Avaliação Clínica da Atrofia Muscular Espinhal Tipo II e III (SMA Europe)
4 de março de 2014 atualizado por: Institut de Myologie, France
Avaliação Clínica da Atrofia Muscular Espinhal Tipo II e III
O objetivo deste projeto é estabelecer uma rede de equipes clínicas incluindo os principais centros neuromusculares da Europa.
Planejamos trabalhar juntos para encontrar as melhores medidas de resultados comuns para os seguintes ensaios terapêuticos multicêntricos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
16 pacientes (6 ambulantes e 10 não ambulantes), afetados por AME tipo II e tipo III serão incluídos e avaliados no início do estudo e 6 e 12 meses depois.
Pacientes não ambulantes serão avaliados usando a versão modificada da Hammersmith Motor Functional Scale, enquanto pacientes ambulantes serão avaliados usando o módulo estendido da Hammersmith Motor Functional Scale e itens cronometrados, a caminhada de 6 minutos e um monitor de atividade de passos.
Todos os pacientes também serão avaliados usando a Medida da Função Motora (MFM), que abrange toda a gama de atividades para pacientes ambulantes e não ambulantes.
Todas as medidas passarão por um processo de validação, incluindo confiabilidade entre observadores.
Esta informação será muito valiosa para qualquer ensaio futuro e fará com que os grupos envolvidos estejam prontos para participar de futuros estudos colaborativos economizando muito tempo nos aspectos preliminares (validação, confiabilidade, treinamento) que serão preenchidos pelo presente estudo.
O estudo também fornecerá dados de história natural por um período de 12 meses em pacientes com SMA II e III.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 16 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critérios de inclusão para pacientes ambulatoriais:
- idade entre 30 meses e 24 anos
- diagnóstico documentado de SMA por testes genéticos; Cada um também deve ter a determinação do número da cópia SMN2
- capaz de andar 10 metros sem apoio
- sujeito que assinou um consentimento informado - sujeito filiado a um sistema de segurança social
Critérios de inclusão pacientes não ambulantes:
- diagnóstico documentado de SMA por testes genéticos
- incapaz de andar 10 metros sem apoio
- sujeito inscrito num regime de segurança social
- sujeito que assinou um consentimento informado
Critério de exclusão:
- Paciente que está atualmente envolvido em outros ensaios clínicos
- comprometimento intelectual grave limitando a compreensão das tarefas exigidas
- doença neurológica aguda, inflamatória, infecciosa, endócrina, ortopédica no mês anterior à inclusão
- doenças neurológicas crônicas (além da AME), inflamatórias, infecciosas, endócrinas e ortopédicas que não são uma consequência natural da AME
- cirurgia da coluna agendada 6 meses antes ou dentro de 12 meses após a inscrição
- mulheres grávidas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: Ambulante SMA
|
Os pacientes ambulatoriais realizarão
Os pacientes não ambulantes realizarão:
|
|
Outro: SMA não ambulante
|
Os pacientes ambulatoriais realizarão
Os pacientes não ambulantes realizarão:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Mudança da linha de base na pontuação total da Medida da Função Motora em um ano
Prazo: no início e um ano depois
|
no início e um ano depois
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança desde a linha de base da Pontuação do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica em um ano
Prazo: no início e um ano depois
|
Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica - módulo neuromuscular
|
no início e um ano depois
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de maio de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de junho de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
5 de junho de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
5 de março de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de março de 2014
Última verificação
1 de março de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
- Atrofias Musculares Espinhais da Infância
Outros números de identificação do estudo
- SMA Europe
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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