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선천성 담즙산 합성 이상 환자를 위한 글리코콜산 치료

2022년 5월 16일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

측쇄 접합을 포함하는 담즙산 합성의 선천적 오류 치료를 위한 공액 콜산

이 연구의 목적은 담즙산 처리(대사) 결함이 간 질환 또는 비타민 흡수 이상을 유발하는 방식(기전)과 연구용 담즙산 요법(글리코콜산)이 귀하에게 미치는 영향을 결정하는 것입니다. 비타민 흡수 및 간 질환. 연구 요법은 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받지 않았으며 FDA의 신약 연구 신청에 따라 귀하에게 제공되는 요법입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

담즙산 대사의 선천적 이상은 신생아 담즙정체 및 지용성 비타민 흡수 장애의 잘 ​​알려진 원인으로 알려져 있습니다. 생합성 경로의 대사적 결함에 대한 광범위한 경험이 있지만, 담즙산이 효과적인 세제가 되도록 하는 타우린 또는 글리신과의 결합 결함을 확인한 환자는 거의 없습니다. 이 프로토콜은 성장 및 지용성 비타민 흡수 장애에 대한 담즙산 접합 결함의 영향을 연구하도록 설계되었습니다. 연구 대상자는 간 기능 연구 수행, 혈청 및 소변 담즙산 측정, 비타민 수치, 성장 측정, 안정 동위 원소 희석 질량 분석법으로 만든 담즙산 풀 크기 측정, 두 가지 지용성 비타민인 토코페롤과 비타민의 흡수 측정을 하게 됩니다. D. 피험자는 콜산 접합체를 사용하여 외래 환자로 수행되는 후속 실험실에서 경구 치료를 받은 다음 치료 시작 후 3-12개월의 입원 기간 동안 모든 초기 연구를 반복하게 됩니다. 중요한 간 질환의 존재를 나타내는 이전 간 생검을 받은 피험자는 치료에 대한 조직학적 반응을 평가하기 위해 치료 3-12개월 후 간 생검을 반복해야 합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. FAB-MS에 의한 소변 분석에 근거한 담즙산 합성/접합의 선천적 오류 진단 확인.
  2. 모든 연령
  3. 참가자는 연구 평가 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  4. 참가자 및/또는 부모/법적 보호자는 연구 시작 전에 서면 동의서에 서명해야 합니다.

제외 기준

1. FAB-MS에 의한 소변 분석에 근거한 담즙산 합성/접합의 선천적 오류 진단이 확인되지 않았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 글리코콜산, 연구 약물
담즙산 대사 결함의 치료에서 글리코콜산에 대한 공개 라벨, 단일 암, 비무작위, 비비교 치료 연구.
의약품: 글리코콜산
10-15mg/kg 체중/일 경구 복용. 액체 또는 50mg 캡슐로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 공액 콜산

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
측쇄 접합과 관련된 담즙산 합성의 선천적 오류 치료를 위한 공액 콜산(GCA).
기간: 최대 10년
이는 경구용 글리코콜산(체중 15밀리그램/킬로그램(mg/kg)/일(bw/일))으로 치료된 담즙산 아미드화 결함이 있는 참가자 수입니다.
최대 10년
GCA 처리 후 비정형 담즙산 대사체 수준 평가 비교
기간: 평균 6개월, 평균 12개월, 평균 1~10년 후
0 = 부재 또는 미량 수준, 1 = 낮은 수준, 2 = 중간 수준, 3 = 높은 수준의 척도를 기반으로 질량분석법(FAB MS)으로 측정한 소변 내 비정형 담즙산 수준의 반정량적 기술 평가 신호/노이즈 비율 및 이온 강도. 평가된 비정형 담즙산에는 m/z 407(비결합 콜산), m/z 471(디히드록시-콜레아노익-설페이트) 및 m/z 583(트리히드록시-콜레아노익 글루쿠로나이드)이 포함됩니다.
평균 6개월, 평균 12개월, 평균 1~10년 후

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 치료 후까지 ALT 간 기능 검사의 변화
기간: 기준선과 치료 후의 비교(1년차부터 10년차까지 이용 가능한 시점의 평균)
간 기능 검사 ALT(Alanine Aminotransferease)
기준선과 치료 후의 비교(1년차부터 10년차까지 이용 가능한 시점의 평균)
간 기능 검사의 변화: AST 기준선에서 치료 후까지
기간: 기준선과 치료 후의 비교(1년차부터 10년차까지 이용 가능한 시점의 평균)
Aspartate Aminotransferase(AST) 측정
기준선과 치료 후의 비교(1년차부터 10년차까지 이용 가능한 시점의 평균)
비타민 D, 25-OH의 변화 베이스라인에서 치료 후까지 측정
기간: 전처리 및 후처리(1년차부터 10년차까지 이용 가능한 시점의 평균)
밀리리터당 비타민 D 수준 측정(ng/mL)
전처리 및 후처리(1년차부터 10년차까지 이용 가능한 시점의 평균)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

수사관

  • 수석 연구원: Kenneth D. Setchell, Ph.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 수석 연구원: James E. Heubi, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2006년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 1월 22일

연구 완료 (실제)

2019년 1월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 4월 30일

처음 게시됨 (추정)

2012년 5월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 6월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 5월 16일

마지막으로 확인됨

2022년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2009-0780

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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