Evaluación clínica de la atrofia muscular espinal tipo II y III (SMA Europa)
4 de marzo de 2014 actualizado por: Institut de Myologie, France
Evaluación clínica de la atrofia muscular espinal tipo II y III
El objetivo de este proyecto es establecer una red de equipos clínicos que incluya los principales centros neuromusculares de Europa.
Planeamos trabajar juntos para encontrar las mejores medidas de resultado comunes para los siguientes ensayos terapéuticos multicéntricos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
16 pacientes (6 ambulantes y 10 no ambulantes), afectados por AME tipo II y tipo III serán inscritos y evaluados al inicio y 6 y 12 meses después.
Los pacientes no ambulatorios serán evaluados usando la versión modificada de la Escala funcional motora de Hammersmith, mientras que los pacientes ambulantes serán evaluados usando el módulo extendido de la Escala funcional motora de Hammersmith y elementos cronometrados, la caminata de 6 minutos y un monitor de actividad de pasos.
Todos los pacientes también serán evaluados mediante la Medida de la función motora (MFM), que cubre toda la gama de actividades para pacientes ambulantes y no ambulantes.
Todas las medidas se someterán a un proceso de validación que incluye la fiabilidad entre observadores.
Esta información será muy valiosa para cualquier ensayo futuro y hará que los grupos involucrados estén listos para participar en futuros estudios colaborativos, ahorrando mucho tiempo en los aspectos preliminares (validación, confiabilidad, capacitación) que cumplirá el presente estudio.
El estudio también proporcionará datos de la historia natural durante un período de 12 meses en pacientes con AME II y III.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 14 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión para pacientes ambulatorios:
- edad entre 30 meses y 24 años
- diagnóstico documentado de AME mediante pruebas genéticas; Cada uno también debe tener la determinación del número de copia SMN2
- capaz de caminar 10 metros sin apoyo
- sujeto que firmó un consentimiento informado-sujeto afiliado a un sistema de seguridad social
Criterios de inclusión Pacientes no ambulantes:
- diagnóstico documentado de AME mediante pruebas genéticas
- no puede caminar 10 metros sin apoyo
- sujeto afiliado a un sistema de seguridad social
- sujeto que firmó un consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Paciente que actualmente participa en otros ensayos clínicos
- discapacidad intelectual grave que limita la comprensión de las tareas exigidas
- enfermedad neurológica, inflamatoria, infecciosa, endocrina, ortopédica aguda en el mes anterior a la inclusión
- enfermedad neurológica crónica (además de la AME), inflamatoria, infecciosa, endocrina, ortopédica que no es una consecuencia natural de la AME
- cirugía espinal programada 6 meses antes o dentro de los 12 meses posteriores a la inscripción
- mujeres embarazadas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: AME ambulatorio
|
Los pacientes ambulantes realizarán
Los pacientes no ambulantes realizarán:
|
|
Otro: SMA no ambulante
|
Los pacientes ambulantes realizarán
Los pacientes no ambulantes realizarán:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la Medida de función motora al año
Periodo de tiempo: al inicio y un año después
|
al inicio y un año después
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el inicio de la Puntuación del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica al año
Periodo de tiempo: al inicio y un año después
|
Inventario de Calidad de Vida Pediátrica - módulo neuromuscular
|
al inicio y un año después
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de mayo de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de junio de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de junio de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
5 de marzo de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de marzo de 2014
Última verificación
1 de marzo de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinal
- Atrofias musculares espinales de la infancia
Otros números de identificación del estudio
- SMA Europe
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .