Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kliniczna ocena rdzeniowego zaniku mięśni typu II i III (SMA Europe)

4 marca 2014 zaktualizowane przez: Institut de Myologie, France

Kliniczna ocena rdzeniowego zaniku mięśni typu II i III

Celem tego projektu jest stworzenie sieci zespołów klinicznych obejmujących najważniejsze ośrodki nerwowo-mięśniowe w Europie.

Planujemy współpracować w celu znalezienia najlepszych wspólnych miar wyników dla następujących wieloośrodkowych prób terapeutycznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

16 pacjentów (6 ambulatoryjnych i 10 niechodzących), dotkniętych SMA typu II i typu III, zostanie włączonych do badania i ocenionych na początku badania oraz 6 i 12 miesięcy później. Pacjenci niechodzący będą oceniani za pomocą zmodyfikowanej wersji Skali Funkcjonalności Motorycznej Hammersmitha, podczas gdy pacjenci chodzący będą oceniani za pomocą rozszerzonego modułu Skali Funkcjonalności Motorycznej Hammersmitha i pozycji czasowych, 6-minutowego marszu i monitora aktywności krokowej. Wszyscy pacjenci zostaną również poddani ocenie za pomocą narzędzia Motor Function Measure (MFM), które obejmuje cały zakres czynności zarówno pacjentów chodzących, jak i niechodzących. Wszystkie środki zostaną poddane procesowi walidacji, w tym wiarygodności między obserwatorami. Informacje te będą najbardziej wartościowe dla każdego przyszłego badania i przygotują zaangażowane grupy do udziału w przyszłych wspólnych badaniach, oszczędzając dużo czasu na wstępnych aspektach (walidacja, niezawodność, szkolenie), które zostaną spełnione przez obecne badanie. Badanie dostarczy również danych historii naturalnej dla okresu 12 miesięcy u pacjentów z SMA II i III.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 16 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia dla pacjentów ambulatoryjnych:

  • wieku od 30 miesięcy do 24 lat
  • udokumentowane rozpoznanie SMA za pomocą testów genetycznych; Każdy powinien mieć również oznaczenie numeru kopii SMN2
  • w stanie przejść 10 metrów bez pomocy
  • podmiot, który podpisał świadomą zgodę – podmiot zrzeszony w systemie zabezpieczenia społecznego

Kryteria włączenia Pacjenci niechodzący:

  • udokumentowane rozpoznanie SMA za pomocą testów genetycznych
  • nie jest w stanie przejść 10 metrów bez wsparcia
  • podmiot objęty systemem ubezpieczeń społecznych
  • podmiot, który podpisał świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy są obecnie zaangażowani w inne badania kliniczne
  • ciężkie upośledzenie umysłowe ograniczające rozumienie wymaganych zadań
  • ostra choroba neurologiczna, zapalna, zakaźna, endokrynologiczna, ortopedyczna w miesiącu poprzedzającym włączenie
  • przewlekłe choroby neurologiczne (oprócz SMA), zapalne, zakaźne, endokrynologiczne, ortopedyczne, które nie są naturalną konsekwencją SMA
  • operacja kręgosłupa zaplanowana 6 miesięcy przed lub w ciągu 12 miesięcy po rejestracji
  • kobiety w ciąży

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Ambulatoryjny SMA
Inny: Testy funkcjonalne

Wystąpią pacjenci ambulatoryjni

  • MFM (20 szt.)
  • Zmodyfikowany moduł Hammersmitha - MMHMFS
  • Testy czasowe (czas wstania z podłogi,...)
  • 6-minutowy test marszu
  • PedsQL - moduł nerwowo-mięśniowy
Inny: Testy funkcjonalne

Pacjenci niechodzący będą wykonywali:

  • MFM (20 szt.)
  • Zmodyfikowany moduł Hammersmitha - MMHMFS
  • Elementy funkcjonalne kończyny górnej
  • Kwestionariusz Egen Klassifikation 2 - EK2
  • Kwestionariusz PedsQL - moduł nerwowo-mięśniowy
Inny: SMA nieambulatoryjne
Inny: Testy funkcjonalne

Wystąpią pacjenci ambulatoryjni

  • MFM (20 szt.)
  • Zmodyfikowany moduł Hammersmitha - MMHMFS
  • Testy czasowe (czas wstania z podłogi,...)
  • 6-minutowy test marszu
  • PedsQL - moduł nerwowo-mięśniowy
Inny: Testy funkcjonalne

Pacjenci niechodzący będą wykonywali:

  • MFM (20 szt.)
  • Zmodyfikowany moduł Hammersmitha - MMHMFS
  • Elementy funkcjonalne kończyny górnej
  • Kwestionariusz Egen Klassifikation 2 - EK2
  • Kwestionariusz PedsQL - moduł nerwowo-mięśniowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku pomiaru funkcji motorycznych po roku
Ramy czasowe: na początku i rok później
na początku i rok później

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrii po roku
Ramy czasowe: na początku i rok później
Inwentarz Jakości Życia Pediatrii - moduł nerwowo-mięśniowy
na początku i rok później

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 marca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SMA Europe

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na Testy funkcjonalne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj