Tyypin II ja III selkärangan lihasatrofian kliininen arviointi (SMA Europe)
tiistai 4. maaliskuuta 2014 päivittänyt: Institut de Myologie, France
Tyypin II ja III selkärangan lihasatrofian kliininen arviointi
Tämän projektin tavoitteena on perustaa kliinisten tiimien verkosto, joka sisältää Euroopan tärkeimmät neuromuskulaariset keskukset.
Aiomme työskennellä yhdessä löytääksemme parhaat yhteiset tulosmittaukset seuraaviin monikeskusterapeuttisiin tutkimuksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
16 potilasta (6 ambulanssia ja 10 ei-ambulanssia), joilla on tyypin II ja tyypin III SMA, otetaan mukaan ja arvioidaan lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua.
Ei-ambulanssipotilaat arvioidaan Hammersmith Motor Functional Scalen muunnetulla versiolla, kun taas ambulanssipotilaat arvioidaan Hammersmith Motor Functional Scalen laajennetun moduulin ja ajastettujen kohteiden, 6 minuutin kävelyn ja askelaktiivisuusmittarin avulla.
Kaikki potilaat arvioidaan myös Motor Function Measure (MFM) -mittarilla, joka kattaa kaikki toiminnot sekä ambulanssipotilaille että muille potilaille.
Kaikki toimenpiteet tarkistetaan, mukaan lukien tarkkailijoiden välinen luotettavuus.
Nämä tiedot ovat arvokkaimmat kaikissa tulevissa kokeissa ja tekevät mukana olevat ryhmät valmiita osallistumaan tuleviin yhteistyötutkimuksiin, mikä säästää paljon aikaa alustavista näkökohdista (validointi, luotettavuus, koulutus), jotka tämä tutkimus täyttää.
Tutkimus tarjoaa myös luonnollisia tietoja 12 kuukauden ajalta potilaista, joilla on SMA II ja III.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Mukaanottokriteerit ambulanssipotilaille:
- ikä 30 kuukauden ja 24 vuoden välillä
- dokumentoitu SMA-diagnoosi geneettisillä testeillä; Jokaisella tulisi olla myös SMN2-kopionumeron määritys
- pystyy kävelemään 10 metriä ilman tukea
- koehenkilö, joka on allekirjoittanut tietoisen suostumuksen – sosiaaliturvajärjestelmään kuuluva henkilö
Muiden kuin ambulanssipotilaiden mukaanottokriteerit:
- SMA:n dokumentoitu diagnoosi geneettisillä testeillä
- ei pysty kävelemään 10 metriä ilman tukea
- sosiaaliturvajärjestelmään kuuluva henkilö
- tietoisen suostumuksen allekirjoittanut henkilö
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, joka on tällä hetkellä mukana muissa kliinisissä tutkimuksissa
- vakava älyllinen vajaatoiminta, joka rajoittaa vaadittujen tehtävien ymmärtämistä
- akuutti neurologinen, tulehduksellinen, tarttuva, endokriininen tai ortopedinen sairaus sisällyttämistä edeltävän kuukauden aikana
- krooninen neurologinen (SMA:n lisäksi), tulehduksellinen, tarttuva, endokriininen tai ortopedinen sairaus, jotka eivät ole SMA:n luonnollinen seuraus
- selkärangan leikkaus, joka on suunniteltu 6 kuukautta ennen ilmoittautumista tai 12 kuukauden sisällä ilmoittautumisen jälkeen
- raskaana oleville naisille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Ambulantti SMA
|
Ambulanssipotilaat suorittavat
Ei-ambulanssipotilaat suorittavat:
|
|
Muut: Ei-ambulantti SMA
|
Ambulanssipotilaat suorittavat
Ei-ambulanssipotilaat suorittavat:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta moottoritoimintojen kokonaispistemäärässä yhden vuoden kuluttua
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja vuoden kuluttua
|
lähtötilanteessa ja vuoden kuluttua
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lasten elämänlaatuinventaarion lähtötasosta yhden vuoden kohdalla
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja vuoden kuluttua
|
Pediatric Quality of Life Inventory - neuromuskulaarinen moduuli
|
lähtötilanteessa ja vuoden kuluttua
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. toukokuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. toukokuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. kesäkuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 5. kesäkuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 5. maaliskuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. maaliskuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Motorinen neuronitauti
- Lihasten atrofia
- Atrofia
- Selkärangan lihasatrofia
- Lapsuuden selkärangan lihasatrofiat
Muut tutkimustunnusnumerot
- SMA Europe
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .