Évaluation clinique de l'amyotrophie spinale de type II et III (SMA Europe)
4 mars 2014 mis à jour par: Institut de Myologie, France
Évaluation clinique de l'amyotrophie spinale de type II et III
L'objectif de ce projet est de mettre en place un réseau d'équipes cliniques incluant les grands centres neuromusculaires européens.
Nous prévoyons de travailler ensemble pour trouver les meilleures mesures de résultats communes pour les essais thérapeutiques multicentriques suivants.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
16 patients (6 ambulants et 10 non ambulants), atteints de SMA de type II et de type III, seront recrutés et évalués au départ, puis 6 et 12 mois plus tard.
Les patients non ambulants seront évalués à l'aide de la version modifiée de l'échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith, tandis que les patients ambulatoires seront évalués à l'aide du module étendu de l'échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith et d'éléments chronométrés, de la marche de 6 minutes et d'un moniteur d'activité de pas.
Tous les patients seront également évalués à l'aide de la mesure de la fonction motrice (MFM), qui couvre l'ensemble des activités pour les patients ambulants et non ambulants.
Toutes les mesures seront soumises à un processus de validation incluant la fiabilité inter-observateur.
Ces informations seront des plus précieuses pour tout essai futur et rendront les groupes impliqués prêts à participer à de futures études collaboratives, économisant beaucoup de temps sur les aspects préliminaires (validation, fiabilité, formation) qui seront remplis par la présente étude.
L'étude fournira également des données d'histoire naturelle pour une période de 12 mois sur des patients atteints de SMA II et III.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
4
Phase
- N'est pas applicable
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 14 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion pour les patients ambulatoires :
- âge entre 30 mois et 24 ans
- diagnostic documenté de SMA par des tests génétiques ; Chacun devrait également avoir la détermination du numéro de copie SMN2
- capable de marcher 10 mètres sans support
- sujet ayant signé un consentement éclairé - sujet affilié à un régime de sécurité sociale
Critères d'inclusion patients non ambulatoires :
- diagnostic documenté de SMA par des tests génétiques
- incapable de marcher 10 mètres sans aide
- sujet affilié à un régime de sécurité sociale
- sujet ayant signé un consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Patient actuellement impliqué dans d'autres essais cliniques
- déficience intellectuelle sévère limitant la compréhension des tâches demandées
- maladie aiguë neurologique, inflammatoire, infectieuse, endocrinienne, orthopédique dans le mois précédant l'inclusion
- Maladie neurologique chronique (en plus de la SMA), inflammatoire, infectieuse, endocrinienne, orthopédique qui n'est pas une conséquence naturelle de la SMA
- chirurgie de la colonne vertébrale prévue 6 mois avant ou dans les 12 mois après l'inscription
- femmes enceintes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Autre: SMA ambulatoire
|
Les patients ambulatoires effectueront
Les patients non ambulatoires effectueront :
|
|
Autre: SMA non ambulatoire
|
Les patients ambulatoires effectueront
Les patients non ambulatoires effectueront :
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Changement par rapport au départ du score total de la mesure de la fonction motrice à un an
Délai: au départ et un an après
|
au départ et un an après
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement par rapport à la ligne de base du score d'inventaire de la qualité de vie pédiatrique à un an
Délai: au départ et un an après
|
Inventaire de la qualité de vie pédiatrique - module neuromusculaire
|
au départ et un an après
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 mai 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mai 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 mai 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 juin 2012
Première publication (Estimation)
5 juin 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
5 mars 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 mars 2014
Dernière vérification
1 mars 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Manifestations neuromusculaires
- Conditions pathologiques, anatomiques
- Maladies de la moelle épinière
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladie du motoneurone
- Atrophie musculaire
- Atrophie
- Atrophie musculaire, spinale
- Amyotrophies spinales de l'enfance
Autres numéros d'identification d'étude
- SMA Europe
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