Klinisk bedömning av spinal muskelatrofi typ II och III (SMA Europe)
4 mars 2014 uppdaterad av: Institut de Myologie, France
Klinisk bedömning av spinal muskelatrofi typ II och III
Syftet med detta projekt är att etablera ett nätverk av kliniska team inklusive de stora neuromuskulära centra i Europa.
Vi planerar att arbeta tillsammans för att hitta de bästa gemensamma resultatmåtten för följande terapeutiska multicenterprövningar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
16 patienter (6 ambulanta och 10 icke ambulerande), drabbade av typ II och typ III SMA kommer att inskrivas och utvärderas vid baslinjen och 6 och 12 månader senare.
Patienter som inte är ambulerande kommer att bedömas med den modifierade versionen av Hammersmith Motor Functional Scale medan ambulanta patienter kommer att bedömas med den utökade modulen i Hammersmith Motor Functional Scale och tidsinställda objekt, 6 minuters promenad och en stegaktivitetsmonitor.
Alla patienter kommer också att bedömas med hjälp av Motor Function Measure (MFM), som täcker hela utbudet av aktiviteter för både ambulanta och icke ambulanta patienter.
Alla åtgärder kommer att genomgå en valideringsprocess inklusive tillförlitlighet mellan observatörer.
Denna information kommer att vara mest värdefull för alla framtida försök och kommer att göra de inblandade grupperna redo att delta i framtida samarbetsstudier, vilket sparar mycket tid på de preliminära aspekterna (validering, tillförlitlighet, utbildning) som kommer att uppfyllas av denna studie.
Studien kommer också att tillhandahålla naturhistoriska data för en 12-månadersperiod på patienter med SMA II och III.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Inte tillämpbar
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 14 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier för ambulanta patienter:
- ålder mellan 30 månader och 24 år
- dokumenterad SMA-diagnos genom genetiska tester; Var och en bör också ha bestämning av SMN2-kopians nummer
- kunna gå 10 meter utan stöd
- subjekt som undertecknat ett informerat samtycke- subjekt som är anslutet till ett socialförsäkringssystem
Inklusionskriterier icke ambulanta patienter:
- dokumenterad diagnos av SMA genom genetiska tester
- inte kunna gå 10 meter utan stöd
- subjekt ansluten till ett socialförsäkringssystem
- person som undertecknat ett informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Patient som för närvarande är involverad i andra kliniska prövningar
- allvarlig intellektuell funktionsnedsättning som begränsar förståelsen av de begärda uppgifterna
- akut neurologisk, inflammatorisk, infektiös, endokrin, ortopedisk sjukdom under månaden före inkluderingen
- kronisk neurologisk (förutom SMA), inflammatorisk, infektionssjukdom, endokrin, ortopedisk sjukdom som inte är en naturlig följd av SMA
- ryggradsoperation planerad 6 månader före eller inom 12 månader efter inskrivningen
- gravid kvinna
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Ambulant SMA
|
De ambulerande patienterna kommer att uppträda
De icke-ambulerande patienterna kommer att utföra:
|
|
Övrig: Icke-ambulant SMA
|
De ambulerande patienterna kommer att uppträda
De icke-ambulerande patienterna kommer att utföra:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i totalpoäng för motorfunktionsmått vid ett år
Tidsram: vid baslinjen och ett år efter
|
vid baslinjen och ett år efter
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen för Pediatric Quality of Life Inventory Score vid ett år
Tidsram: vid baslinjen och ett år efter
|
Pediatrisk livskvalitetsinventering - neuromuskulär modul
|
vid baslinjen och ett år efter
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2013
Avslutad studie (Faktisk)
1 maj 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 maj 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 juni 2012
Första postat (Uppskatta)
5 juni 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
5 mars 2014
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 mars 2014
Senast verifierad
1 mars 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Neuromuskulära manifestationer
- Patologiska tillstånd, anatomiska
- Ryggmärgssjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Motorneuronsjuka
- Muskelatrofi
- Atrofi
- Muskelatrofi, Spinal
- Spinal muskelatrofier i barndomen
Andra studie-ID-nummer
- SMA Europe
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .