Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinické hodnocení spinální svalové atrofie typu II a III (SMA Europe)

4. března 2014 aktualizováno: Institut de Myologie, France

Klinické hodnocení spinální svalové atrofie typu II a III

Cílem tohoto projektu je vytvořit síť klinických týmů zahrnujících hlavní neuromuskulární centra v Evropě.

Plánujeme spolupracovat na nalezení nejlepších společných výsledků měření pro následující multicentrické terapeutické studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

16 pacientů (6 ambulantních a 10 nechodících), postižených SMA typu II a III, bude zařazeno a vyšetřeno na začátku studie a za 6 a 12 měsíců později. Nechodící pacienti budou hodnoceni pomocí upravené verze Hammersmith Motor Functional Scale, zatímco ambulantní pacienti budou hodnoceni pomocí rozšířeného modulu Hammersmith Motor Functional Scale a měřených položek, 6minutové chůze a monitoru aktivity kroků. Všichni pacienti budou také hodnoceni pomocí měření motorických funkcí (MFM), které pokrývá celou škálu aktivit pro ambulantní i nechodící pacienty. Všechna opatření projdou procesem validace včetně spolehlivosti mezi pozorovateli. Tyto informace budou nejcennější pro jakýkoli budoucí pokus a připraví zúčastněné skupiny na účast v budoucích kolaborativních studiích, což ušetří spoustu času na předběžné aspekty (validace, spolehlivost, školení), které splní současná studie. Studie také poskytne data o přirozené anamnéze za období 12 měsíců u pacientů se SMA II a III.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

11 měsíců až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení ambulantních pacientů:

  • věk od 30 měsíců do 24 let
  • dokumentovaná diagnóza SMA genetickými testy; Každý by měl mít také určení čísla kopie SMN2
  • schopen ujít 10 metrů bez opory
  • subjekt, který podepsal informovaný souhlas – subjekt přidružený k systému sociálního zabezpečení

Kritéria pro zařazení ambulantní pacienti:

  • dokumentovaná diagnóza SMA genetickými testy
  • není schopen ujít 10 metrů bez opory
  • subjekt zapojený do systému sociálního zabezpečení
  • subjekt, který podepsal informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Pacient, který je v současné době zapojen do jiných klinických studií
  • těžké mentální postižení omezující chápání požadovaných úkolů
  • akutní neurologické, zánětlivé, infekční, endokrinní, ortopedické onemocnění v měsíci předcházejícím zařazení
  • chronická neurologická (kromě SMA), zánětlivá, infekční, endokrinní, ortopedická onemocnění, která nejsou přirozeným důsledkem SMA
  • operace páteře plánovaná 6 měsíců před nebo do 12 měsíců po zařazení
  • těhotná žena

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Ambulantní SMA
Jiný: Funkční testy

Vystoupí ambulantní pacienti

  • MFM (20 položek)
  • Hammersmith upravený modul - MHMFS
  • Časované testy (čas vstát z podlahy,...)
  • 6minutový test chůze
  • PedsQL - neuromuskulární modul
Jiný: Funkční testy

Neambulantní pacienti provedou:

  • MFM (20 položek)
  • Hammersmith upravený modul - MHMFS
  • Funkční prvky horní končetiny
  • Egen Klassifikation 2 dotazník - EK2
  • Dotazník PedsQL - neuromuskulární modul
Jiný: Neambulantní SMA
Jiný: Funkční testy

Vystoupí ambulantní pacienti

  • MFM (20 položek)
  • Hammersmith upravený modul - MHMFS
  • Časované testy (čas vstát z podlahy,...)
  • 6minutový test chůze
  • PedsQL - neuromuskulární modul
Jiný: Funkční testy

Neambulantní pacienti provedou:

  • MFM (20 položek)
  • Hammersmith upravený modul - MHMFS
  • Funkční prvky horní končetiny
  • Egen Klassifikation 2 dotazník - EK2
  • Dotazník PedsQL - neuromuskulární modul

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre měření motorických funkcí za jeden rok
Časové okno: na začátku a jeden rok poté
na začátku a jeden rok poté

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty skóre kvality života u dětí za jeden rok
Časové okno: na začátku a jeden rok poté
Pediatrický inventář kvality života - neuromuskulární modul
na začátku a jeden rok poté

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut de Myologie, France

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. června 2012

První zveřejněno (Odhad)

5. června 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. března 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2014

Naposledy ověřeno

1. března 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SMA Europe

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Funkční testy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit