Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk vurdering af spinal muskelatrofi type II og III (SMA Europe)

4. marts 2014 opdateret af: Institut de Myologie, France

Klinisk vurdering af spinal muskelatrofi type II og III

Målet med dette projekt er at etablere et netværk af kliniske teams, herunder de store neuromuskulære centre i Europa.

Vi planlægger at arbejde sammen for at finde de bedste fælles resultatmål for følgende multicenter terapeutiske forsøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

16 patienter (6 ambulante og 10 ikke ambulante), ramt af type II og type III SMA vil blive indskrevet og vurderet ved baseline og 6 og 12 måneder senere. Ikke-ambulante patienter vil blive vurderet ved hjælp af den modificerede version af Hammersmith Motor Functional Scale, mens ambulante patienter vil blive vurderet ved hjælp af det udvidede modul af Hammersmith Motor Functional Scale og tidsindstillede elementer, 6 minutters gang og en trinaktivitetsmonitor. Alle patienter vil også blive vurderet ved hjælp af Motor Function Measure (MFM), der dækker hele rækken af ​​aktiviteter for både ambulante og ikke-ambulante patienter. Alle foranstaltninger vil gennemgå en valideringsproces, herunder interobservatørers pålidelighed. Denne information vil være mest værdifuld for ethvert fremtidigt forsøg og vil gøre de involverede grupper klar til at deltage i fremtidige kollaborative undersøgelser, hvilket sparer en masse tid på de foreløbige aspekter (validering, pålidelighed, træning), som vil blive opfyldt af denne undersøgelse. Studiet vil også give naturhistoriedata for en 12 måneders periode på patienter med SMA II og III.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 16 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier for ambulante patienter:

  • alder mellem 30 måneder og 24 år
  • dokumenteret SMA-diagnose ved genetiske tests; Hver skal også have bestemmelsen af ​​SMN2 kopinummer
  • kan gå 10 meter uden støtte
  • subjekt, der underskrev et informeret samtykke-subjekt, der er tilknyttet et socialsikringssystem

Inklusionskriterier ikke ambulante patienter:

  • dokumenteret diagnosticering af SMA ved genetiske tests
  • ikke i stand til at gå 10 meter uden støtte
  • subjekt, der er tilsluttet et socialsikringssystem
  • emne, der underskrev et informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patient, der i øjeblikket er involveret i andre kliniske forsøg
  • alvorlig intellektuel svækkelse, der begrænser forståelsen af ​​de krævede opgaver
  • akut neurologisk, inflammatorisk, infektiøs, endokrin, ortopædisk sygdom i måneden forud for inklusion
  • kronisk neurologisk (udover SMA), inflammatorisk, infektiøs, endokrin, ortopædisk sygdom, som ikke er en naturlig konsekvens af SMA
  • rygkirurgi planlagt 6 måneder før eller inden for 12 måneder efter indskrivning
  • gravid kvinde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Ambulant SMA
Andet: Funktionstest

De ambulante patienter vil optræde

  • MFM (20 varer)
  • Hammersmith modificeret modul - MHMFS
  • Tidsbestemt test (tid til at rejse sig fra gulvet,...)
  • 6 minutters gangtest
  • PedsQL - neuromuskulært modul
Andet: Funktionstest

De ikke-ambulante patienter udfører:

  • MFM (20 varer)
  • Hammersmith modificeret modul - MHMFS
  • Funktionelle elementer i øvre lemmer
  • Egen Klassifikation 2 spørgeskema - EK2
  • PedsQL spørgeskema - neuromuskulært modul
Andet: Ikke-ambulant SMA
Andet: Funktionstest

De ambulante patienter vil optræde

  • MFM (20 varer)
  • Hammersmith modificeret modul - MHMFS
  • Tidsbestemt test (tid til at rejse sig fra gulvet,...)
  • 6 minutters gangtest
  • PedsQL - neuromuskulært modul
Andet: Funktionstest

De ikke-ambulante patienter udfører:

  • MFM (20 varer)
  • Hammersmith modificeret modul - MHMFS
  • Funktionelle elementer i øvre lemmer
  • Egen Klassifikation 2 spørgeskema - EK2
  • PedsQL spørgeskema - neuromuskulært modul

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i den samlede score for motorfunktionsmål efter et år
Tidsramme: ved baseline og et år efter
ved baseline og et år efter

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for Pediatric Quality of Life Inventory Score efter et år
Tidsramme: ved baseline og et år efter
Pædiatrisk livskvalitetsopgørelse - neuromuskulært modul
ved baseline og et år efter

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juni 2012

Først opslået (Skøn)

5. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. marts 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2014

Sidst verificeret

1. marts 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SMA Europe

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Funktionstest

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner