Klinisk vurdering av spinal muskelatrofi type II og III (SMA Europe)
4. mars 2014 oppdatert av: Institut de Myologie, France
Klinisk vurdering av spinal muskelatrofi type II og III
Målet med dette prosjektet er å etablere et nettverk av kliniske team inkludert de store nevromuskulære sentrene i Europa.
Vi planlegger å jobbe sammen for å finne de beste felles utfallsmålene for følgende multisenter terapeutiske studier.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
16 pasienter (6 ambulante og 10 ikke ambulante), påvirket av type II og type III SMA vil bli registrert og vurdert ved baseline og 6 og 12 måneder senere.
Pasienter som ikke er ambulante vil bli vurdert ved hjelp av den modifiserte versjonen av Hammersmith Motor Functional Scale, mens ambulante pasienter vil bli vurdert ved hjelp av den utvidede modulen til Hammersmith Motor Functional Scale og tidsbestemte elementer, 6 minutters gange og en trinnaktivitetsmonitor.
Alle pasienter vil også bli vurdert ved hjelp av Motor Function Measure (MFM), som dekker hele spekteret av aktiviteter for både ambulante og ikke-ambulante pasienter.
Alle tiltak vil gjennomgå en prosess med validering, inkludert interobservatørers pålitelighet.
Denne informasjonen vil være mest verdifull for enhver fremtidig utprøving og vil gjøre de involverte gruppene klare til å delta i fremtidige samarbeidsstudier og spare mye tid på de foreløpige aspektene (validering, pålitelighet, opplæring) som vil bli oppfylt av denne studien.
Studien vil også gi naturhistoriedata for en 12 måneders periode på pasienter med SMA II og III.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Ikke aktuelt
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 14 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier for ambulante pasienter:
- alder mellom 30 måneder og 24 år
- dokumentert SMA-diagnose ved genetiske tester; Hver skal også ha bestemmelsen av SMN2 kopinummer
- kan gå 10 meter uten støtte
- subjekt som signerte et informert samtykke-subjekt tilknyttet et trygdesystem
Inklusjonskriterier ikke ambulante pasienter:
- dokumentert diagnose av SMA ved genetiske tester
- ikke klarer å gå 10 meter uten støtte
- subjekt tilknyttet et trygdesystem
- subjekt som signerte et informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Pasient som for tiden er involvert i andre kliniske studier
- alvorlig intellektuell svekkelse som begrenser forståelsen av de krevede oppgavene
- akutt nevrologisk, inflammatorisk, smittsom, endokrin, ortopedisk sykdom i måneden før inkluderingen
- kronisk nevrologisk (foruten SMA), inflammatorisk, smittsom, endokrin, ortopedisk sykdom som ikke er en naturlig konsekvens av SMA
- ryggmargsoperasjon planlagt 6 måneder før eller innen 12 måneder etter påmelding
- gravide kvinner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Ambulant SMA
|
De ambulante pasientene skal opptre
De ikke-ambulante pasientene vil utføre:
|
|
Annen: Ikke-ambulant SMA
|
De ambulante pasientene skal opptre
De ikke-ambulante pasientene vil utføre:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i totalscore for motorfunksjonsmål ved ett år
Tidsramme: ved baseline og ett år etter
|
ved baseline og ett år etter
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline av pediatrisk livskvalitetsinventarpoeng etter ett år
Tidsramme: ved baseline og ett år etter
|
Pediatrisk livskvalitetsinventar - nevromuskulær modul
|
ved baseline og ett år etter
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. mai 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. juni 2012
Først lagt ut (Anslag)
5. juni 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
5. mars 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. mars 2014
Sist bekreftet
1. mars 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Patologiske tilstander, anatomiske
- Ryggmargssykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Motor Neuron sykdom
- Muskelatrofi
- Atrofi
- Muskelatrofi, spinal
- Spinal muskelatrofier i barndommen
Andre studie-ID-numre
- SMA Europe
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .