척추 근육 위축 유형 II 및 III의 임상 평가(SMA 유럽)
2014년 3월 4일 업데이트: Institut de Myologie, France
제2형 및 제3형 척수근위축증의 임상적 평가
이 프로젝트의 목표는 유럽의 주요 신경근 센터를 포함한 임상 팀 네트워크를 구축하는 것입니다.
우리는 다음 다기관 치료 시험에 대한 최상의 공통 결과 측정을 찾기 위해 협력할 계획입니다.
연구 개요
상세 설명
유형 II 및 유형 III SMA의 영향을 받는 16명의 환자(6명 보행 가능 및 10명 비 보행 가능)가 등록되고 기준선 및 6개월 및 12개월 후에 평가될 것입니다.
거동이 불가능한 환자는 수정된 버전의 해머스미스 운동 기능 척도를 사용하여 평가되며, 보행이 가능한 환자는 해머스미스 운동 기능 척도의 확장 모듈 및 시간 항목, 6분 걷기 및 걸음 활동 모니터를 사용하여 평가됩니다.
또한 모든 환자는 걸을 수 있는 환자와 걸을 수 없는 환자 모두에 대한 전체 활동 범위를 다루는 운동 기능 측정(MFM)을 사용하여 평가됩니다.
모든 조치는 관찰자 간 신뢰도를 포함하여 검증 프로세스를 거칩니다.
이 정보는 향후 임상시험에서 가장 가치가 있을 것이며 관련 그룹이 향후 공동 연구에 참여할 준비가 되어 현재 연구에서 수행할 예비 측면(검증, 신뢰성, 교육)에 많은 시간을 절약할 수 있습니다.
이 연구는 또한 SMA II 및 III 환자에 대한 12개월 동안의 자연사 데이터를 제공할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 해당 없음
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
보행이 가능한 환자에 대한 포함 기준:
- 30개월에서 24세 사이의 나이
- 유전자 검사에 의한 문서화된 SMA 진단; 각각은 또한 SMN2 사본 번호를 결정해야 합니다.
- 도움 없이 10미터를 걸을 수 있음
- 사전동의서에 서명한 주체- 사회보장제도에 소속된 주체
포함 기준 걸을 수 없는 환자:
- 유전자 검사에 의한 SMA의 문서화된 진단
- 도움 없이 10미터를 걸을 수 없음
- 사회보장제도에 소속된 과목
- 정보에 입각한 동의서에 서명한 피험자
제외 기준:
- 현재 다른 임상시험에 참여하고 있는 환자
- 요구되는 작업의 이해를 제한하는 심각한 지적 장애
- 포함 전 달의 급성 신경계, 염증성, 감염성, 내분비계, 정형외과 질환
- SMA의 자연적인 결과가 아닌 만성 신경계(SMA 외), 염증성, 감염성, 내분비계, 정형외과 질환
- 등록 전 6개월 또는 등록 후 12개월 이내에 예정된 척추 수술
- 임산부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 외래 SMA
|
보행 환자가 수행합니다.
거동이 불편한 환자는 다음을 수행합니다.
|
|
다른: 비 보행 SMA
|
보행 환자가 수행합니다.
거동이 불편한 환자는 다음을 수행합니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
1년 시점에서 운동 기능 측정 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선과 1년 후
|
기준선과 1년 후
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
1년 시점에서 소아 삶의 질 재고 점수 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선과 1년 후
|
소아 삶의 질 인벤토리 - 신경근 모듈
|
기준선과 1년 후
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 5월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 6월 1일
처음 게시됨 (추정)
2012년 6월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 3월 4일
마지막으로 확인됨
2014년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
척추 근육 위축에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한
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University of Pennsylvania종료됨
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Nantes University HospitalFondation de France; Nantes Université모병
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New York State Psychiatric InstituteUniversity of Miami; Columbia University; University of Southern California; Feinstein Institute...모집하지 않고 적극적으로