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先天性胆汁酸合成異常患者に対するグリココール酸治療

2022年5月16日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

側鎖抱合を伴う胆汁酸合成における先天性エラーの治療のための抱合コール酸

この調査研究の目的は、胆汁酸処理 (代謝) の欠陥が肝疾患またはビタミン吸収異常を引き起こす方法 (メカ​​ニズム) と、治験中の胆汁酸療法 (グリココール酸) の効果を明らかにすることです。ビタミンの吸収とあなたの肝臓病。 治験治療とは、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されておらず、FDA からの治験用新薬申請に基づいて提供されている治療法です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

胆汁酸代謝の先天性エラーは、新生児の胆汁うっ滞および脂溶性ビタミン吸収不良のよく認識された原因として確立されています。 生合成経路の代謝障害に関する豊富な経験がありますが、胆汁酸が効果的な洗剤になることを可能にするタウリンまたはグリシンとの抱合の障害を特定した患者はほとんどいません。 このプロトコルは、成長と脂溶性ビタミンの吸収不良に対する胆汁酸の抱合の欠陥の影響を研究するために設計されています。 研究対象者は、肝機能研究、血清および尿中胆汁酸測定、ビタミンレベル、成長測定、安定同位体希釈質量分析法による胆汁酸プールサイズ測定、および2つの脂溶性ビタミン、トコフェロールとビタミンの吸収の測定を受けます。 D.被験者はコール酸のコンジュゲートで経口的に治療され、外来患者として実施されるフォローアップ検査室があり、その後、治療開始から3〜12か月の入院中に最初の研究がすべて繰り返されます。 重大な肝疾患の存在を示す以前の肝生検を受けた被験者は、治療に対する組織学的反応を評価するために、3〜12か月の治療後に肝生検を繰り返します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

5

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～81年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. FAB-MSによる尿分析に基づく胆汁酸合成/抱合の先天性異常の診断の確認。
  2. 年齢問わず
  3. 参加者は、研究の評価と手順を進んで順守できる必要があります。
  4. 参加者および/または親/法定後見人は、研究開始前に書面によるインフォームドコンセント文書に署名している必要があります。

除外基準

1. FAB-MSによる尿分析に基づく胆汁酸合成/抱合の先天性異常の確定診断なし。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：グリココール酸、治験薬
胆汁酸代謝障害の治療におけるグリココール酸のオープンラベル、シングルアーム、非無作為化、非比較、治療研究。
薬：グリココール酸
10-15mg/kg 体重/日を経口摂取。 液体または 50mg カプセルとして供給されます。
他の名前：
  • 抱合コール酸

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
側鎖抱合を伴う胆汁酸合成における先天性エラーの治療のための抱合コール酸 (GCA)。
時間枠：最長10年
これは、経口グリココール酸で治療された胆汁酸アミド化欠損症の参加者の数です (15 ミリグラム/体重のキログラム (mg/kg)/日 (bw/日))
最長10年
GCA治療後の非定型胆汁酸代謝物のレベルの評価の比較
時間枠：6ヶ月平均、12ヶ月平均、1年後～10年平均
質量分析法 (FAB MS) によって測定された尿中の非定型胆汁酸レベルの半定量的記述的​​評価。シグナル/ノイズ比とイオンの強度。 評価された非定型胆汁酸には、m/z 407 (非抱合型コール酸)、m/z 471 (ジヒドロキシ-コレアノイック-スルフェート)、m/z 583 (トリヒドロキシ-コレアノイック グルクロニド) が含まれます。
6ヶ月平均、12ヶ月平均、1年後～10年平均

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから治療後のALTの肝機能検査の変化
時間枠：ベースラインと治療後の比較 (1 年目から 10 年目以降の利用可能な時点の平均)
肝機能検査 アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）
ベースラインと治療後の比較 (1 年目から 10 年目以降の利用可能な時点の平均)
肝機能検査の変化：ベースラインから治療後のAST
時間枠：ベースラインと治療後の比較 (1 年目から 10 年目以降の利用可能な時点の平均)
アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) の測定
ベースラインと治療後の比較 (1 年目から 10 年目以降の利用可能な時点の平均)
ベースラインから治療後までのビタミンD、25-OH測定値の変化
時間枠：治療前および治療後（1年目から10年目以降の利用可能な時点の平均）
ビタミン D レベルを 1 ミリリットルあたりのナノグラム (ng/mL) で測定
治療前および治療後（1年目から10年目以降の利用可能な時点の平均）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

捜査官

  • 主任研究者：Kenneth D. Setchell, Ph.D.、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 主任研究者：James E. Heubi, M.D.、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2006年2月1日

一次修了 (実際)

2019年1月22日

研究の完了 (実際)

2019年1月22日

試験登録日

最初に提出

2012年4月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年4月30日

最初の投稿 (見積もり)

2012年5月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年6月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年5月16日

最終確認日

2022年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2009-0780

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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