II型およびIII型脊髄性筋萎縮症の臨床評価（SMAヨーロッパ）
2014年3月4日 更新者：Institut de Myologie, France
II型およびIII型脊髄性筋萎縮症の臨床評価
このプロジェクトの目的は、ヨーロッパの主要な神経筋センターを含む臨床チームのネットワークを確立することです。
私たちは協力して、次の多施設治療試験のための最良の一般的な結果の尺度を見つけることを計画しています.
調査の概要
詳細な説明
II型およびIII型SMAの影響を受けた16人の患者（6人の歩行者と10人の非歩行者）が登録され、ベースライン時と6か月後および12か月後に評価されます。
非歩行患者はハマースミス運動機能スケールの修正版を使用して評価されますが、歩行患者はハマースミス運動機能スケールの拡張モジュールと時限項目、6分間の歩行と歩数活動モニターを使用して評価されます。
すべての患者は、歩行者と非歩行者の両方の活動の全範囲をカバーする運動機能測定 (MFM) を使用して評価されます。
すべての測定値は、オブザーバー間の信頼性を含む検証プロセスを経ます。
この情報は、将来の試験にとって最も価値があり、関係するグループが将来の共同研究に参加する準備が整い、現在の研究によって満たされる予備的な側面 (検証、信頼性、トレーニング) に多くの時間を節約できます。
この研究では、SMA II および III の患者の 12 か月間の自然史データも提供されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- 適用できない
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～14年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
外来患者の包含基準:
- 30か月から24歳までの年齢
- 遺伝子検査によるSMA診断の文書化;それぞれにSMN2コピー数の決定も必要です
- サポートなしで10メートル歩くことができます
- インフォームドコンセントに署名した被験者 - 社会保障制度に加入している被験者
包含基準非歩行患者：
- 遺伝子検査によるSMAの文書化された診断
- 支えなしでは10メートル歩けない
- 社会保障制度に加入している対象
- インフォームドコンセントに署名した被験者
除外基準:
- 現在他の臨床試験に参加している患者
- 要求されたタスクの理解を制限する重度の知的障害
- 含める前の月の急性神経疾患、炎症性疾患、感染性疾患、内分泌疾患、整形外科疾患
- SMA の自然な結果ではない、慢性神経疾患 (SMA 以外)、炎症性疾患、感染性疾患、内分泌疾患、整形外科疾患
- -登録の6か月前または登録後12か月以内に脊椎手術が予定されている
- 妊娠中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：外来SMA
|
外来患者が行います
非歩行患者は以下を実行します。
|
|
他の：非歩行型 SMA
|
外来患者が行います
非歩行患者は以下を実行します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
1年間の運動機能測定の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時と 1 年後
|
ベースライン時と 1 年後
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
小児生活の質インベントリ スコアのベースラインから 1 年での変化
時間枠：ベースライン時と 1 年後
|
小児生活の質のインベントリ - 神経筋モジュール
|
ベースライン時と 1 年後
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年5月1日
一次修了 (実際)
2013年5月1日
研究の完了 (実際)
2013年5月1日
試験登録日
最初に提出
2012年5月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年6月1日
最初の投稿 (見積もり)
2012年6月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年3月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年3月4日
最終確認日
2014年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SMA Europe
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。