Клиническая оценка спинальной мышечной атрофии II и III типа (SMA Europe)
4 марта 2014 г. обновлено: Institut de Myologie, France
Клиническая оценка спинальной мышечной атрофии II и III типов
Целью этого проекта является создание сети клинических команд, включающих основные нервно-мышечные центры в Европе.
Мы планируем работать вместе, чтобы найти наилучшие общие показатели результатов для следующих многоцентровых терапевтических испытаний.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
16 пациентов (6 амбулаторных и 10 неамбулаторных), страдающих СМА II и III типа, будут зарегистрированы и оценены в начале исследования, а также через 6 и 12 месяцев.
Неамбулаторные пациенты будут оцениваться с использованием модифицированной версии Моторно-функциональной шкалы Хаммерсмита, в то время как амбулаторные пациенты будут оцениваться с использованием расширенного модуля Моторно-функциональной шкалы Хаммерсмита и хронометрируемых элементов, 6-минутной ходьбы и монитора шаговой активности.
Все пациенты также будут оцениваться с использованием измерения двигательной функции (MFM), которое охватывает весь спектр активности как для пациентов, передвигающихся, так и для неходячих пациентов.
Все меры будут проходить процесс проверки, включая надежность между наблюдателями.
Эта информация будет наиболее ценной для любого будущего испытания и подготовит участвующие группы к участию в будущих совместных исследованиях, сэкономив много времени на предварительных аспектах (проверка, надежность, обучение), которые будут выполнены в настоящем исследовании.
В исследовании также будут представлены данные естественного течения болезни у пациентов со СМА II и III за 12-месячный период.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Непригодный
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 16 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения для амбулаторных пациентов:
- возраст от 30 месяцев до 24 лет
- задокументированный диагноз СМА с помощью генетических тестов; У каждого также должно быть определение номера копии SMN2.
- способен пройти 10 метров без поддержки
- субъект, подписавший информированное согласие - субъект, связанный с системой социального обеспечения
Критерии включения пациентов, не передвигающихся самостоятельно:
- документально подтвержденный диагноз СМА с помощью генетических тестов
- не может пройти 10 метров без поддержки
- субъект, связанный с системой социального обеспечения
- субъект, подписавший информированное согласие
Критерий исключения:
- Пациент, который в настоящее время участвует в других клинических исследованиях
- серьезные интеллектуальные нарушения, ограничивающие понимание требуемых задач
- острое неврологическое, воспалительное, инфекционное, эндокринное, ортопедическое заболевание в месяц, предшествующий включению
- хронические неврологические (помимо СМА), воспалительные, инфекционные, эндокринные, ортопедические заболевания, не являющиеся естественным следствием СМА
- операция на позвоночнике, запланированная за 6 месяцев до или в течение 12 месяцев после зачисления
- беременные женщины
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Амбулаторная СМА
|
Амбулаторные пациенты будут выполнять
Неамбулаторные пациенты будут выполнять:
|
|
Другой: Неамбулаторная СМА
|
Амбулаторные пациенты будут выполнять
Неамбулаторные пациенты будут выполнять:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение общей оценки двигательной функции по сравнению с исходным уровнем через год
Временное ограничение: в начале и через год после
|
в начале и через год после
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем педиатрической инвентаризационной шкалы качества жизни через год
Временное ограничение: в начале и через год после
|
Педиатрический опросник качества жизни - нервно-мышечный модуль
|
в начале и через год после
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 мая 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 мая 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 мая 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 июня 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
5 июня 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
5 марта 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 марта 2014 г.
Последняя проверка
1 марта 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
- Спинальные мышечные атрофии детского возраста
Другие идентификационные номера исследования
- SMA Europe
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Функциональные тесты
-
University of ValenciaЕще не набирают