线定义为研究 CLCQ908B2302 中第 -3 天和第 0 周（随机化）所取值的平均值。 百分比 (%) 变化的几何平均值是通过将对数转换比率的平均值反向转换为基线值来计算的：(exp(对数转换比率的平均值与基线值) -1)*100。
基线，第 12、24 和 52 周
长达 52 周的游离脂肪酸水平从基线的变化
大体时间：基线，第 12、24 和 52 周
采集血样用于空腹血脂检测，包括游离脂肪酸水平。 在禁食 12 小时（过夜）后收集脂质测量值。 对于来自研究 CLCQ908A2212 的 LCQ908 组的患者，基线是在当前研究的第 0 周获得的评估。 对于来自研究 CLCQ908B2302 的患者，基线定义为研究 CLCQ908B2302 中第 -3 天和第 0 周（随机化）所取值的平均值。 百分比 (%) 变化的几何平均值是通过将对数转换比率的平均值反向转换为基线值来计算的：(exp(对数转换比率的平均值与基线值) -1)*100。
基线，第 12、24 和 52 周
长达 52 周的载脂蛋白 A1 水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12、24 和 52 周
通过直接静脉穿刺或留置插管采集空腹血样，以评估药物对载脂蛋白 A1 等脂蛋白生物标志物的影响。 对于来自研究 CLCQ908A2212 的 LCQ908 组的患者，基线是在当前研究的第 0 周获得的评估。 对于来自研究 CLCQ908B2302 的患者，基线定义为研究 CLCQ908B2302 中第 -3 天和第 0 周（随机化）所取值的平均值。 百分比 (%) 变化的几何平均值是通过将对数转换比率的平均值反向转换为基线值来计算的：(exp(对数转换比率的平均值与基线值) -1)*100。
基线，第 12、24 和 52 周
载脂蛋白 B-48 水平从基线到 52 周的变化
大体时间：基线，第 12、24 和 52 周
通过直接静脉穿刺或留置插管收集空腹血样，以评估药物对载脂蛋白 B-48 等脂蛋白生物标志物的影响。 对于来自研究 CLCQ908A2212 的 LCQ908 组的患者，基线是在当前研究的第 0 周获得的评估。 对于来自研究 CLCQ908B2302 的患者，基线定义为研究 CLCQ908B2302 中第 -3 天和第 0 周（随机化）所取值的平均值。 百分比 (%) 变化的几何平均值是通过将对数转换比率的平均值反向转换为基线值来计算的：(exp(对数转换比率的平均值与基线值) -1)*100。
基线，第 12、24 和 52 周
载脂蛋白 B-100 水平从基线到 52 周的变化
大体时间：基线，第 12、24 和 52 周
通过直接静脉穿刺或留置插管收集空腹血样，以评估药物对载脂蛋白 B-100 等脂蛋白生物标志物的影响。 对于来自研究 CLCQ908A2212 的 LCQ908 组的患者，基线是在当前研究的第 0 周获得的评估。 对于来自研究 CLCQ908B2302 的患者，基线定义为研究 CLCQ908B2302 中第 -3 天和第 0 周（随机化）所取值的平均值。 百分比 (%) 变化的几何平均值是通过将对数转换比率的平均值反向转换为基线值来计算的：(exp(对数转换比率的平均值与基线值) -1)*100。
基线，第 12、24 和 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年2月1日

初级完成 (实际的)

2015年7月1日

研究完成 (实际的)

2015年7月1日

研究注册日期

首次提交

2012年4月27日

首先提交符合 QC 标准的

2012年4月30日

首次发布 (估计)

2012年5月1日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年11月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年9月26日

最后验证

2016年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLCQ908B2305
  • 2012-000802-32 (EudraCT编号)

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