Klinische Bewertung der spinalen Muskelatrophie Typ II und III (SMA Europe)
4. März 2014 aktualisiert von: Institut de Myologie, France
Klinische Bewertung der spinalen Muskelatrophie Typ II und III
Ziel dieses Projekts ist es, ein Netzwerk klinischer Teams aufzubauen, das die wichtigsten neuromuskulären Zentren in Europa umfasst.
Wir planen, zusammenzuarbeiten, um die besten gemeinsamen Ergebnismaße für die folgenden multizentrischen therapeutischen Studien zu finden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
16 Patienten (6 ambulant und 10 nicht ambulant), die von Typ-II- und Typ-III-SMA betroffen sind, werden aufgenommen und zu Studienbeginn sowie 6 und 12 Monate später beurteilt.
Nicht ambulante Patienten werden mit der modifizierten Version der Hammersmith Motor Functional Scale bewertet, während ambulante Patienten mit dem erweiterten Modul der Hammersmith Motor Functional Scale und zeitgesteuerten Items, dem 6-Minuten-Gehen und einem Schrittaktivitätsmonitor bewertet werden.
Alle Patienten werden auch mit dem Motor Function Measure (MFM) bewertet, das das gesamte Spektrum der Aktivitäten sowohl für ambulante als auch für nicht ambulante Patienten abdeckt.
Alle Maßnahmen werden einem Validierungsprozess unterzogen, der auch die Inter-Observer-Reliabilität umfasst.
Diese Informationen sind für zukünftige Versuche äußerst wertvoll und bereiten die beteiligten Gruppen auf die Teilnahme an zukünftigen Verbundstudien vor, wodurch viel Zeit bei den vorbereitenden Aspekten (Validierung, Zuverlässigkeit, Schulung) eingespart wird, die von der vorliegenden Studie erfüllt werden.
Die Studie wird auch Daten zum natürlichen Verlauf von Patienten mit SMA II und III über einen Zeitraum von 12 Monaten liefern.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
4
Phase
- Unzutreffend
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien für ambulante Patienten:
- Alter zwischen 30 Monaten und 24 Jahren
- dokumentierte SMA-Diagnose durch Gentests; Jeder sollte auch die Bestimmung der SMN2-Kopiennummer haben
- 10 Meter ohne Unterstützung gehen können
- Person, die eine Einverständniserklärung unterzeichnet hat – Person, die einem Sozialversicherungssystem angehört
Einschlusskriterien nicht ambulante Patienten:
- dokumentierte Diagnose von SMA durch Gentests
- nicht in der Lage, 10 Meter ohne Unterstützung zu gehen
- Mitglied eines Sozialversicherungssystems
- Subjekt, das eine Einverständniserklärung unterzeichnet hat
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die derzeit an anderen klinischen Studien teilnehmen
- schwere intellektuelle Beeinträchtigung, die das Verständnis der geforderten Aufgaben einschränkt
- akute neurologische, entzündliche, infektiöse, endokrine, orthopädische Erkrankung im Monat vor der Aufnahme
- chronische neurologische (außer SMA), entzündliche, infektiöse, endokrine, orthopädische Erkrankungen, die keine natürliche Folge von SMA sind
- Wirbelsäulenoperation, die 6 Monate vor oder innerhalb von 12 Monaten nach der Einschreibung geplant ist
- schwangere Frau
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Sonstiges: Ambulante SMA
|
Die ambulanten Patienten werden auftreten
Die nicht gehfähigen Patienten führen durch:
|
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Sonstiges: Nicht ambulante SMA
|
Die ambulanten Patienten werden auftreten
Die nicht gehfähigen Patienten führen durch:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Änderung der Gesamtpunktzahl der Motorfunktionsmessung gegenüber dem Ausgangswert nach einem Jahr
Zeitfenster: zu Beginn und ein Jahr danach
|
zu Beginn und ein Jahr danach
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Pediatric Quality of Life Inventory Score nach einem Jahr
Zeitfenster: zu Beginn und ein Jahr danach
|
Pediatric Quality of Life Inventory – neuromuskuläres Modul
|
zu Beginn und ein Jahr danach
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Mai 2011
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2013
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2013
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
30. Mai 2012
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. Juni 2012
Zuerst gepostet (Schätzen)
5. Juni 2012
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
5. März 2014
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
4. März 2014
Zuletzt verifiziert
1. März 2014
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Motoneuron-Krankheit
- Muskelatrophie
- Atrophie
- Muskelatrophie, Wirbelsäule
- Spinale Muskelatrophien der Kindheit
Andere Studien-ID-Nummern
- SMA Europe
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