Klinische beoordeling van spinale spieratrofie type II en III (SMA Europe)
4 maart 2014 bijgewerkt door: Institut de Myologie, France
Klinische beoordeling van spinale spieratrofie type II en III
Het doel van dit project is het opzetten van een netwerk van klinische teams met inbegrip van de belangrijkste neuromusculaire centra in Europa.
We zijn van plan samen te werken om de beste gemeenschappelijke uitkomstmaten te vinden voor de volgende multicenter therapeutische onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
16 patiënten (6 ambulant en 10 niet-ambulant), getroffen door type II en type III SMA zullen worden opgenomen en beoordeeld bij baseline en 6 en 12 maanden later.
Niet-ambulante patiënten worden beoordeeld met behulp van de aangepaste versie van de Hammersmith Motor Functional Scale, terwijl ambulante patiënten worden beoordeeld met behulp van de uitgebreide module van de Hammersmith Motor Functional Scale en getimede items, de 6 minuten lopen en een stapactiviteitsmonitor.
Alle patiënten zullen ook worden beoordeeld met behulp van de Motor Function Measure (MFM), die het hele scala aan activiteiten voor zowel ambulante als niet-ambulante patiënten omvat.
Alle maatregelen zullen een validatieproces ondergaan, inclusief betrouwbaarheid tussen waarnemers.
Deze informatie zal zeer waardevol zijn voor elke toekomstige proef en zal de betrokken groepen klaar maken om deel te nemen aan toekomstige collaboratieve studies, waardoor veel tijd wordt bespaard op de voorbereidende aspecten (validatie, betrouwbaarheid, training) die door de huidige studie zullen worden vervuld.
De studie zal ook gegevens over de natuurlijke historie opleveren voor een periode van 12 maanden bij patiënten met SMA II en III.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
4
Fase
- Niet toepasbaar
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 14 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria voor ambulante patiënten:
- leeftijd tussen 30 maanden en 24 jaar
- gedocumenteerde SMA-diagnose door genetische tests; Elk moet ook de bepaling van het SMN2-kopienummer hebben
- in staat om 10 meter te lopen zonder ondersteuning
- proefpersoon die een geïnformeerde toestemming heeft ondertekend - proefpersoon aangesloten bij een socialezekerheidsstelsel
Inclusiecriteria niet-ambulante patiënten:
- gedocumenteerde diagnose van SMA door genetische tests
- niet in staat om 10 meter te lopen zonder ondersteuning
- proefpersoon aangesloten bij een stelsel van sociale zekerheid
- proefpersoon die een geïnformeerde toestemming heeft ondertekend
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt die momenteel betrokken zijn bij andere klinische onderzoeken
- ernstige verstandelijke beperking die het begrip van de gevraagde taken beperkt
- acute neurologische, inflammatoire, infectieuze, endocriene, orthopedische ziekte in de maand voorafgaand aan de opname
- chronische neurologische (naast SMA), inflammatoire, infectieuze, endocriene, orthopedische aandoeningen die geen natuurlijk gevolg zijn van SMA
- spinale chirurgie gepland 6 maanden voor of binnen 12 maanden na inschrijving
- zwangere vrouw
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Ambulante SMA
|
De ambulante patiënten zullen optreden
De niet-ambulante patiënten voeren het volgende uit:
|
|
Ander: Niet-ambulante SMA
|
De ambulante patiënten zullen optreden
De niet-ambulante patiënten voeren het volgende uit:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in totale score van Motor Function Measure na één jaar
Tijdsspanne: bij aanvang en een jaar daarna
|
bij aanvang en een jaar daarna
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline van Pediatric Quality of Life Inventory Score na één jaar
Tijdsspanne: bij aanvang en een jaar daarna
|
Inventarisatie pediatrische kwaliteit van leven - neuromusculaire module
|
bij aanvang en een jaar daarna
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 mei 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 juni 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
5 juni 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
5 maart 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 maart 2014
Laatst geverifieerd
1 maart 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neuromusculaire manifestaties
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Ziekten van het ruggenmerg
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Motor Neuron Ziekte
- Spieratrofie
- Atrofie
- Spieratrofie, Spinaal
- Spinale spieratrofie van de kindertijd
Andere studie-ID-nummers
- SMA Europe
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .