II 型和 III 型脊髓性肌萎缩症的临床评估（SMA 欧洲）
2014年3月4日 更新者：Institut de Myologie, France
II 型和 III 型脊髓性肌萎缩症的临床评估
该项目的目的是建立一个临床团队网络，包括欧洲主要的神经肌肉中心。
我们计划共同努力，为以下多中心治疗试验寻找最佳的通用结果测量方法。
研究概览
详细说明
将招募 16 名受 II 型和 III 型 SMA 影响的患者（6 名能走动，10 名不能走动），并在基线以及 6 个月和 12 个月后进行评估。
非走动患者将使用修改版的 Hammersmith 运动功能量表进行评估，而流动患者将使用 Hammersmith 运动功能量表的扩展模块和计时项目、6 分钟步行和步进活动监测器进行评估。
所有患者也将使用运动功能测量 (MFM) 进行评估，该测量涵盖移动和非移动患者的整个活动范围。
所有措施都将经过验证过程，包括观察者间的可靠性。
这些信息对于任何未来的试验都将是最有价值的，并且将使相关小组准备好参与未来的合作研究，从而在本研究将要完成的初步方面（验证、可靠性、培训）节省大量时间。
该研究还将提供 SMA II 和 III 患者 12 个月的自然历史数据。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 不适用
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 14年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
救护车患者的纳入标准：
- 年龄在 30 个月到 24 岁之间
- 通过基因测试记录的 SMA 诊断；每个还应该有SMN2拷贝数的测定
- 能够在没有支撑的情况下行走 10 米
- 签署知情同意书的受试者- 隶属于社会保障体系的受试者
非流动患者的纳入标准：
- 通过基因测试记录诊断 SMA
- 没有支撑不能走 10 米
- 隶属于社会保障体系的主体
- 签署知情同意书的受试者
排除标准：
- 目前参与其他临床试验的患者
- 严重的智力障碍限制了对所要求任务的理解
- 入选前一个月内患有急性神经系统、炎症、感染、内分泌、骨科疾病
- 慢性神经系统（SMA 除外）、炎症、传染性、内分泌、骨科疾病，这些疾病不是 SMA 的自然后果
- 计划在入组前 6 个月或入组后 12 个月内进行脊柱手术
- 孕妇
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：救护车 SMA
|
救护车患者将执行
非救护车患者将执行：
|
|
其他：非移动 SMA
|
救护车患者将执行
非救护车患者将执行：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
一年时运动功能测量总分相对于基线的变化
大体时间：在基线和一年后
|
在基线和一年后
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
一年后儿科生活质量清单评分基线的变化
大体时间：在基线和一年后
|
儿科生活质量量表 - 神经肌肉模块
|
在基线和一年后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年5月1日
初级完成 (实际的)
2013年5月1日
研究完成 (实际的)
2013年5月1日
研究注册日期
首次提交
2012年5月30日
首先提交符合 QC 标准的
2012年6月1日
首次发布 (估计)
2012年6月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年3月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年3月4日
最后验证
2014年3月1日
更多信息
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