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Valutazione clinica dell'atrofia muscolare spinale di tipo II e III (SMA Europe)

4 marzo 2014 aggiornato da: Institut de Myologie, France

Valutazione clinica dell'atrofia muscolare spinale di tipo II e III

Lo scopo di questo progetto è creare una rete di équipe cliniche che includa i principali centri neuromuscolari in Europa.

Abbiamo in programma di lavorare insieme per trovare le migliori misure di esito comuni per i seguenti studi terapeutici multicentrici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

16 pazienti (6 deambulanti e 10 non deambulanti), affetti da SMA di tipo II e III, saranno arruolati e valutati al basale e dopo 6 e 12 mesi. I pazienti non deambulanti saranno valutati utilizzando la versione modificata della Hammersmith Motor Functional Scale mentre i pazienti deambulanti saranno valutati utilizzando il modulo esteso della Hammersmith Motor Functional Scale e gli elementi cronometrati, la camminata di 6 minuti e un monitor dell'attività del passo. Tutti i pazienti saranno inoltre valutati utilizzando la Motor Function Measure (MFM), che copre l'intera gamma di attività sia per i pazienti deambulanti che non deambulanti. Tutte le misure saranno sottoposte a un processo di convalida che includa l'affidabilità interosservatore. Queste informazioni saranno molto preziose per qualsiasi sperimentazione futura e renderanno i gruppi coinvolti pronti a partecipare a futuri studi collaborativi risparmiando molto tempo sugli aspetti preliminari (validazione, affidabilità, formazione) che saranno soddisfatti dal presente studio. Lo studio fornirà anche dati sulla storia naturale per un periodo di 12 mesi su pazienti con SMA II e III.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 11 mesi a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione per i pazienti ambulanti:

  • età compresa tra 30 mesi e 24 anni
  • diagnosi di SMA documentata mediante test genetici; Ciascuno dovrebbe anche avere la determinazione del numero di copia SMN2
  • in grado di camminare per 10 metri senza supporto
  • soggetto che ha sottoscritto un consenso informato- soggetto affiliato ad un sistema previdenziale

Criteri di inclusione Pazienti non deambulanti:

  • diagnosi documentata di SMA mediante test genetici
  • non è in grado di camminare per 10 metri senza supporto
  • soggetto iscritto ad un sistema previdenziale
  • soggetto che ha firmato un consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Pazienti attualmente coinvolti in altri studi clinici
  • grave compromissione intellettuale che limita la comprensione dei compiti richiesti
  • malattia acuta neurologica, infiammatoria, infettiva, endocrina, ortopedica nel mese precedente l'inclusione
  • malattie neurologiche croniche (oltre alla SMA), infiammatorie, infettive, endocrine, ortopediche che non sono una conseguenza naturale della SMA
  • chirurgia spinale programmata 6 mesi prima o entro 12 mesi dopo l'arruolamento
  • donne incinte

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: SMA Ambulante
Altro: Prove funzionali

I pazienti ambulanti si esibiranno

  • MFM (20 articoli)
  • Modulo modificato Hammersmith - MHMFS
  • Prove cronometrate (tempo di alzarsi da terra,...)
  • Test del cammino di 6 minuti
  • PedsQL - modulo neuromuscolare
Altro: Prove funzionali

I pazienti non deambulanti eseguiranno:

  • MFM (20 articoli)
  • Modulo modificato Hammersmith - MHMFS
  • Elementi funzionali dell'arto superiore
  • Egen Klassifikation 2 questionario - EK2
  • Questionario PedsQL - modulo neuromuscolare
Altro: SMA non ambulante
Altro: Prove funzionali

I pazienti ambulanti si esibiranno

  • MFM (20 articoli)
  • Modulo modificato Hammersmith - MHMFS
  • Prove cronometrate (tempo di alzarsi da terra,...)
  • Test del cammino di 6 minuti
  • PedsQL - modulo neuromuscolare
Altro: Prove funzionali

I pazienti non deambulanti eseguiranno:

  • MFM (20 articoli)
  • Modulo modificato Hammersmith - MHMFS
  • Elementi funzionali dell'arto superiore
  • Egen Klassifikation 2 questionario - EK2
  • Questionario PedsQL - modulo neuromuscolare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della misura della funzione motoria a un anno
Lasso di tempo: al basale e un anno dopo
al basale e un anno dopo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio Pediatric Quality of Life Inventory a un anno
Lasso di tempo: al basale e un anno dopo
Pediatric Quality of Life Inventory - modulo neuromuscolare
al basale e un anno dopo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 giugno 2012

Primo Inserito (Stima)

5 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 marzo 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2014

Ultimo verificato

1 marzo 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SMA Europe

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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