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Glykocholsäure-Behandlung für Patienten mit angeborenen Fehlern in der Gallensäuresynthese

16. Mai 2022 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Konjugierte Cholsäure zur Behandlung von angeborenen Fehlern bei der Gallensäuresynthese mit Seitenkettenkonjugation

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Art (Mechanismen) zu bestimmen, durch die Ihr Defekt im Umgang mit Gallensäuren (Metabolismus) Ihre Lebererkrankung oder Anomalie bei der Aufnahme von Vitaminen verursacht, und die Wirkung einer in der Prüfung befindlichen Gallensäuretherapie (Glykocholsäure) auf Ihre Vitaminaufnahme und Ihre Lebererkrankung. Eine Prüftherapie ist eine Therapie, die nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen ist und Ihnen im Rahmen eines Prüfantrags für ein neues Arzneimittel von der FDA zur Verfügung gestellt wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Angeborene Störungen des Gallensäurenstoffwechsels sind als wohlbekannte Ursache für neonatale Cholestase und Malabsorption von fettlöslichen Vitaminen bekannt. Obwohl es umfangreiche Erfahrungen mit Stoffwechseldefekten im Biosyntheseweg gibt, haben nur wenige Patienten Defekte in der Konjugation mit Taurin oder Glycin identifiziert, die es Gallensäuren ermöglichen, wirksame Detergenzien zu werden. Dieses Protokoll wurde entwickelt, um die Wirkung von Defekten der Konjugation von Gallensäuren auf das Wachstum und die Malabsorption von fettlöslichen Vitaminen zu untersuchen. Bei den Studienteilnehmern werden Leberfunktionsstudien, Serum- und Urin-Gallensäuremessungen, Vitaminspiegel, Wachstumsmessungen, Messungen der Gallensäurepoolgröße durch Massenspektrometrie mit stabiler Isotopenverdünnung und Absorptionsmessungen von zwei fettlöslichen Vitaminen, Tocopherol und Vitamin, durchgeführt D. Die Probanden werden oral mit Konjugaten von Cholsäure behandelt, wobei ambulante Nachuntersuchungslabors durchgeführt werden, und dann werden die Probanden alle anfänglichen Studien während eines stationären Aufenthalts 3–12 Monate nach Beginn der Behandlung wiederholen lassen. Patienten mit früheren Leberbiopsien, die auf das Vorhandensein einer signifikanten Lebererkrankung hinweisen, werden nach 3-12 Monaten Behandlung einer erneuten Leberbiopsie unterzogen, um das histologische Ansprechen auf die Behandlung zu beurteilen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 81 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bestätigung einer Diagnose eines angeborenen Fehlers der Gallensäuresynthese/-konjugation basierend auf einer Urinanalyse durch FAB-MS.
  2. Jedes Alter
  3. Der Teilnehmer muss bereit und in der Lage sein, die Studienbewertungen und -verfahren einzuhalten.
  4. Der Teilnehmer und/oder Elternteil/Erziehungsberechtigte müssen die schriftliche Einverständniserklärung vor Beginn der Studie unterschrieben haben.

Ausschlusskriterien

1. Keine bestätigte Diagnose eines angeborenen Fehlers der Gallensäuresynthese/-konjugation basierend auf einer Urinanalyse durch FAB-MS.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Glycocholsäure, Studienmedikament
Eine offene, einarmige, nicht randomisierte, nicht vergleichende Behandlungsstudie mit Glykocholsäure bei der Behandlung von Defekten des Gallensäurestoffwechsels.
Arzneimittel: Glycocholsäure
10–15 mg/kg Körpergewicht/Tag oral eingenommen. Erhältlich als Flüssigkeit oder 50-mg-Kapseln.
Andere Namen:
  • Konjugierte Cholsäure

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Konjugierte Cholsäure (GCA) zur Behandlung von angeborenen Fehlern in der Gallensäuresynthese mit Seitenkettenkonjugation.
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Dies ist die Anzahl der Teilnehmer mit Gallensäureamidierungsdefekten, die mit oraler Glykocholsäure behandelt wurden (15 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) Körpergewicht/Tag (KG/Tag))
Bis zu 10 Jahre
Bewertung der Spiegel atypischer Gallensäuremetaboliten nach GCA-Behandlung im Vergleich
Zeitfenster: Durchschnitt von 6 Monaten, Durchschnitt von 12 Monaten und Durchschnitt von nach Jahr 1 bis 10 Jahren
Halbquantitative deskriptive Bewertung der Konzentrationen atypischer Gallensäuren im Urin, gemessen durch Massenspektrometrie (FAB-MS) basierend auf einer Skala von 0 = keine oder Spurenwerte, 1 = niedrige Konzentrationen, 2 = mäßige Konzentrationen, 3 = hohe Konzentrationen unter Verwendung der Signal/Rausch-Verhältnis und Intensität der Ionen. Zu den bewerteten atypischen Gallensäuren gehörten m/z 407 (unkonjugierte Cholsäure), m/z 471 (Dihydroxycholeansäuresulfat) und m/z 583 (Trihydroxycholeansäureglucuronid).
Durchschnitt von 6 Monaten, Durchschnitt von 12 Monaten und Durchschnitt von nach Jahr 1 bis 10 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen in Leberfunktionstests von ALT von der Baseline bis zur Nachbehandlung
Zeitfenster: Vergleich zwischen Baseline und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)
Leberfunktionstests Alaninaminotransferase (ALT)
Vergleich zwischen Baseline und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)
Veränderung des Leberfunktionstests: AST von der Baseline bis zur Nachbehandlung
Zeitfenster: Vergleich zwischen Baseline und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)
Messung der Aspartat-Aminotransferase (AST)
Vergleich zwischen Baseline und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)
Änderung der Vitamin D, 25-OH-Messung von der Grundlinie bis zur Nachbehandlung
Zeitfenster: Vorbehandlung und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)
Messung des Vitamin-D-Spiegels in Nanogramm pro Milliliter (ng/ml)
Vorbehandlung und Nachbehandlung (Durchschnitt der verfügbaren Zeitpunkte nach Jahr 1 bis Jahr 10)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ermittler

  • Hauptermittler: Kenneth D. Setchell, Ph.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hauptermittler: James E. Heubi, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2009-0780

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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