- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01611610
Evaluación clínica de la atrofia muscular espinal tipo II y III (SMA Europa)
Evaluación clínica de la atrofia muscular espinal tipo II y III
El objetivo de este proyecto es establecer una red de equipos clínicos que incluya los principales centros neuromusculares de Europa.
Planeamos trabajar juntos para encontrar las mejores medidas de resultado comunes para los siguientes ensayos terapéuticos multicéntricos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión para pacientes ambulatorios:
- edad entre 30 meses y 24 años
- diagnóstico documentado de AME mediante pruebas genéticas; Cada uno también debe tener la determinación del número de copia SMN2
- capaz de caminar 10 metros sin apoyo
- sujeto que firmó un consentimiento informado-sujeto afiliado a un sistema de seguridad social
Criterios de inclusión Pacientes no ambulantes:
- diagnóstico documentado de AME mediante pruebas genéticas
- no puede caminar 10 metros sin apoyo
- sujeto afiliado a un sistema de seguridad social
- sujeto que firmó un consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Paciente que actualmente participa en otros ensayos clínicos
- discapacidad intelectual grave que limita la comprensión de las tareas exigidas
- enfermedad neurológica, inflamatoria, infecciosa, endocrina, ortopédica aguda en el mes anterior a la inclusión
- enfermedad neurológica crónica (además de la AME), inflamatoria, infecciosa, endocrina, ortopédica que no es una consecuencia natural de la AME
- cirugía espinal programada 6 meses antes o dentro de los 12 meses posteriores a la inscripción
- mujeres embarazadas
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Otro: AME ambulatorio
|
Los pacientes ambulantes realizarán
Los pacientes no ambulantes realizarán:
|
Otro: SMA no ambulante
|
Los pacientes ambulantes realizarán
Los pacientes no ambulantes realizarán:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la Medida de función motora al año
Periodo de tiempo: al inicio y un año después
|
al inicio y un año después
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio desde el inicio de la Puntuación del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica al año
Periodo de tiempo: al inicio y un año después
|
Inventario de Calidad de Vida Pediátrica - módulo neuromuscular
|
al inicio y un año después
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinal
- Atrofias musculares espinales de la infancia
Otros números de identificación del estudio
- SMA Europe
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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